01020304
An Teorainn Mhór de mhóilíní beaga - spriocdhíriú RNA
2024-03-07 15:49:45
Ceaptar le fada go raibh sé futile úsáid a bhaint as ceimiceáin chun RNA a rianú mar gheall ar a airíonna so-ghalaithe. Nuair a éiríonn le heolaithe, de ghnáth is de thimpiste é.
Le deich mbliana anuas, mar shampla, d'aimsigh Merck antaibheathach turgnamhach i bhforbairt a chuireann bac ar chineál RNA baictéarach. Shiúil Pfizer go bhféadfadh tionchar a bheith ag a dhruga ar aistriúchán próitéine a rialaíonn colaistéaról.
Anois, tá sé beartaithe ag cuideachtaí drugaí é sin a dhéanamh. Le cabhair ó theicnící seicheamhaithe níos fearr, modhanna scagtha, agus tuiscint níos leithne ar RNA, is féidir le taighdeoirí cuma na móilíní faisnéise agus na drugaí deartha a ghabhann leo a ghabháil níos éasca. Má éiríonn leo, d’fhéadfaidís cabhrú le spriocanna galair a bhaint amach nach féidir le móilíní beaga a bhaint amach faoi láthair, ag soláthar bealaí nua chun galair néar-mheathlúcháin, ailse agus riochtaí eile a chóireáil.
01 Cad iad móilíní beaga a dhíríonn ar RNA?
Tá siad mar chloch choirnéil an tionscail chógaisíochta agus is ionann iad agus formhór mór na ndrugaí ar an margadh. Ach tá raon feidhme na móilíní beaga teoranta. As na beagnach 20,000 géinte atá ar eolas, meastar thart ar 3,000 a bheith inchaite, rud a chiallaíonn gur féidir díriú orthu le drugaí. As na próitéiní a tháirgeann siad, níl ach cúpla céad mar spriocanna do dhrugaí atá ann cheana féin. Níl "pócaí" ag go leor próitéiní eile inar féidir móilíní beaga a leabú, rud a fhágann go bhfuil siad níos deacra iad a bhaint amach.
Dá ndíreofaí ar mhóilíní RNA a chuidíonn le próitéiní a bhaineann le galair a dhéanamh, d’fhéadfaí bealach eile a thabhairt do dhrugadóirí. Go teoiriciúil, d'fhéadfadh an druga bac a chur ar tháirgeadh próitéin a d'fhéadfadh a bheith díobhálach nó próitéiní níos tairbhiúla a tháirgeadh.
Úsáideann cur chuige comhchosúil eile, a úsáideann Ionis Pharmaceuticals agus cuideachtaí eile, stiallacha d’aigéad núicléasach ar a dtugtar oligonucleotides antisense chun táirgeadh próitéiní a rialáil nó a mhúchadh. Tá taighde RNA chun cinn ag an dá chuideachta, go háirithe ag díriú ar dhrugaí chun cóireáil a dhéanamh ar ghalair ghéiniteacha annamha mar atrophy matáin an dromlaigh agus trasamyloidosis thyroid, chomh maith le coinníollacha níos coitianta cosúil le colaistéaról ard. Is féidir le héifeachtaí an druga maireachtáil ar feadh míonna ag an am.
Cé go bhfuil dul chun cinn suntasach déanta maidir leis na teiripí RNA seo a sheachadadh isteach sa chorp, tá siad fós teoranta den chuid is mó do spriocanna galair san ae, rud a chiallaíonn go bhfuil go leor galair fós ann nach féidir a chóireáil.
03 Is iad móilíní beaga atá dírithe ar RNA an chéad chéim eile.
Ba é an chéad cheann a rinne amhlaidh ná Evrysdi, druga a d’fhorbair Roche agus PTC Therapeutics i gcomhpháirt agus a formheasadh in 2020 chun cabhrú le próitéin a tháirgeadh atá in easnamh in othair a bhfuil atrophy mhatánach dhromlaigh orthu. Tá druga galar Huntington turgnamhach ó Novartis ar a dtugtar branaplam i dtrialacha daonna freisin, ach d'fhéadfadh saincheisteanna sábháilteachta le déanaí bac a chur ar a dhul chun cinn.
Go dtí seo, níor ghlac aon chuideachta tosaithe a fhorbraíonn móilíní beaga dírithe ar RNA druga chuig trialacha cliniciúla. Ach tá píblínte roinnt cuideachtaí ag tosú ag teacht i gcruth. Is cosúil go bhfuil Skyhawk ar an oíche roimh dul isteach i dtrialacha cliniciúla, agus dúirt an chuideachta roimhe seo go bhfuil sé beartaithe acu a chéad druga a aistriú go trialacha daonna uair éigin i mbliana.