01020304
Ko te Mua Nui o nga ngota ngota iti-- RNA whainga
2024-03-07 15:49:45
Kua roa te whakaaro ko te whakamahi matū ki te whai i te RNA he horihori na te mea ko ona ahuatanga rorirori. Ina angitu nga kaiputaiao, i te nuinga o te waa he aitua.
I roto i nga tau tekau kua hipa, hei tauira, kua kitea e Merck tetahi paturopi whakamatautau i te whanaketanga e aukati ana i tetahi momo RNA huakita. I tutuki a Pfizer ka taea e tana rongoa te pa ki te whakamaoritanga o te pūmua e whakahaere ana i te cholesterol.
Inaianei kei te whakaaro nga kamupene tarukino ki te mahi pera. Ma te awhina o nga tikanga raupapa pai ake, nga tikanga tirotiro, me te maaramatanga whanui mo te RNA, ka ngawari ake te hopu a nga kairangahau i te ahua o nga ngota ngota korero me te hoahoa raau taero e piri ana ki a raatau. Ki te angitu, ka taea e raatau te awhina ki te whakatutuki i nga whaainga mate kaore e taea e nga ngota ngota iti i tenei wa, ka whakarato i nga huarahi hou hei rongoa i nga mate neurodegenerative, mate pukupuku me etahi atu tikanga.
01 He aha nga ngota ngota iti e aro ana ki te RNA?
Ko ratou te kohatu kokonga o te umanga rongoa me te nuinga o nga raau taero kei te maakete. Engari he iti te whānuitanga o nga ngota ngota iti. O te tata ki te 20,000 nga ira e mohiotia ana, tata ki te 3,000 e kiia ana he kai pau, ko te tikanga ka taea te aro ki nga raau taero. O nga pūmua ka whakaputahia e ratou, he torutoru noa nga rau e whai ana mo nga raau taero. He maha atu nga pūmua karekau he "pukoro" ka taea e nga ngota ngota iti te whakauru, ka uaua ake te toro atu.
Ko te whai i nga ngota ngota RNA hei awhina i te hanga pūmua e pa ana ki te mate ka taea e nga kaihanga tarukino tetahi atu huarahi. I roto i te ariā, ka taea e te raau taero te aukati i te hanga o te pūmua e kino ana, te whakaputa ranei i nga pūmua whai hua ake.
Ko tetahi atu huarahi rite, e whakamahia ana e Ionis Pharmaceuticals me etahi atu kamupene, ka whakamahi i nga takai o te waikawa karihi e kiia nei ko te antisense oligonucleotides hei whakahaere, hei whakakore ranei i te hanga o nga pūmua. Ko nga kamupene e rua he rangahau RNA matatau, otira e aro ana ki nga raau taero ki te rongoa i nga mate ira onge penei i te atrophy uaua o te tuara me te transamyloidosis thyroid, tae atu ki nga ahuatanga noa penei i te cholesterol teitei. Ko nga paanga o te rongoa ka roa mo nga marama i ia wa.
Ahakoa he nui te ahunga whakamua ki te tuku i enei rongoa RNA ki roto i te tinana, he iti tonu te nuinga ki nga whaainga mate i roto i te ate, te tikanga he maha tonu nga mate kaore e taea te rongoa.
03 Ko nga ngota ngota iti e aro ana ki te RNA te mahi ka whai ake.
Ko te mea tuatahi ko Evrysdi, he rongoa i hangaia e Roche me PTC Therapeutics, i whakaaetia i te tau 2020 hei awhina i te hanga i tetahi pūmua e ngaro ana i nga turoro me te atrophy uaua kuao. Ko te rongoa mate a Huntington mai i Novartis e kiia nei ko branaplam kei roto ano i nga whakamatautau a te tangata, engari ko nga take haumaru tata nei ka aukati i tana ahunga whakamua.
I tenei wa, kaore he tiimata ki te whakawhanake i nga ngota ngota RNA iti kua mau ki nga whakamatautau haumanu. Engari kua timata nga paipa a etahi kamupene ki te hanga. Ko te ahua o Skyhawk kei te ahiahi o te urunga ki nga whakamatautau haumanu, a kua kii te kamupene i mua ka whakamahere ia ki te neke i tana rongoa tuatahi ki nga whakamatautau tangata i tenei tau.