01020304
ಸಣ್ಣ ಅಣುಗಳ ಬಿಗ್ ಫ್ರಾಂಟಿಯರ್ - ಆರ್ಎನ್ಎ ಗುರಿ
2024-03-07 15:49:45
ಅದರ ಬಾಷ್ಪಶೀಲ ಗುಣಲಕ್ಷಣಗಳಿಂದಾಗಿ ಆರ್ಎನ್ಎಯನ್ನು ಪತ್ತೆಹಚ್ಚಲು ರಾಸಾಯನಿಕಗಳನ್ನು ಬಳಸುವುದು ನಿಷ್ಪ್ರಯೋಜಕವಾಗಿದೆ ಎಂದು ದೀರ್ಘಕಾಲ ಭಾವಿಸಲಾಗಿದೆ. ವಿಜ್ಞಾನಿಗಳು ಯಶಸ್ವಿಯಾದಾಗ, ಅದು ಸಾಮಾನ್ಯವಾಗಿ ಆಕಸ್ಮಿಕವಾಗಿ ಸಂಭವಿಸುತ್ತದೆ.
ಉದಾಹರಣೆಗೆ, ಕಳೆದ ದಶಕದಲ್ಲಿ, ಮೆರ್ಕ್ ಒಂದು ರೀತಿಯ ಬ್ಯಾಕ್ಟೀರಿಯಾದ ಆರ್ಎನ್ಎಯನ್ನು ನಿರ್ಬಂಧಿಸುವ ಪ್ರಾಯೋಗಿಕ ಪ್ರತಿಜೀವಕವನ್ನು ಅಭಿವೃದ್ಧಿಯಲ್ಲಿ ಕಂಡುಹಿಡಿದನು. ಫೈಜರ್ ತನ್ನ ಔಷಧವು ಕೊಲೆಸ್ಟ್ರಾಲ್ ಅನ್ನು ನಿಯಂತ್ರಿಸುವ ಪ್ರೋಟೀನ್ನ ಅನುವಾದದ ಮೇಲೆ ಪರಿಣಾಮ ಬೀರಬಹುದು ಎಂದು ಎಡವಿತು.
ಈಗ, ಔಷಧ ಕಂಪನಿಗಳು ಅದನ್ನೇ ಮಾಡಲು ಉದ್ದೇಶಿಸಿವೆ. ಉತ್ತಮ ಅನುಕ್ರಮ ತಂತ್ರಗಳು, ಸ್ಕ್ರೀನಿಂಗ್ ವಿಧಾನಗಳು ಮತ್ತು RNA ಯ ವಿಶಾಲವಾದ ತಿಳುವಳಿಕೆಯ ಸಹಾಯದಿಂದ, ಸಂಶೋಧಕರು ಮಾಹಿತಿ ಅಣುಗಳ ನೋಟವನ್ನು ಹೆಚ್ಚು ಸುಲಭವಾಗಿ ಸೆರೆಹಿಡಿಯಬಹುದು ಮತ್ತು ಅವುಗಳಿಗೆ ಲಗತ್ತಿಸುವ ಔಷಧಗಳನ್ನು ವಿನ್ಯಾಸಗೊಳಿಸಬಹುದು. ಯಶಸ್ವಿಯಾದರೆ, ಸಣ್ಣ ಅಣುಗಳು ಪ್ರಸ್ತುತ ತಲುಪಲು ಸಾಧ್ಯವಾಗದ ರೋಗದ ಗುರಿಗಳನ್ನು ಸಾಧಿಸಲು ಅವರು ಸಹಾಯ ಮಾಡಬಹುದು, ನ್ಯೂರೋ ಡಿಜೆನೆರೆಟಿವ್ ಕಾಯಿಲೆಗಳು, ಕ್ಯಾನ್ಸರ್ ಮತ್ತು ಇತರ ಪರಿಸ್ಥಿತಿಗಳಿಗೆ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ನೀಡಲು ಹೊಸ ಮಾರ್ಗಗಳನ್ನು ಒದಗಿಸುತ್ತದೆ.
