Gwo fwontyè ti molekil - vize RNA
2024-03-07 15:49:45
Depi lontan yo te panse ke lè l sèvi avèk pwodui chimik yo swiv RNA te initil paske nan pwopriyete temèt li yo. Lè syantis yo reyisi, anjeneral se pa aksidan.
Nan deseni ki sot pase a, pou egzanp, Merck te dekouvri yon antibyotik eksperimantal nan devlopman ki bloke yon kalite RNA bakteri. Pfizer bite ke dwòg li yo ta ka afekte tradiksyon an nan yon pwoteyin ki kontwole kolestewòl.
Kounye a, konpayi dwòg yo gen entansyon fè sa. Avèk èd nan pi bon teknik sekans, metòd tès depistaj, ak yon konpreyansyon pi laj nan RNA, chèchè yo ka pi fasil pran aparans nan molekil enfòmasyon ak konsepsyon dwòg ki tache ak yo. Si yo reyisi, yo ta ka ede reyalize objektif maladi ke ti molekil pa ka rive kounye a, bay nouvo fason pou trete maladi neurodegenerative, kansè ak lòt kondisyon.
01 Ki ti molekil ki vize RNA?
Yo se poto a nan endistri pharmaceutique la ak fè moute a vas majorite nan dwòg sou mache a. Men, sijè ki abòde lan molekil ti limite. Nan prèske 20,000 jèn yo li te ye, apeprè 3,000 yo konsidere kòm konsomab, sa vle di yo ka vize ak dwòg. Nan pwoteyin yo pwodui, sèlman kèk santèn se sib pou dwòg ki egziste deja. Anpil lòt pwoteyin pa gen "pòch" kote ti molekil ka entegre, sa ki fè yo pi difisil pou rive.
Vize molekil RNA ki ede fè pwoteyin ki asosye ak maladi a ta ka bay fabrikan dwòg yon lòt wout. Nan teyori, dwòg la ta ka bloke pwodiksyon an nan yon pwoteyin potansyèlman danjere oswa pwodui pwoteyin ki pi benefik.
Yon lòt apwòch menm jan an, itilize pa Ionis Pharmaceuticals ak lòt konpayi yo, sèvi ak bann nan asid nikleyik yo rele oligonukleotid antisan pou kontwole oswa fèmen pwodiksyon an nan pwoteyin. Tou de konpayi yo te avanse rechèch RNA, patikilyèman vize dwòg pou trete maladi jenetik ra tankou atrofi miskilè epinyè ak transamiloidoz tiwoyid, osi byen ke kondisyon ki pi komen tankou kolestewòl wo. Efè dwòg la ka dire pou mwa nan yon moman.
Pandan ke yo te fè pwogrè siyifikatif nan fournir terapi RNA sa yo nan kò a, yo toujou lajman limite a sib maladi nan fwa a, sa vle di toujou gen anpil maladi ki pa ka trete.
03 Ti molekil ki vize RNA se pwochen etap la.
Premye moun ki te fè sa se Evrysdi, yon dwòg ki te devlope ansanm pa Roche ak PTC Therapeutics epi ki te apwouve an 2020 pou ede pwodui yon pwoteyin ki manke nan pasyan ki gen atrofi miskilè epinyè. Yon dwòg eksperimantal maladi Huntington nan Novartis ki rele branaplam se tou nan esè imen, men pwoblèm sekirite ki sot pase yo ta ka anpeche pwogrè li.
Jiskaprezan, pa gen okenn demaraj ki devlope ti molekil vize RNA te pran yon dwòg nan esè klinik. Men, tiyo kèk konpayi yo ap kòmanse pran fòm. Skyhawk parèt lavèy pou antre nan esè klinik yo, e konpayi an te deja di ke li planifye pou kòmanse deplase premye dwòg li nan esè imen nenpòt moman ane sa a.