Qhov Loj Frontier ntawm me me molecules--RNA hom phiaj

2024-03-07 15:49:45 TSI

Nws tau ntev tau xav tias kev siv tshuaj los taug qab RNA tsis muaj txiaj ntsig vim nws cov khoom tsis zoo. Thaum cov kws tshawb fawb ua tiav, feem ntau yog los ntawm kev sib tsoo.

Hauv kaum xyoo dhau los, piv txwv li, Merck tau tshawb pom qhov kev sim tshuaj tua kab mob hauv kev txhim kho uas thaiv ib hom kab mob RNA. Pfizer dawm tias nws cov tshuaj tuaj yeem cuam tshuam rau kev txhais cov protein uas tswj cov roj cholesterol.

Tam sim no, cov tuam txhab tshuaj npaj yuav ua li ntawd. Nrog kev pab los ntawm kev ua kom zoo dua qub, kev tshuaj ntsuam xyuas, thiab kev nkag siab dav dua ntawm RNA, cov kws tshawb fawb tuaj yeem yooj yim khaws cov duab ntawm cov ntaub ntawv molecules thiab tsim cov tshuaj uas txuas rau lawv. Yog tias ua tiav, lawv tuaj yeem pab ua tiav cov hom phiaj kab mob uas cov molecules me tsis tuaj yeem ncav cuag tam sim no, muab txoj hauv kev tshiab los kho cov kab mob neurodegenerative, mob qog noj ntshav thiab lwm yam mob. 18383a279538923f77cddddkv

01 Cov molecules me me uas tsom RNA yog dab tsi?

Cov molecules me yog cov tshuaj siv tshuaj uas feem ntau tsom cov proteins, thaiv lossis hloov txoj hauv kev uas lawv ua haujlwm. Vim lawv qhov loj me, cov molecules me tuaj yeem ncav cuag cov ntaub so ntswg hauv tib neeg lub cev, xaub mus rau hauv cov hlwb, thiab khi rau qhov chaw concave thiab convex ntawm lub hom phiaj.

Lawv yog lub hauv paus ntawm kev lag luam kws tshuaj thiab ua rau feem ntau ntawm cov tshuaj hauv khw. Tab sis lub Scope ntawm me me molecules yog txwv. Ntawm ze li ntawm 20,000 paub cov noob, kwv yees li 3,000 yog suav tias yog siv tau, txhais tau tias lawv tuaj yeem raug tsom nrog tshuaj. Ntawm cov proteins uas lawv tsim, tsuas yog ob peb puas yog lub hom phiaj rau cov tshuaj uas twb muaj lawm. Ntau lwm cov proteins tsis muaj "pockets" qhov twg me me molecules tuaj yeem embed, ua rau lawv nyuaj rau ncav cuag.

Targeting RNA molecules uas pab ua rau cov kab mob sib txuas nrog cov proteins tuaj yeem ua rau cov neeg tsim tshuaj siv lwm txoj hauv kev. Hauv txoj kev xav, cov tshuaj tuaj yeem thaiv kev tsim cov protein uas tsim kev puas tsuaj lossis tsim cov protein ntau.

02 Small molecule sib txawv kom zoo dua ntawm lub hom phiaj RNA.

Cov tshuaj uas cuam tshuam nrog RNA tau ua pov thawj tias yog cov cuab yeej siv tau zoo rau kev kho ntau yam kab mob. Ib qho yog los ntawm Alnylam Pharmaceuticals, uas tau ua ib txoj hauv kev hu ua RNA cuam tshuam uas siv cov khoom siv hluav taws xob RNA me me rau cov noob caj noob ces, tiv thaiv lawv los ntawm kev tsim cov protein tsis zoo.

Lwm txoj hauv kev zoo sib xws, siv los ntawm Ionis Pharmaceuticals thiab lwm lub tuam txhab, siv cov strips ntawm nucleic acid hu ua antisense oligonucleotides los tswj lossis tua cov protein ntau. Ob lub tuam txhab muaj kev tshawb fawb RNA siab heev, tshwj xeeb tshaj yog tsom rau cov tshuaj los kho cov kab mob tsis tshua muaj caj ces xws li cov leeg pob txha atrophy thiab thyroid transamyloidosis, nrog rau ntau yam mob xws li cov roj cholesterol siab. Cov teebmeem ntawm cov tshuaj tuaj yeem ua rau lub hlis ib zaug.

Txawm hais tias muaj kev vam meej tseem ceeb hauv kev xa cov kev kho RNA no rau hauv lub cev, lawv tseem muaj feem cuam tshuam rau cov kab mob hauv lub siab, txhais tau tias tseem muaj ntau yam kab mob uas kho tsis tau.

03 Me me molecules tsom RNA yog cov kauj ruam tom ntej.

Thaum ib tug xov tooj ntawm cov tshuaj tsim nyob rau hauv lwm yam RNA technologies tau nkag mus rau hauv lub lag luam nyob rau hauv lub xyoo tsis ntev los no, me me molecules muaj peev xwm ntawm lub hom phiaj RNA tsuas yog pib qhia lawv lub peev xwm.

Thawj qhov ua tau yog Evrysdi, ib qho tshuaj sib koom ua ke tsim los ntawm Roche thiab PTC Therapeutics thiab tau pom zoo xyoo 2020 los pab tsim cov protein uas tsis muaj nyob rau hauv cov neeg mob uas muaj tus txha caj qaum atrophy. Kev sim Huntington's kab mob tshuaj los ntawm Novartis hu ua branaplam kuj tseem nyob hauv tib neeg kev sim, tab sis tsis ntev los no cov teeb meem kev nyab xeeb tuaj yeem cuam tshuam nws txoj kev vam meej.

Txog tam sim no, tsis muaj kev pib tsim me me RNA-targeting molecules tau noj tshuaj rau kev sim tshuaj. Tab sis qee lub tuam txhab cov kav dej tau pib ua kom zoo. Skyhawk zoo nkaus li nyob rau hnub ua ntej nkag mus rau kev sim tshuaj, thiab lub tuam txhab yav dhau los tau hais tias nws npaj yuav pib hloov nws thawj cov tshuaj rau hauv tib neeg kev sim qee zaum xyoo no.