01020304
નાના પરમાણુઓનું મોટું ફ્રન્ટિયર--RNA લક્ષ્યીકરણ
2024-03-07 15:49:45
લાંબા સમયથી એવું માનવામાં આવે છે કે આરએનએને ટ્રેક કરવા માટે રસાયણોનો ઉપયોગ તેના અસ્થિર ગુણધર્મોને કારણે નિરર્થક હતો. જ્યારે વૈજ્ઞાનિકો સફળ થાય છે, ત્યારે તે સામાન્ય રીતે અકસ્માત દ્વારા થાય છે.
છેલ્લા દાયકામાં, ઉદાહરણ તરીકે, મર્કે વિકાસમાં પ્રાયોગિક એન્ટિબાયોટિક શોધ્યું છે જે એક પ્રકારના બેક્ટેરિયલ આરએનએને અવરોધે છે. ફાઈઝરને ઠોકર લાગી કે તેની દવા કોલેસ્ટ્રોલને નિયંત્રિત કરતા પ્રોટીનના અનુવાદને અસર કરી શકે છે.
હવે, દવા કંપનીઓ તે જ કરવા માંગે છે. બહેતર સિક્વન્સિંગ તકનીકો, સ્ક્રીનીંગ પદ્ધતિઓ અને આરએનએની વ્યાપક સમજની મદદથી, સંશોધકો વધુ સરળતાથી માહિતીના અણુઓના દેખાવને કેપ્ચર કરી શકે છે અને દવાઓ કે જે તેમને જોડે છે. જો સફળ થાય, તો તેઓ રોગના લક્ષ્યોને હાંસલ કરવામાં મદદ કરી શકે છે કે જે નાના અણુઓ હાલમાં પહોંચી શકતા નથી, ન્યુરોડિજનરેટિવ રોગો, કેન્સર અને અન્ય પરિસ્થિતિઓની સારવાર માટે નવી રીતો પ્રદાન કરે છે.
01 નાના પરમાણુઓ શું છે જે RNA ને લક્ષ્ય બનાવે છે?
તેઓ ફાર્માસ્યુટિકલ ઉદ્યોગનો આધાર છે અને બજારમાં મોટાભાગની દવાઓ બનાવે છે. પરંતુ નાના અણુઓનો અવકાશ મર્યાદિત છે. લગભગ 20,000 જાણીતા જનીનોમાંથી, લગભગ 3,000ને ઉપભોજ્ય માનવામાં આવે છે, એટલે કે તેઓને દવાઓ વડે નિશાન બનાવી શકાય છે. તેઓ જે પ્રોટીન ઉત્પન્ન કરે છે તેમાંથી, માત્ર થોડાક જ હાલની દવાઓ માટે લક્ષ્યાંક છે. અન્ય ઘણા પ્રોટીનમાં "ખિસ્સા" હોતા નથી જ્યાં નાના અણુઓ એમ્બેડ કરી શકે છે, જે તેમને પહોંચવું મુશ્કેલ બનાવે છે.
રોગ-સંબંધિત પ્રોટીન બનાવવામાં મદદ કરતા આરએનએ પરમાણુઓને ટાર્ગેટ કરવાથી દવા ઉત્પાદકોને બીજો માર્ગ મળી શકે છે. સિદ્ધાંતમાં, દવા સંભવિત હાનિકારક પ્રોટીનના ઉત્પાદનને અવરોધિત કરી શકે છે અથવા વધુ ફાયદાકારક પ્રોટીન ઉત્પન્ન કરી શકે છે.
અન્ય સમાન અભિગમ, આયોનિસ ફાર્માસ્યુટિકલ્સ અને અન્ય કંપનીઓ દ્વારા ઉપયોગમાં લેવામાં આવે છે, પ્રોટીનના ઉત્પાદનને નિયંત્રિત કરવા અથવા બંધ કરવા માટે એન્ટિસેન્સ ઓલિગોન્યુક્લિયોટાઇડ્સ તરીકે ઓળખાતા ન્યુક્લિક એસિડની સ્ટ્રીપ્સનો ઉપયોગ કરે છે. બંને કંપનીઓએ અદ્યતન આરએનએ સંશોધન કર્યું છે, ખાસ કરીને કરોડરજ્જુના સ્નાયુબદ્ધ કૃશતા અને થાઇરોઇડ ટ્રાન્સમીલોઇડિસિસ, તેમજ ઉચ્ચ કોલેસ્ટ્રોલ જેવી વધુ સામાન્ય સ્થિતિઓ જેવા દુર્લભ આનુવંશિક રોગોની સારવાર માટે દવાઓને લક્ષ્ય બનાવે છે. દવાની અસર એક સમયે મહિનાઓ સુધી રહી શકે છે.
જ્યારે આ આરએનએ થેરાપીઓને શરીરમાં પહોંચાડવામાં નોંધપાત્ર પ્રગતિ કરવામાં આવી છે, તે હજુ પણ યકૃતમાં રોગના લક્ષ્યો સુધી મર્યાદિત છે, એટલે કે હજુ પણ ઘણી બધી બીમારીઓ છે જેની સારવાર કરી શકાતી નથી.
03 RNA ને લક્ષ્ય બનાવતા નાના અણુઓ એ આગળનું પગલું છે.
આમ કરનાર સૌપ્રથમ Evrysdi હતી, જે રોચે અને PTC થેરાપ્યુટિક્સ દ્વારા સંયુક્ત રીતે વિકસાવવામાં આવી હતી અને કરોડરજ્જુના સ્નાયુબદ્ધ કૃશતા ધરાવતા દર્દીઓમાં અભાવ ધરાવતા પ્રોટીનના ઉત્પાદનમાં મદદ કરવા માટે 2020 માં મંજૂર કરવામાં આવી હતી. નોવાર્ટિસની પ્રાયોગિક હંટીંગ્ટન રોગની દવા બ્રાનાપ્લમ પણ માનવ પરીક્ષણોમાં છે, પરંતુ તાજેતરના સલામતી મુદ્દાઓ તેની પ્રગતિમાં અવરોધ લાવી શકે છે.
અત્યાર સુધી, નાના આરએનએ-ટાર્ગેટીંગ પરમાણુઓ વિકસાવતા કોઈપણ સ્ટાર્ટઅપે ક્લિનિકલ ટ્રાયલ્સ માટે દવા લીધી નથી. પરંતુ કેટલીક કંપનીઓની પાઇપલાઇન આકાર લેવા લાગી છે. સ્કાયહોક ક્લિનિકલ ટ્રાયલ્સ દાખલ કરવાની પૂર્વસંધ્યાએ દેખાય છે, અને કંપનીએ અગાઉ કહ્યું હતું કે તે આ વર્ષે કોઈક સમયે તેની પ્રથમ દવાને માનવ અજમાયશમાં ખસેડવાનું શરૂ કરવાની યોજના ધરાવે છે.