01020304
Déi grouss Grenz vu klenge Molekülen - RNA Zilsetzung
2024-03-07 15:49:45
Et gouf laang geduecht datt d'Benotzung vu Chemikalien fir RNA ze verfolgen nëtzlos war wéinst senge liichtflüchtege Eegeschaften. Wann d'Wëssenschaftler Erfolleg hunn, ass et normalerweis duerch Zoufall.
An de leschte Jorzéngt, zum Beispill, huet Merck en experimentellen Antibiotikum an der Entwécklung entdeckt, déi eng Zort bakteriell RNA blockéiert. Pfizer huet gestoppt datt säi Medikament d'Iwwersetzung vun engem Protein beaflosse kann deen Cholesterin reguléiert.
Elo wëlle Medikamentfirmen dat maachen. Mat der Hëllef vu bessere Sequenzéierungstechniken, Duerchmusterungsmethoden an e méi breede Verständnis vu RNA kënnen d'Fuerscher d'Erscheinung vun Informatiounsmoleküle méi einfach erfaassen an Drogen designen, déi un hinnen hänken. Wann et erfollegräich ass, kënne se hëllefen, Krankheetsziler z'erreechen, déi kleng Moleküle momentan net erreechen kënnen, nei Weeër ubidden fir neurodegenerativ Krankheeten, Kriibs an aner Konditiounen ze behandelen.
01 Wat sinn kleng Moleküle déi RNA zielen?
Si sinn den Ecksteen vun der pharmazeutescher Industrie a maachen déi grouss Majoritéit vun den Drogen um Maart aus. Awer den Ëmfang vu klenge Moleküle ass limitéiert. Vun de bal 20.000 bekannte Genen sinn ongeféier 3.000 als verbrauchbar ugesinn, dat heescht datt se mat Drogen gezielt kënne ginn. Vun de Proteinen déi se produzéieren, sinn nëmmen e puer honnert Ziler fir existent Medikamenter. Vill aner Proteinen hunn keng "Taschen" wou kleng Molekülle kënnen agebonne ginn, wat se méi schwéier z'erreechen.
D'Ziel vun RNA Moleküle, déi hëllefen, Krankheet-assoziéiert Proteinen ze maachen, kéinten Drogenhersteller en anere Wee ginn. An der Theorie kann d'Drogen d'Produktioun vun engem potenziell schiedleche Protein blockéieren oder méi profitabel Proteine produzéieren.
Eng aner ähnlech Approche, benotzt vun Ionis Pharmaceuticals an aner Firmen, benotzt Sträifen vun Nukleinsäure genannt Antisense Oligonukleotiden fir d'Produktioun vu Proteinen ze reguléieren oder auszeschalten. Béid Firmen hunn fortgeschratt RNA Fuerschung, besonnesch gezielt Medikamenter fir selten genetesch Krankheeten ze behandelen wéi Spinal Muskelatrophie an Schilddrüs Transamyloidose, souwéi méi heefeg Bedéngungen wéi héich Cholesterin. D'Effekter vum Medikament kënne Méint gläichzäiteg daueren.
Wärend bedeitend Fortschrëtter gemaach gi fir dës RNA Therapien an de Kierper ze liwweren, si si nach ëmmer haaptsächlech limitéiert op Krankheetsziler an der Liewer, dat heescht datt et nach ëmmer vill Krankheeten ass déi net behandelt kënne ginn.
03 Kleng Moleküle, déi RNA zielen, sinn de nächste Schrëtt.
Déi éischt fir dat ze maachen war Evrysdi, e Medikament gemeinsam vu Roche a PTC Therapeutics entwéckelt an am Joer 2020 guttgeheescht fir e Protein ze produzéieren dat feelt bei Patienten mat Spinal Muskelatrophie. En experimentellt Medikament fir Huntington Krankheet vun Novartis genannt Branaplam ass och a mënschlech Studien, awer rezent Sécherheetsprobleemer kéinte säi Fortschrëtt behënneren.
Bis elo huet kee Startup deen kleng RNA-Zielmoleküle entwéckelt huet en Medikament an klinesch Studien geholl. Awer e puer Firmen hir Pipelines fänken un Form ze huelen. Skyhawk schéngt um Virowend ze sinn fir klinesch Studien anzegoen, an d'Firma huet virdru gesot datt et plangt säin éischt Medikament an de mënschleche Studien iergendwann dëst Joer ze plënneren.