01020304
Чакан молекулалардын чоң чек арасы --РНКны бутага алуу
2024-03-07 15:49:45
РНКны көзөмөлдөө үчүн химиялык заттарды колдонуу анын учуучу касиеттеринен улам пайдасыз деп көптөн бери ойлоп келишкен. Окумуштуулар ийгиликке жеткенде, адатта, кокусунан болот.
Акыркы он жылда, мисалы, Мерк бактериялык РНКнын бир түрүн бөгөттөөчү эксперименталдык антибиотикти тапты. Pfizer анын дары холестеролду жөнгө салуучу белоктун которууга таасир этиши мүмкүн деп мүдүрүлгөн.
Азыр дары-дармек компаниялары ушуну жасоого ниеттенүүдө. Жакшыраак секвенирлөө ыкмаларынын, скрининг ыкмаларынын жана РНКны кененирээк түшүнүүнүн жардамы менен изилдөөчүлөр маалымат молекулаларынын көрүнүшүн оңой эле түшүрүп, аларга жабышкан дарыларды долбоорлой алышат. Ийгиликтүү болсо, алар кичинекей молекулалар жете албаган оору максаттарына жетишүүгө жардам берип, нейродегенеративдик ооруларды, ракты жана башка шарттарды дарылоонун жаңы жолдорун камсыздай алышат.
01 РНКны бутага алган кичинекей молекулалар деген эмне?
Алар фармацевтика тармагынын негизи болуп саналат жана рыноктогу дарылардын басымдуу бөлүгүн түзөт. Бирок кичинекей молекулалардын чөйрөсү чектелген. 20 000ге жакын белгилүү гендердин 3 000ге жакыны керектелүүчү деп эсептелет, башкача айтканда, алар дары-дармек менен бутага алынышы мүмкүн. Алар чыгарган протеиндердин ичинен бир нече жүз гана бар дарылар үчүн максаттуу болуп саналат. Көптөгөн башка белоктордун кичинекей молекулалар кире турган "чөнтөктөрү" жок, бул аларга жетүүнү кыйындатат.
Оору менен байланышкан протеиндерди түзүүгө жардам берген РНК молекулаларын максаттуу дары жасоочуларга башка жолду бере алат. Теориялык жактан алганда, дары потенциалдуу зыяндуу белоктун өндүрүшүн бөгөттөп же көбүрөөк пайдалуу белокторду чыгарышы мүмкүн.
Ionis Pharmaceuticals жана башка компаниялар тарабынан колдонулган дагы бир окшош ыкма протеиндердин өндүрүшүн жөнгө салуу же өчүрүү үчүн антисенстик олигонуклеотиддер деп аталган нуклеин кислотасынын тилкелерин колдонот. Эки компаниянын тең РНК изилдөөлөрү өркүндөтүлгөн, айрыкча жүлүн булчуңдарынын атрофиясы жана калкан безинин трансамилоидозы сыяктуу сейрек кездешүүчү генетикалык ооруларды, ошондой эле жогорку холестерол сыяктуу кеңири таралган шарттарды дарылоого багытталган. Дарынын таасири бир нече айга созулушу мүмкүн.
Бул РНК терапияларын организмге жеткирүүдө олуттуу прогресске жетишилгени менен, алар дагы эле боордогу оорулардын максаттары менен гана чектелүүдө, башкача айтканда, дарылоого мүмкүн болбогон көптөгөн оорулар бар.
03 РНКны бутага алган кичинекей молекулалар кийинки кадам.
Биринчилерден болуп Roche жана PTC Therapeutics биргелешип иштеп чыккан Evrysdi дарысы 2020-жылы жүлүн булчуңдарынын атрофиясы менен ооруган бейтаптарда жетишсиз болгон протеинди өндүрүүгө жардам берүү үчүн бекитилген. Novartis компаниясынан Хантингтон оорусуна каршы эксперименталдык дары-дармектин бранапламы дагы адамдарда сыналууда, бирок акыркы коопсуздук маселелери анын прогрессине тоскоол болушу мүмкүн.
Азырынча РНКга багытталган кичинекей молекулаларды иштеп чыгуучу бир дагы стартап клиникалык сыноолорго дары кабыл ала элек. Бирок кээ бир компаниялардын түтүктөрү калыптана баштады. Skyhawk клиникалык сыноолорго кирүү алдында турат окшойт жана компания буга чейин өзүнүн биринчи дарысын ушул жылдын ичинде адамдык сыноолорго өткөрүүнү пландап жатканын айткан.