01 RNAಯನ್ನು ಗುರಿಯಾಗಿಸುವ ಸಣ್ಣ ಅಣುಗಳು ಯಾವುವು?
ಅವು ಔಷಧೀಯ ಉದ್ಯಮದ ಮೂಲಾಧಾರವಾಗಿದೆ ಮತ್ತು ಮಾರುಕಟ್ಟೆಯಲ್ಲಿನ ಬಹುಪಾಲು ಔಷಧಿಗಳಾಗಿವೆ. ಆದರೆ ಸಣ್ಣ ಅಣುಗಳ ವ್ಯಾಪ್ತಿಯು ಸೀಮಿತವಾಗಿದೆ. ತಿಳಿದಿರುವ ಸುಮಾರು 20,000 ವಂಶವಾಹಿಗಳಲ್ಲಿ, ಸುಮಾರು 3,000 ಅನ್ನು ಉಪಭೋಗ್ಯವೆಂದು ಪರಿಗಣಿಸಲಾಗುತ್ತದೆ, ಅಂದರೆ ಅವುಗಳನ್ನು ಔಷಧಿಗಳೊಂದಿಗೆ ಗುರಿಯಾಗಿಸಬಹುದು. ಅವರು ಉತ್ಪಾದಿಸುವ ಪ್ರೋಟೀನ್ಗಳಲ್ಲಿ, ಕೆಲವು ನೂರು ಮಾತ್ರ ಅಸ್ತಿತ್ವದಲ್ಲಿರುವ ಔಷಧಿಗಳಿಗೆ ಗುರಿಯಾಗಿದೆ. ಅನೇಕ ಇತರ ಪ್ರೋಟೀನ್ಗಳು "ಪಾಕೆಟ್ಗಳನ್ನು" ಹೊಂದಿಲ್ಲ, ಅಲ್ಲಿ ಸಣ್ಣ ಅಣುಗಳು ಎಂಬೆಡ್ ಮಾಡಬಹುದು, ಅವುಗಳನ್ನು ತಲುಪಲು ಕಷ್ಟವಾಗುತ್ತದೆ.
ರೋಗ-ಸಂಬಂಧಿತ ಪ್ರೊಟೀನ್ಗಳನ್ನು ತಯಾರಿಸಲು ಸಹಾಯ ಮಾಡುವ ಆರ್ಎನ್ಎ ಅಣುಗಳನ್ನು ಗುರಿಯಾಗಿಸುವುದು ಔಷಧ ತಯಾರಕರಿಗೆ ಮತ್ತೊಂದು ಮಾರ್ಗವನ್ನು ನೀಡುತ್ತದೆ. ಸಿದ್ಧಾಂತದಲ್ಲಿ, ಔಷಧವು ಸಂಭಾವ್ಯ ಹಾನಿಕಾರಕ ಪ್ರೋಟೀನ್ನ ಉತ್ಪಾದನೆಯನ್ನು ನಿರ್ಬಂಧಿಸಬಹುದು ಅಥವಾ ಹೆಚ್ಚು ಪ್ರಯೋಜನಕಾರಿ ಪ್ರೋಟೀನ್ಗಳನ್ನು ಉತ್ಪಾದಿಸಬಹುದು.
ಅಯೋನಿಸ್ ಫಾರ್ಮಾಸ್ಯುಟಿಕಲ್ಸ್ ಮತ್ತು ಇತರ ಕಂಪನಿಗಳು ಬಳಸುವ ಇನ್ನೊಂದು ರೀತಿಯ ವಿಧಾನವು ಪ್ರೋಟೀನ್ಗಳ ಉತ್ಪಾದನೆಯನ್ನು ನಿಯಂತ್ರಿಸಲು ಅಥವಾ ಆಫ್ ಮಾಡಲು ಆಂಟಿಸೆನ್ಸ್ ಆಲಿಗೊನ್ಯೂಕ್ಲಿಯೊಟೈಡ್ಗಳು ಎಂಬ ನ್ಯೂಕ್ಲಿಯಿಕ್ ಆಮ್ಲದ ಪಟ್ಟಿಗಳನ್ನು ಬಳಸುತ್ತದೆ. ಎರಡೂ ಕಂಪನಿಗಳು ಸುಧಾರಿತ ಆರ್ಎನ್ಎ ಸಂಶೋಧನೆಯನ್ನು ಹೊಂದಿವೆ, ವಿಶೇಷವಾಗಿ ಅಪರೂಪದ ಆನುವಂಶಿಕ ಕಾಯಿಲೆಗಳಾದ ಬೆನ್ನುಮೂಳೆಯ ಸ್ನಾಯು ಕ್ಷೀಣತೆ ಮತ್ತು ಥೈರಾಯ್ಡ್ ಟ್ರಾನ್ಸ್ಅಮಿಲೋಯ್ಡೋಸಿಸ್ ಮತ್ತು ಅಧಿಕ ಕೊಲೆಸ್ಟ್ರಾಲ್ನಂತಹ ಹೆಚ್ಚು ಸಾಮಾನ್ಯ ಪರಿಸ್ಥಿತಿಗಳಿಗೆ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ನೀಡಲು ಔಷಧಿಗಳನ್ನು ಗುರಿಯಾಗಿಸಿಕೊಂಡಿವೆ. ಔಷಧದ ಪರಿಣಾಮವು ಒಂದು ಸಮಯದಲ್ಲಿ ತಿಂಗಳುಗಳವರೆಗೆ ಇರುತ್ತದೆ.
