01020304
ছোট অণুর বিগ ফ্রন্টিয়ার--আরএনএ টার্গেটিং
2024-03-07 15:49:45
এটি দীর্ঘকাল ধরে মনে করা হয়েছিল যে RNA ট্র্যাক করার জন্য রাসায়নিক ব্যবহার করা তার উদ্বায়ী বৈশিষ্ট্যের কারণে নিরর্থক ছিল। বিজ্ঞানীরা যখন সফল হন, এটি সাধারণত দুর্ঘটনাক্রমে হয়।
গত দশকে, উদাহরণস্বরূপ, মার্ক একটি পরীক্ষামূলক অ্যান্টিবায়োটিক আবিষ্কার করেছে যা এক ধরনের ব্যাকটেরিয়া RNA ব্লক করে। ফাইজার হোঁচট খেয়েছিল যে এর ওষুধটি কোলেস্টেরল নিয়ন্ত্রণকারী প্রোটিনের অনুবাদকে প্রভাবিত করতে পারে।
এখন, ওষুধ কোম্পানিগুলো ঠিক সেটাই করতে চায়। আরও ভালো সিকোয়েন্সিং কৌশল, স্ক্রিনিং পদ্ধতি এবং আরএনএ-র বিস্তৃত বোঝার সাহায্যে, গবেষকরা আরও সহজে তথ্যের অণুর চেহারা ক্যাপচার করতে পারেন এবং তাদের সাথে সংযুক্ত ওষুধ ডিজাইন করতে পারেন। সফল হলে, তারা রোগের লক্ষ্যমাত্রা অর্জনে সহায়তা করতে পারে যা ছোট অণু বর্তমানে পৌঁছাতে পারে না, নিউরোডিজেনারেটিভ রোগ, ক্যান্সার এবং অন্যান্য অবস্থার চিকিৎসার নতুন উপায় প্রদান করে।
01 ছোট অণুগুলি কী কী যেগুলি আরএনএকে লক্ষ্য করে?
তারা ফার্মাসিউটিক্যাল শিল্পের মূল ভিত্তি এবং বাজারে ওষুধের বিশাল সংখ্যাগরিষ্ঠতা তৈরি করে। কিন্তু ছোট অণুর সুযোগ সীমিত। প্রায় 20,000টি পরিচিত জিনের মধ্যে, প্রায় 3,000কে ব্যবহারযোগ্য বলে মনে করা হয়, যার অর্থ তারা ওষুধের মাধ্যমে লক্ষ্যবস্তু হতে পারে। তারা যে প্রোটিন তৈরি করে, তার মধ্যে মাত্র কয়েকশটি বিদ্যমান ওষুধের লক্ষ্যমাত্রা। অন্যান্য অনেক প্রোটিনের "পকেট" নেই যেখানে ছোট অণুগুলি এম্বেড করতে পারে, তাদের পৌঁছানো কঠিন করে তোলে।
রোগ-সম্পর্কিত প্রোটিন তৈরি করতে সাহায্যকারী আরএনএ অণুকে লক্ষ্য করে ওষুধ প্রস্তুতকারীদের অন্য পথ দিতে পারে। তাত্ত্বিকভাবে, ওষুধটি সম্ভাব্য ক্ষতিকারক প্রোটিন উৎপাদনে বাধা দিতে পারে বা আরও উপকারী প্রোটিন তৈরি করতে পারে।
আইওনিস ফার্মাসিউটিক্যালস এবং অন্যান্য কোম্পানির দ্বারা ব্যবহৃত আরেকটি অনুরূপ পদ্ধতি, প্রোটিনের উৎপাদন নিয়ন্ত্রণ বা বন্ধ করতে অ্যান্টিসেন্স অলিগোনিউক্লিওটাইড নামক নিউক্লিক অ্যাসিডের স্ট্রিপ ব্যবহার করে। উভয় কোম্পানিই উন্নত আরএনএ গবেষণা করেছে, বিশেষ করে বিরল জেনেটিক রোগ যেমন মেরুদণ্ডের পেশীর অ্যাট্রোফি এবং থাইরয়েড ট্রান্সমাইলোইডোসিস, সেইসাথে উচ্চ কোলেস্টেরলের মতো আরও সাধারণ অবস্থার চিকিৎসার জন্য ওষুধকে লক্ষ্য করে। ওষুধের প্রভাব এক সময়ে কয়েক মাস স্থায়ী হতে পারে।
যদিও এই আরএনএ থেরাপিগুলিকে শরীরে পৌঁছে দেওয়ার ক্ষেত্রে উল্লেখযোগ্য অগ্রগতি সাধিত হয়েছে, তারা এখনও লিভারের রোগের লক্ষ্যমাত্রার মধ্যে সীমাবদ্ধ, যার অর্থ এখনও অনেক রোগ রয়েছে যা চিকিত্সা করা যায় না।
03 RNA টার্গেট করা ছোট অণু পরবর্তী ধাপ।
এটি করার জন্য প্রথমটি ছিল Evrysdi, একটি ওষুধ যা যৌথভাবে Roche এবং PTC থেরাপিউটিকস দ্বারা তৈরি করা হয়েছিল এবং 2020 সালে একটি প্রোটিন তৈরি করতে সহায়তা করার জন্য অনুমোদিত হয়েছিল যা মেরুদণ্ডের পেশীবহুল অ্যাট্রোফিতে আক্রান্ত রোগীদের মধ্যে অভাব রয়েছে। নোভারটিস থেকে হান্টিংটন রোগের একটি পরীক্ষামূলক ওষুধ যা ব্র্যানাপ্লাম নামে পরিচিত, তাও মানুষের পরীক্ষায় রয়েছে, তবে সাম্প্রতিক সুরক্ষা সমস্যাগুলি এর অগ্রগতিকে বাধাগ্রস্ত করতে পারে।
এখনও অবধি, ছোট আরএনএ-টার্গেটিং অণু বিকাশকারী কোনও স্টার্টআপ ক্লিনিকাল ট্রায়ালের জন্য ওষুধ গ্রহণ করেনি। কিন্তু কিছু কোম্পানির পাইপলাইন আকার নিতে শুরু করেছে। স্কাইহক ক্লিনিকাল ট্রায়ালে প্রবেশের প্রাক্কালে বলে মনে হচ্ছে, এবং কোম্পানিটি আগে বলেছে যে তারা এই বছরের কোনো এক সময় তার প্রথম ওষুধটি মানব পরীক্ষায় স্থানান্তরিত করার পরিকল্পনা করছে।