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A Grande Frontiera di e piccule molécule - RNA targeting
2024-03-07 15:49:45
Hè statu longu pensatu chì l'usu di sustanzi chimichi per seguità l'RNA era inutile per via di e so proprietà volatili. Quandu i scientisti riescenu, hè di solitu per accidente.
In l'ultimi decennii, per esempiu, Merck hà scupertu un antibioticu sperimentale in u sviluppu chì blocca un tipu di RNA bacterial. Pfizer hà stumbled chì a so droga puderia influenzà a traduzzione di una proteina chì regula u colesterolu.
Avà, e cumpagnie di droghe intendenu fà cusì. Cù l'aiutu di tecniche di sequenza megliu, metudi di screening, è una cunniscenza più larga di RNA, i circadori ponu più facilmente catturà l'apparizione di molécule d'infurmazioni è di cuncepimentu di droghe chì si attaccanu à elli. In casu di successu, puderanu aiutà à ottene obiettivi di malatie chì e molécule chjuche ùn ponu micca ghjunghje attualmente, furnisce novi modi per trattà e malatie neurodegenerative, u cancer è altre cundizione.
01 Chì sò e piccule molécule chì miranu à l'RNA ?
Sò a basa di l'industria farmaceutica è custituiscenu a maiò parte di e droghe in u mercatu. Ma u scopu di picculi molécule hè limitatu. Di i quasi 20 000 geni cunnisciuti, circa 3 000 sò cunsiderati cunsumable, vale à dì chì ponu esse destinati à droghe. Di e proteini chì pruducenu, solu uni pochi centinaie sò miri di droghe esistenti. Parechje altre proteine ùn anu micca "sacche" induve e molécule chjuche ponu incrustà, facendu più difficiuli di ghjunghje.
Targeting molécule di RNA chì aiutanu à fà e proteine associate à e malatie puderia dà à i farmacisti un'altra strada. In teoria, a droga puderia bluccà a produzzione di una proteina potenzialmente dannosa o pruduce proteine più benefiche.
Un altru approcciu simili, utilizatu da Ionis Pharmaceuticals è altre cumpagnie, usa strisce di l'acidu nucleicu chjamatu oligonucleotidi antisensu per regulà o disattivà a produzzione di prutezione. E duie cumpagnie anu avanzatu a ricerca di l'RNA, in particulare di droghe per trattà e malatie genetiche rare cum'è l'atrofia muscular spinale è a transamiloidosi di a tiroide, è ancu e cundizioni più cumuni cum'è u colesterolu altu. L'effetti di a droga pò durà mesi à tempu.
Mentre chì un prugressu significativu hè statu fattu in a consegna di queste terapie di RNA in u corpu, sò sempre limitati in gran parte à i miri di malatie in u fegatu, chì significa chì ci hè ancu assai malatie chì ùn ponu esse trattate.
03 Picculi molécule chì dirigenu l'RNA sò u prossimu passu.
U primu à fà cusì era Evrysdi, una droga sviluppata cumuna da Roche è PTC Therapeutics è appruvata in 2020 per aiutà à pruduce una proteina chì manca in i pazienti cù atrofia muscular spinali. Una droga sperimentale per a malatia di Huntington da Novartis chjamata branaplam hè ancu in prucessi umani, ma i prublemi di sicurezza recenti puderanu ostaculi u so prugressu.
Finu a ora, nisuna startup chì sviluppa picculi molecule di RNA-targeting hà purtatu una droga à prucessi clinichi. Ma i pipeline di certi cumpagnie cumincianu à piglià forma. Skyhawk pare esse à a vigilia di entra in prucessi clinichi, è a cumpagnia hà dettu prima chì pensa à inizià a mossa di a so prima droga in prucessi umani in qualchì tempu di questu annu.