Ny Big Frontier amin'ny molekiola kely - RNA mikendry

07-03-2024 15:49:45

Efa ela no noheverina fa zava-poana ny fampiasana simika hanarahana ny ARN noho ny toetrany miovaova. Rehefa tafita ny mpahay siansa dia matetika tsy kisendrasendra izany.

Tao anatin'ny folo taona lasa, ohatra, i Merck dia nahita antibiotika andrana amin'ny fampandrosoana izay manakana karazana RNA bakteria. Nanafintohina ny Pfizer fa mety hisy fiantraikany amin'ny fandikana proteinina iray mifehy ny kolesterola ny fanafody.

Ankehitriny, mikasa ny hanao izany ireo orinasan-drongony. Miaraka amin'ny fanampian'ny teknikan'ny filaharana tsara kokoa, ny fomba fitiliana ary ny fahatakarana mivelatra kokoa momba ny RNA, ny mpikaroka dia afaka maka mora kokoa ny endriky ny molekiola fampahalalam-baovao sy mamolavola zava-mahadomelina mifandray amin'izy ireo. Raha mahomby izy ireo dia afaka manampy amin'ny fanatratrarana tanjona aretina izay tsy azon'ny molekiola kely amin'izao fotoana izao, manome fomba vaovao hitsaboana aretina neurodegenerative, homamiadana ary toe-javatra hafa. 18383aa279538923fe77cddddlkv

01 Inona avy ireo molekiola kely mikendry ny ARN?

Ny molekiola kely dia zava-mahadomelina mifototra amin'ny simika izay mazàna mikendry proteinina, manakana na manova ny fomba fiasan'izy ireo. Noho ny haben'izy ireo, ny molekiola kely dia afaka mahatratra ny ankamaroan'ny sela ao amin'ny vatan'olombelona, miditra ao anaty sela, ary mifatotra amin'ny toerana miondrika sy mivonto amin'ny tanjona.

Izy ireo no vato fehizoron'ny indostrian'ny pharmaceutique ary mandrafitra ny ankamaroan'ny fanafody eny an-tsena. Saingy voafetra ny habetsahan'ny molekiola kely. Amin'ireo fototarazo efa ho 20.000 fantatra, manodidina ny 3.000 no heverina ho azo ampiasaina, izany hoe azo lasibatra amin'ny zava-mahadomelina. Amin'ireo proteinina vokariny, an-jatony monja no lasibatra amin'ny fanafody efa misy. Ny proteinina maro hafa dia tsy manana "paosy" izay ahafahan'ny molekiola kely miditra, ka mahatonga azy ireo ho sarotra kokoa.

Ny molekiola RNA izay manampy amin'ny fanaovana proteinina mifandray amin'ny aretina dia mety hanome lalana hafa ho an'ny mpanamboatra zava-mahadomelina. Raha ny teoria, ny zava-mahadomelina dia mety hanakana ny famokarana proteinina mety hanimba na hamokatra proteinina mahasoa kokoa.

02 Kely molekiola tombony tsy mitovy amin'ny tanjona RNA.

Ny fanafody manelingelina ny RNA dia voaporofo fa fitaovana mahomby amin'ny fitsaboana aretina isan-karazany. Ny iray dia avy amin'ny Alnylam Pharmaceuticals, izay nitarika fomba iray antsoina hoe RNA interference izay mampiasa molekiola RNA synthetic kely mba hampanginana ny fototarazo, manakana azy ireo tsy hamokatra proteinina manimba.

Fomba iray hafa mitovy amin'izany, ampiasain'ny Ionis Pharmaceuticals sy orinasa hafa, dia mampiasa asidra nokleika antsoina hoe oligonucleotides antisense mba hifehezana na hanafoanana ny famokarana proteinina. Samy manana fikarohana momba ny RNA ireo orinasa roa ireo, indrindra fa mikendry ny fanafody hitsaboana aretina fototarazo tsy fahita firy toy ny atrophy hozatra amin'ny hazondamosina sy ny transamyloidose tiroida, ary koa ny toe-javatra mahazatra toy ny kolesterola avo. Mety haharitra volana maromaro ny vokatry ny zava-mahadomelina.

Na dia nisy fandrosoana lehibe aza tamin'ny fandefasana ireo fitsaboana RNA ireo ho ao amin'ny vatana, dia mbola voafetra ho an'ny lasibatra aretina ao amin'ny atiny ihany izy ireo, midika izany fa mbola betsaka ny aretina tsy azo tsaboina.

03 Ny molekiola kely mikendry ny RNA no dingana manaraka.

Raha nisy fanafody maromaro natsangana tamin'ny teknolojia RNA hafa niditra an-tsena tato anatin'ny taona vitsivitsy, ny molekiola kely afaka mikendry ny RNA dia vao manomboka mampiseho ny tanjany.

Ny voalohany nanao izany dia Evrysdi, zava-mahadomelina iarahan'ny Roche sy PTC Therapeutics ary nankatoavina tamin'ny taona 2020 mba hanampy amin'ny famokarana proteinina izay tsy ampy amin'ny marary voan'ny atrophy hozatra amin'ny hazondamosina. Ny fanafody aretin'i Huntington andrana avy amin'ny Novartis antsoina hoe branaplam dia ao anatin'ny fitsapana olombelona ihany koa, fa ny olana momba ny fiarovana vao haingana dia mety hanakana ny fivoarany.

Hatreto, tsy mbola nisy fanombohana namolavola molekiola kely mikendry ny ARN izay naka fanafody ho an'ny fitsapana klinika. Saingy manomboka mivoatra ny fantsonan'ny orinasa sasany. Ny Skyhawk dia toa eo am-piandohan'ny fidirana amin'ny fitsapana klinika, ary ny orinasa dia efa nilaza teo aloha fa mikasa ny hanomboka hamindra ny fanafody voalohany ho amin'ny fitsapana olombelona amin'ity taona ity.