01020304
The Big Frontier saka molekul cilik--nargetake RNA
07-03-2024 15:49:45
Wis suwe dianggep yen nggunakake bahan kimia kanggo nglacak RNA ora ana gunane amarga sifate molah malih. Nalika ilmuwan sukses, biasane ora sengaja.
Ing dekade kepungkur, contone, Merck wis nemokake antibiotik eksperimen ing pangembangan sing ngalangi jinis RNA bakteri. Pfizer kesandhung yen obat kasebut bisa mengaruhi terjemahan protein sing ngatur kolesterol.
Saiki, perusahaan obat duwe tujuan kanggo nindakake iki. Kanthi bantuan teknik urutan sing luwih apik, metode screening, lan pangerten sing luwih akeh babagan RNA, peneliti bisa luwih gampang nangkep tampilan molekul informasi lan ngrancang obat-obatan sing dipasang. Yen sukses, bisa mbantu nggayuh target penyakit sing saiki ora bisa digayuh molekul cilik, nyedhiyakake cara anyar kanggo nambani penyakit neurodegeneratif, kanker lan kahanan liyane.
01 Apa molekul cilik sing ngarahake RNA?
Dheweke minangka landasan industri farmasi lan dadi mayoritas obat-obatan ing pasar. Nanging ruang lingkup molekul cilik diwatesi. Saka meh 20.000 gen sing dikenal, kira-kira 3.000 dianggep bisa dikonsumsi, tegese bisa ditargetake nganggo obat-obatan. Saka protèin sing diprodhuksi, mung sawetara atus sing dadi target kanggo obat-obatan sing wis ana. Akeh protein liyane ora duwe "kantong" ing ngendi molekul cilik bisa dilebokake, dadi luwih angel digayuh.
Nargetake molekul RNA sing mbantu nggawe protein sing gegandhengan karo penyakit bisa menehi dalan liyane kanggo produsen obat. Ing teori, obat kasebut bisa ngalangi produksi protein sing bisa mbebayani utawa ngasilake protein sing luwih migunani.
Pendekatan liyane sing padha, digunakake dening Ionis Pharmaceuticals lan perusahaan liyane, nggunakake jalur asam nukleat sing diarani oligonukleotida antisense kanggo ngatur utawa mateni produksi protein. Perusahaan loro kasebut duwe riset RNA sing luwih maju, utamane nargetake obat kanggo nambani penyakit genetik langka kayata atrofi otot balung mburi lan transamyloidosis tiroid, uga kahanan sing luwih umum kayata kolesterol dhuwur. Efek obat kasebut bisa nganti pirang-pirang wulan.
Nalika kemajuan sing signifikan wis digawe kanggo ngirim terapi RNA kasebut menyang awak, nanging isih diwatesi kanggo target penyakit ing ati, tegese isih akeh penyakit sing ora bisa diobati.
03 Molekul cilik sing ngarahake RNA minangka langkah sabanjure.
Sing pertama ditindakake yaiku Evrysdi, obat sing dikembangake bebarengan dening Roche lan PTC Therapeutics lan disetujoni ing taun 2020 kanggo mbantu ngasilake protein sing kurang ing pasien atrofi otot balung mburi. Obat penyakit Huntington eksperimental saka Novartis sing diarani branaplam uga ana ing uji coba manungsa, nanging masalah keamanan anyar bisa ngalangi kemajuane.
Nganti saiki, ora ana wiwitan ngembangake molekul penargetan RNA cilik sing njupuk obat kanggo uji klinis. Nanging sawetara saluran pipa perusahaan wiwit dibentuk. Skyhawk katon ing wayah wengi mlebu uji klinis, lan perusahaan kasebut sadurunge ujar manawa bakal miwiti mindhah obat pisanan menyang uji coba manungsa ing taun iki.