Жижиг молекулуудын том хил --РНХ-ийн зорилтот

2024-03-07 15:49:45

РНХ-г хянахын тулд химийн бодис ашиглах нь дэгдэмхий шинж чанартай тул ашиггүй гэж эртнээс бодож ирсэн. Эрдэмтэд амжилтанд хүрвэл энэ нь ихэвчлэн санамсаргүй байдаг.

Жишээлбэл, сүүлийн арван жилд Мерк бактерийн РНХ-ийг блоклодог туршилтын антибиотикийг нээсэн. Pfizer түүний эм нь холестериныг зохицуулдаг уургийн орчуулгад нөлөөлж чадна гэж бүдэрсэн.

Одоо эмийн компаниуд үүнийг л хийхээр төлөвлөж байна. Илүү сайн дараалал тогтоох арга техник, скрининг хийх арга, РНХ-ийн талаар илүү өргөн ойлголттой болсноор судлаачид мэдээллийн молекулуудын харагдах байдлыг хялбархан олж авч, тэдгээрт наалддаг эмүүдийг зохион бүтээх боломжтой. Хэрэв тэд амжилтанд хүрвэл жижиг молекулууд одоогоор хүрч чадахгүй байгаа өвчний зорилтод хүрэхэд тусалж, мэдрэлийн дегенератив өвчин, хорт хавдар болон бусад өвчнийг эмчлэх шинэ аргуудыг бий болгож чадна. 18383aa279538923fe77cddddlkv

01 РНХ-д чиглэсэн жижиг молекулууд юу вэ?

Жижиг молекулууд нь химийн найрлагад суурилсан эм бөгөөд ихэвчлэн уураг руу чиглэж, үйл ажиллагааг нь хааж, өөрчилдөг. Жижиг молекулууд нь хэмжээнээсээ болоод хүний биеийн ихэнх эд эсэд хүрч, эс рүү гулсаж, байны хотгор ба гүдгэр хэсэгт холбогддог.

Эдгээр нь эмийн үйлдвэрлэлийн тулгын чулуу бөгөөд зах зээл дээрх эмийн дийлэнх хувийг бүрдүүлдэг. Гэхдээ жижиг молекулуудын хамрах хүрээ хязгаарлагдмал. Мэдэгдэж байгаа 20,000 орчим генээс 3,000 орчим нь хэрэглээнд зориулагдсан гэж тооцогддог бөгөөд энэ нь тэдгээрийг эмээр онилж болно гэсэн үг юм. Тэдний үйлдвэрлэдэг уурагуудаас хэдхэн зуу нь одоо байгаа эмийн зорилтот бодис юм. Бусад олон уургууд нь жижиг молекулуудыг шингээх "халаас"гүй тул тэдэнд хүрэхэд хэцүү болгодог.

Өвчинтэй холбоотой уураг үүсгэхэд тусалдаг РНХ-ийн молекулуудыг онилсноор эм үйлдвэрлэгчдэд өөр замыг өгөх боломжтой. Онолын хувьд энэ эм нь хортой уургийн үйлдвэрлэлийг саатуулж эсвэл илүү ашигтай уураг үүсгэдэг.

02 Жижиг молекул РНХ-г онилохын ялгаатай давуу тал.

РНХ-д саад учруулдаг эм нь олон төрлийн өвчнийг эмчлэх үр дүнтэй хэрэгсэл болох нь батлагдсан. Нэг нь Alnylam Pharmaceuticals компани бөгөөд РНХ-ийн интерференц хэмээх аргыг анхлан гаргаж авсан бөгөөд энэ нь жижиг синтетик РНХ молекулуудыг ашиглан генийг дуугүй болгож, хортой уураг үүсгэхээс сэргийлдэг.

Ionis Pharmaceuticals болон бусад компаниудын ашигладаг ижил төстэй арга нь уургийн үйлдвэрлэлийг зохицуулах эсвэл зогсоохын тулд антисенс олигонуклеотид гэж нэрлэгддэг нуклейн хүчлийн туузыг ашигладаг. Хоёр компани нь РНХ-ийн дэвшилтэт судалгаа, ялангуяа нурууны булчингийн хатингаршил, бамбай булчирхайн трансамилоидоз зэрэг ховор удамшлын өвчин, түүнчлэн холестерины хэмжээ ихсэх зэрэг нийтлэг өвчнийг эмчлэхэд чиглэсэн эмүүдийг чиглүүлдэг. Мансууруулах бодисын үр нөлөө нь нэг удаад хэдэн сар үргэлжилдэг.

Эдгээр РНХ-ийн эмчилгээг бие махбодид нэвтрүүлэхэд ихээхэн ахиц дэвшил гарсан хэдий ч тэдгээр нь элэгний өвчний зорилтот түвшинд хязгаарлагдмал хэвээр байгаа тул эмчлэх боломжгүй маш олон өвчин байсаар байна.

03 РНХ-д чиглэсэн жижиг молекулууд нь дараагийн алхам юм.

Сүүлийн жилүүдэд бусад РНХ технологид суурилсан хэд хэдэн эм зах зээлд нэвтэрч байгаа ч РНХ-г онилох чадвартай жижиг молекулууд өөрсдийн боломжоо харуулж эхэлж байна.

Үүнийг хамгийн түрүүнд хийсэн хүн бол нурууны булчингийн хатингаршилтай өвчтөнүүдэд дутагдаж буй уураг үйлдвэрлэхэд туслах зорилгоор Roche болон PTC Therapeutics-ийн хамтран боловсруулж, 2020 онд батлагдсан Evrysdi эм юм. Новартис үйлдвэрлэсэн бранаплам хэмээх туршилтын Хантингтоны өвчний эм нь хүний туршилтанд байгаа боловч сүүлийн үеийн аюулгүй байдлын асуудал түүний хөгжилд саад болж магадгүй юм.

Одоогоор жижиг РНХ-ийн молекулуудыг хөгжүүлж буй ямар ч стартап эмнэлзүйн туршилтанд хамрагдаагүй байна. Гэвч зарим компаниудын шугам хоолой хэлбэржиж эхэлж байна. Skyhawk эмнэлзүйн туршилтанд орохын өмнөхөн байгаа бололтой, тус компани энэ жил анхны эмээ хүний туршилтанд шилжүүлж эхлэхээр төлөвлөж байгаагаа өмнө нь мэдэгдэж байсан.