01020304
የትናንሽ ሞለኪውሎች ትልቁ ድንበር--አር ኤን ኤ ማነጣጠር
2024-03-07 15:49:45
አር ኤን ኤ ለመከታተል ኬሚካሎችን መጠቀም ከንቱ እንደሆነ ይታሰብ ነበር ምክንያቱም በተለዋዋጭ ባህሪያቱ። ሳይንቲስቶች ሲሳካላቸው አብዛኛውን ጊዜ በአጋጣሚ ነው.
ለምሳሌ ባለፉት አስርት አመታት ውስጥ፣መርክ አንድን የባክቴሪያ አር ኤን ኤ የሚዘጋ የሙከራ አንቲባዮቲክ በእድገት ውስጥ አግኝቷል። Pfizer መድሃኒቱ ኮሌስትሮልን የሚቆጣጠር ፕሮቲን መተርጎም ላይ ተጽዕኖ ሊያሳድር እንደሚችል ተሰናክሏል።
አሁን የመድኃኒት ኩባንያዎች ይህን ለማድረግ አስበዋል. በተሻለ የቅደም ተከተል ቴክኒኮች፣ የማጣሪያ ዘዴዎች እና ስለ አር ኤን ኤ ሰፋ ያለ ግንዛቤ በመታገዝ ተመራማሪዎች የኢንፎርሜሽን ሞለኪውሎችን መልክ በቀላሉ መያዝ እና ከነሱ ጋር የሚጣበቁ መድኃኒቶችን መንደፍ ይችላሉ። ከተሳካላቸው ትንንሽ ሞለኪውሎች ሊደርሱባቸው የማይችሉትን የበሽታ ዒላማዎች ላይ ለመድረስ ሊረዷቸው ይችሉ ነበር, ይህም የነርቭ ዲጄኔሬቲቭ በሽታዎችን, ካንሰርን እና ሌሎች ሁኔታዎችን ለማከም አዳዲስ መንገዶችን ያቀርባል.
01 አር ኤን ኤ ላይ ያነጣጠሩ ትናንሽ ሞለኪውሎች ምንድናቸው?
እነሱ የፋርማሲዩቲካል ኢንደስትሪው የማዕዘን ድንጋይ ናቸው እና በገበያ ላይ ካሉት አብዛኛዎቹ መድሃኒቶች ያካተቱ ናቸው። ነገር ግን የትናንሽ ሞለኪውሎች ስፋት ውስን ነው። ከታወቁት 20,000 የሚጠጉ ጂኖች፣ 3,000 ያህሉ እንደ ፍጆታ ይቆጠራሉ፣ ይህም ማለት በመድኃኒት ሊጠቁ ይችላሉ። ከሚያመርቷቸው ፕሮቲኖች ውስጥ፣ ጥቂት መቶዎች ብቻ የነባር መድኃኒቶች ዒላማዎች ናቸው። ሌሎች ብዙ ፕሮቲኖች ትናንሽ ሞለኪውሎች የሚከተቱበት "ኪስ" ስለሌላቸው ለመድረስ አስቸጋሪ ያደርጋቸዋል።
ከበሽታ ጋር የተያያዙ ፕሮቲኖችን ለመሥራት የሚረዱ አር ኤን ኤ ሞለኪውሎችን ማነጣጠር ለመድኃኒት ሰሪዎች ሌላ መንገድ ሊሰጥ ይችላል። በንድፈ ሀሳብ, መድሃኒቱ ጎጂ ሊሆን የሚችል ፕሮቲንን ማምረት ሊያግድ ወይም የበለጠ ጠቃሚ ፕሮቲኖችን ማምረት ይችላል.
ሌላው ተመሳሳይ አቀራረብ፣ በአዮኒስ ፋርማሲዩቲካልስ እና በሌሎች ኩባንያዎች የፕሮቲን ምርትን ለመቆጣጠር ወይም ለማጥፋት አንቲሴንስ ኦሊጎኑክሊዮታይድ የተባለ ኑክሊክ አሲድን ይጠቀማል። ሁለቱም ኩባንያዎች የላቁ የአር ኤን ኤ ምርምር አሏቸው፣ በተለይም እንደ የአከርካሪ አጥንት ጡንቻ አትሮፊ እና ታይሮይድ transamyloidosis እና እንደ ከፍተኛ ኮሌስትሮል ያሉ በጣም የተለመዱ በሽታዎችን ለማከም መድኃኒቶችን ያነጣጠሩ። የመድሃኒቱ ተጽእኖ ለብዙ ወራት ሊቆይ ይችላል.
እነዚህን የአር ኤን ኤ ሕክምናዎች ወደ ሰውነት በማድረስ ረገድ ከፍተኛ መሻሻል ቢታይም፣ አሁንም በአብዛኛው በጉበት ውስጥ ባሉ የበሽታ ዒላማዎች ላይ ብቻ የተገደቡ ናቸው፣ ይህ ማለት አሁንም ሊታከሙ የማይችሉ ብዙ በሽታዎች አሉ።
03 አር ኤን ኤ ላይ ያነጣጠሩ ትናንሽ ሞለኪውሎች ቀጣዩ ደረጃ ናቸው።
ይህን ለማድረግ የመጀመሪያው Evrysdi በRoche እና PTC Therapeutics በጋራ የተሰራው እና እ.ኤ.አ. በ2020 የፀደቀው የአከርካሪ ጡንቻ እየመነመነ ያለውን ፕሮቲን ለማምረት የሚረዳ መድሃኒት ነው። ብራናፕላም የተባለ የኖቫርቲስ የሙከራ የሃንቲንግተን በሽታ መድሀኒትም በሰዎች ሙከራዎች ውስጥ አለ፣ ነገር ግን የቅርብ ጊዜ የደህንነት ጉዳዮች እድገቱን ሊያደናቅፉ ይችላሉ።
እስካሁን ድረስ ትንንሽ አር ኤን ኤ ላይ ያነጣጠሩ ሞለኪውሎችን የሚያመርት ጀማሪ መድኃኒቱን ወደ ክሊኒካዊ ሙከራዎች አልወሰደም። ነገር ግን የአንዳንድ ኩባንያዎች የቧንቧ መስመር ቅርጽ መያዝ ጀምሯል። ስካይሃውክ ወደ ክሊኒካዊ ሙከራዎች በመግባቱ ዋዜማ ላይ ያለ ይመስላል፣ እና ኩባንያው በዚህ አመት አንዳንድ ጊዜ የመጀመሪያውን መድሀኒቱን ወደ ሰው ሙከራዎች መውሰድ ለመጀመር ማቀዱን ከዚህ ቀደም ተናግሯል።