01020304
An Crìoch Mòr de mholacilean beaga - cuimseachadh RNA
2024-03-07 15:49:45
Thathas air a bhith den bheachd o chionn fhada nach robh cleachdadh cheimigean gus lorg a chumail air RNA gu tur air sgàth a fheartan luaineach. Nuair a bhios luchd-saidheans a 'soirbheachadh, mar as trice bidh e le tubaist.
Anns na deich bliadhna a dh’ fhalbh, mar eisimpleir, tha Merck air antibiotic deuchainneach a lorg ann an leasachadh a tha a’ bacadh seòrsa de RNA bacteriach. Thuit Pfizer gum faodadh an droga aige buaidh a thoirt air eadar-theangachadh pròtain a bhios a’ riaghladh cholesterol.
A-nis, tha companaidhean drogaichean an dùil sin a dhèanamh. Le cuideachadh bho dhòighean sreathachaidh nas fheàrr, dòighean sgrìonaidh, agus tuigse nas fharsainge air RNA, is urrainn do luchd-rannsachaidh coltas moileciuil fiosrachaidh a ghlacadh nas fhasa agus drogaichean dealbhaidh a tha ceangailte riutha. Ma shoirbhicheas leotha, dh’ fhaodadh iad cuideachadh le bhith a’ coileanadh thargaidean galair nach urrainn moileciuilean beaga a ruighinn an-dràsta, a’ toirt seachad dòighean ùra air galairean neurodegenerative, aillse agus suidheachaidhean eile a làimhseachadh.
01 Dè a th’ ann am moileciuilean beaga a tha ag amas air RNA?
Tha iad mar chlach-oisinn a’ ghnìomhachais chungaidh-leigheis agus tha iad a’ dèanamh suas a’ mhòr-chuid de dhrogaichean air a’ mhargaidh. Ach tha farsaingeachd mholacilean beaga cuingealaichte. De na faisg air 20,000 gine aithnichte, thathas den bheachd gu bheil timcheall air 3,000 a ghabhas ithe, a’ ciallachadh gum faodar an cuimseachadh le drogaichean. De na pròtanan a bhios iad a’ dèanamh, chan eil ach beagan cheudan nan targaidean airson drogaichean a th’ ann mar-thà. Tha “pòcaidean” aig mòran de phròtainean eile far am faod moileciuilean beaga fhilleadh a-steach, gan dèanamh nas duilghe an ruighinn.
Le bhith ag amas air moileciuilean RNA a chuidicheas le bhith a’ dèanamh phròtainean co-cheangailte ri galair dh’ fhaodadh sin slighe eile a thoirt do luchd-reic dhrogaichean. Ann an teòiridh, dh ’fhaodadh an droga casg a chuir air cinneasachadh pròtain a dh’ fhaodadh a bhith cunnartach no pròtainean nas buannachdail a thoirt gu buil.
Bidh dòigh-obrach eile den aon seòrsa, air a chleachdadh le Ionis Pharmaceuticals agus companaidhean eile, a’ cleachdadh stiallan de dh’ searbhag niuclasach ris an canar antisense oligonucleotides gus cinneasachadh pròtainean a riaghladh no a chuir dheth. Tha an dà chompanaidh air rannsachadh RNA adhartach a dhèanamh, gu sònraichte ag amas air drogaichean gus galairean ginteil tearc a làimhseachadh leithid atrophy fèithe droma agus transamyloidosis thyroid, a bharrachd air suidheachaidhean nas cumanta leithid cholesterol àrd. Faodaidh buaidhean an druga mairsinn airson mìosan aig aon àm.
Ged a chaidh adhartas mòr a dhèanamh ann a bhith a’ lìbhrigeadh na leigheasan RNA sin a-steach don bhodhaig, tha iad fhathast gu ìre mhòr cuingealaichte ri targaidean galair anns an grùthan, a’ ciallachadh gu bheil tòrr ghalaran ann fhathast nach gabh làimhseachadh.
03 Is e moileciuilean beaga a tha ag amas air RNA an ath cheum.
B ’e a’ chiad fhear a rinn sin Evrysdi, droga a chaidh a leasachadh le Roche agus PTC Therapeutics agus a chaidh aontachadh ann an 2020 gus cuideachadh le bhith a ’toirt a-mach pròtain a tha gann ann an euslaintich le atrophy cnàimh-droma. Tha droga galair Huntington bho Novartis ris an canar branaplam cuideachd ann an deuchainnean daonna, ach dh’ fhaodadh cùisean sàbhailteachd o chionn ghoirid bacadh a chuir air adhartas.
Gu ruige seo, chan eil tòiseachadh sam bith a’ leasachadh moileciuilean beaga a tha ag amas air RNA air droga a thoirt gu deuchainnean clionaigeach. Ach tha pìoban cuid de chompanaidhean a’ tòiseachadh a’ tighinn air cumadh. Tha e coltach gu bheil Skyhawk air an oidhche ron dol a-steach gu deuchainnean clionaigeach, agus tha a’ chompanaidh air a ràdh roimhe seo gu bheil iad an dùil tòiseachadh air a’ chiad dhroga aca a ghluasad gu deuchainnean daonna uaireigin am-bliadhna.