ಈ ಆರ್ಎನ್ಎ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಳನ್ನು ದೇಹಕ್ಕೆ ತಲುಪಿಸುವಲ್ಲಿ ಗಮನಾರ್ಹ ಪ್ರಗತಿಯನ್ನು ಮಾಡಲಾಗಿದ್ದರೂ, ಅವು ಇನ್ನೂ ಹೆಚ್ಚಾಗಿ ಯಕೃತ್ತಿನಲ್ಲಿ ರೋಗದ ಗುರಿಗಳಿಗೆ ಸೀಮಿತವಾಗಿವೆ, ಅಂದರೆ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ನೀಡಲಾಗದ ಹಲವಾರು ರೋಗಗಳು ಇನ್ನೂ ಇವೆ.
03 ಸಣ್ಣ ಅಣುಗಳು RNA ಯನ್ನು ಗುರಿಯಾಗಿಸುವುದು ಮುಂದಿನ ಹಂತವಾಗಿದೆ.
ಹಾಗೆ ಮಾಡಿದ ಮೊದಲನೆಯದು ಎವ್ರಿಸ್ಡಿ, ರೋಚೆ ಮತ್ತು ಪಿಟಿಸಿ ಥೆರಪ್ಯೂಟಿಕ್ಸ್ ಜಂಟಿಯಾಗಿ ಅಭಿವೃದ್ಧಿಪಡಿಸಿದ ಮತ್ತು ಬೆನ್ನುಮೂಳೆಯ ಸ್ನಾಯು ಕ್ಷೀಣತೆ ಹೊಂದಿರುವ ರೋಗಿಗಳಲ್ಲಿ ಕೊರತೆಯಿರುವ ಪ್ರೋಟೀನ್ ಅನ್ನು ಉತ್ಪಾದಿಸಲು ಸಹಾಯ ಮಾಡಲು 2020 ರಲ್ಲಿ ಅನುಮೋದಿಸಲಾಗಿದೆ. ಬ್ರಾನಾಪ್ಲಾಮ್ ಎಂದು ಕರೆಯಲ್ಪಡುವ ನೋವಾರ್ಟಿಸ್ನ ಪ್ರಾಯೋಗಿಕ ಹಂಟಿಂಗ್ಟನ್ನ ಕಾಯಿಲೆಯ ಔಷಧವು ಮಾನವ ಪ್ರಯೋಗಗಳಲ್ಲಿದೆ, ಆದರೆ ಇತ್ತೀಚಿನ ಸುರಕ್ಷತಾ ಸಮಸ್ಯೆಗಳು ಅದರ ಪ್ರಗತಿಗೆ ಅಡ್ಡಿಯಾಗಬಹುದು.
ಇಲ್ಲಿಯವರೆಗೆ, ಸಣ್ಣ ಆರ್ಎನ್ಎ-ಟಾರ್ಗೆಟಿಂಗ್ ಅಣುಗಳನ್ನು ಅಭಿವೃದ್ಧಿಪಡಿಸುವ ಯಾವುದೇ ಸ್ಟಾರ್ಟ್ಅಪ್ ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಪ್ರಯೋಗಗಳಿಗೆ ಔಷಧವನ್ನು ತೆಗೆದುಕೊಂಡಿಲ್ಲ. ಆದರೆ ಕೆಲವು ಕಂಪನಿಗಳ ಪೈಪ್ಲೈನ್ಗಳು ರೂಪುಗೊಳ್ಳಲು ಪ್ರಾರಂಭಿಸಿವೆ. ಸ್ಕೈಹಾಕ್ ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಪ್ರಯೋಗಗಳನ್ನು ಪ್ರವೇಶಿಸುವ ಮುನ್ನಾದಿನದಂದು ತೋರುತ್ತಿದೆ ಮತ್ತು ಕಂಪನಿಯು ಈ ಹಿಂದೆ ತನ್ನ ಮೊದಲ ಔಷಧವನ್ನು ಮಾನವ ಪ್ರಯೋಗಗಳಿಗೆ ವರ್ಗಾಯಿಸಲು ಯೋಜಿಸಿದೆ ಎಂದು ಹೇಳಿದೆ.