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छोटे अणुओं का बड़ा मोर्चा--आरएनए लक्ष्यीकरण
2024-03-07 15:49:45
यह लंबे समय से सोचा जाता रहा है कि आरएनए को ट्रैक करने के लिए रसायनों का उपयोग करना इसके अस्थिर गुणों के कारण व्यर्थ था। जब वैज्ञानिक सफल होते हैं, तो यह आमतौर पर दुर्घटनावश होता है।
उदाहरण के लिए, पिछले दशक में, मर्क ने एक प्रयोगात्मक एंटीबायोटिक की खोज की है जो एक प्रकार के जीवाणु आरएनए को अवरुद्ध करता है। फाइजर को अचंभा हुआ कि उसकी दवा कोलेस्ट्रॉल को नियंत्रित करने वाले प्रोटीन के अनुवाद को प्रभावित कर सकती है।
अब, दवा कंपनियाँ ऐसा ही करने का इरादा रखती हैं। बेहतर अनुक्रमण तकनीकों, स्क्रीनिंग विधियों और आरएनए की व्यापक समझ की मदद से, शोधकर्ता सूचना अणुओं की उपस्थिति को अधिक आसानी से पकड़ सकते हैं और उनसे जुड़ी दवाओं को डिजाइन कर सकते हैं। सफल होने पर, वे उन रोग लक्ष्यों को प्राप्त करने में मदद कर सकते हैं जिन तक छोटे अणु वर्तमान में नहीं पहुंच सकते हैं, जिससे न्यूरोडीजेनेरेटिव रोगों, कैंसर और अन्य स्थितियों के इलाज के नए तरीके उपलब्ध होंगे।
01 छोटे अणु कौन से हैं जो आरएनए को लक्षित करते हैं?
वे फार्मास्युटिकल उद्योग की आधारशिला हैं और बाजार में अधिकांश दवाएं बनाते हैं। लेकिन छोटे अणुओं का दायरा सीमित है। लगभग 20,000 ज्ञात जीनों में से, लगभग 3,000 को उपभोग योग्य माना जाता है, जिसका अर्थ है कि उन्हें दवाओं से लक्षित किया जा सकता है। उनके द्वारा उत्पादित प्रोटीन में से केवल कुछ सौ ही मौजूदा दवाओं के लक्ष्य हैं। कई अन्य प्रोटीनों में "पॉकेट" नहीं होते हैं जहां छोटे अणु समा सकते हैं, जिससे उन तक पहुंचना कठिन हो जाता है।
रोग-संबंधी प्रोटीन बनाने में मदद करने वाले आरएनए अणुओं को लक्षित करने से दवा निर्माताओं को एक और रास्ता मिल सकता है। सिद्धांत रूप में, दवा संभावित हानिकारक प्रोटीन के उत्पादन को रोक सकती है या अधिक लाभकारी प्रोटीन का उत्पादन कर सकती है।
आयोनिस फार्मास्यूटिकल्स और अन्य कंपनियों द्वारा उपयोग किया जाने वाला एक अन्य समान दृष्टिकोण, प्रोटीन के उत्पादन को विनियमित करने या बंद करने के लिए एंटीसेंस ऑलिगोन्यूक्लियोटाइड्स नामक न्यूक्लिक एसिड की स्ट्रिप्स का उपयोग करता है। दोनों कंपनियों ने उन्नत आरएनए अनुसंधान किया है, विशेष रूप से स्पाइनल मस्कुलर एट्रोफी और थायरॉइड ट्रांसमाइलॉइडोसिस जैसी दुर्लभ आनुवंशिक बीमारियों के साथ-साथ उच्च कोलेस्ट्रॉल जैसी अधिक सामान्य स्थितियों के इलाज के लिए दवाओं को लक्षित किया है। दवा का प्रभाव एक बार में कई महीनों तक रह सकता है।
हालाँकि इन आरएनए उपचारों को शरीर में पहुँचाने में महत्वपूर्ण प्रगति हुई है, फिर भी वे अभी भी काफी हद तक यकृत में रोग लक्ष्यों तक ही सीमित हैं, जिसका अर्थ है कि अभी भी बहुत सी बीमारियाँ हैं जिनका इलाज नहीं किया जा सकता है।
03 आरएनए को लक्षित करने वाले छोटे अणु अगला चरण हैं।
ऐसा करने वाली पहली दवा एवरिस्डी थी, जो रोश और पीटीसी थेरेप्यूटिक्स द्वारा संयुक्त रूप से विकसित की गई दवा थी और इसे 2020 में एक प्रोटीन का उत्पादन करने में मदद करने के लिए मंजूरी दी गई थी, जिसकी स्पाइनल मस्कुलर एट्रोफी के रोगियों में कमी होती है। नोवार्टिस की ब्रैनाप्लाम नामक प्रायोगिक हंटिंगटन रोग की दवा भी मानव परीक्षणों में है, लेकिन हाल के सुरक्षा मुद्दे इसकी प्रगति में बाधा बन सकते हैं।
अब तक, छोटे आरएनए-लक्षित अणुओं को विकसित करने वाले किसी भी स्टार्टअप ने क्लिनिकल परीक्षण के लिए दवा नहीं ली है। लेकिन कुछ कंपनियों की पाइपलाइनें आकार लेने लगी हैं। ऐसा प्रतीत होता है कि स्काईहॉक नैदानिक परीक्षणों में प्रवेश करने की पूर्व संध्या पर है, और कंपनी ने पहले कहा है कि वह इस वर्ष किसी समय अपनी पहली दवा को मानव परीक्षणों में स्थानांतरित करना शुरू करने की योजना बना रही है।