०१020304
लहान रेणूंची मोठी सीमा--आरएनए लक्ष्यीकरण
2024-03-07 15:49:45
आरएनएचा मागोवा घेण्यासाठी रसायने वापरणे त्याच्या अस्थिर गुणधर्मांमुळे व्यर्थ आहे असे फार पूर्वीपासून मानले जात आहे. जेव्हा शास्त्रज्ञ यशस्वी होतात, तेव्हा ते सहसा अपघाताने होते.
गेल्या दशकात, उदाहरणार्थ, मर्कने विकासामध्ये प्रायोगिक प्रतिजैविक शोधले आहे जे एक प्रकारचे जीवाणू RNA अवरोधित करते. फायझरने अडखळले की त्याचे औषध कोलेस्टेरॉलचे नियमन करणाऱ्या प्रोटीनच्या अनुवादावर परिणाम करू शकते.
आता, औषध कंपन्यांनी तेच करण्याचा विचार केला आहे. उत्तम अनुक्रम तंत्र, स्क्रीनिंग पद्धती आणि RNA ची व्यापक समज यांच्या मदतीने, संशोधक माहितीच्या रेणूंचे स्वरूप अधिक सहजपणे कॅप्चर करू शकतात आणि त्यांच्याशी संलग्न असलेल्या औषधांची रचना करू शकतात. यशस्वी झाल्यास, ते रोग लक्ष्य साध्य करण्यात मदत करू शकतात जे लहान रेणू सध्या पोहोचू शकत नाहीत, न्यूरोडिजेनेरेटिव्ह रोग, कर्करोग आणि इतर परिस्थितींवर उपचार करण्याचे नवीन मार्ग प्रदान करतात.
01 RNA ला लक्ष्य करणारे लहान रेणू कोणते आहेत?
ते फार्मास्युटिकल उद्योगाचा आधारस्तंभ आहेत आणि बाजारपेठेतील बहुसंख्य औषधे बनवतात. परंतु लहान रेणूंची व्याप्ती मर्यादित आहे. सुमारे 20,000 ज्ञात जनुकांपैकी, सुमारे 3,000 उपभोग्य मानली जातात, याचा अर्थ त्यांना औषधांनी लक्ष्य केले जाऊ शकते. त्यांनी तयार केलेल्या प्रथिनांपैकी, फक्त काही शंभर विद्यमान औषधांसाठी लक्ष्य आहेत. इतर अनेक प्रथिनांमध्ये "पॉकेट्स" नसतात जेथे लहान रेणू एम्बेड करू शकतात, ज्यामुळे त्यांच्यापर्यंत पोहोचणे कठीण होते.
रोगाशी संबंधित प्रथिने बनविण्यास मदत करणाऱ्या आरएनए रेणूंना लक्ष्य केल्याने औषध निर्मात्यांना दुसरा मार्ग मिळू शकतो. सिद्धांततः, औषध संभाव्य हानिकारक प्रोटीनचे उत्पादन रोखू शकते किंवा अधिक फायदेशीर प्रथिने तयार करू शकते.
आयोनिस फार्मास्युटिकल्स आणि इतर कंपन्यांनी वापरलेला आणखी एक समान दृष्टीकोन, प्रथिनांचे उत्पादन नियंत्रित करण्यासाठी किंवा बंद करण्यासाठी अँटिसेन्स ऑलिगोन्यूक्लियोटाइड्स नावाच्या न्यूक्लिक ॲसिडच्या पट्ट्या वापरतात. दोन्ही कंपन्यांनी प्रगत RNA संशोधन केले आहे, विशेषत: स्पाइनल मस्क्यूलर ऍट्रोफी आणि थायरॉईड ट्रान्सॅमायलोइडोसिस यांसारख्या दुर्मिळ अनुवांशिक रोगांवर तसेच उच्च कोलेस्टेरॉल सारख्या सामान्य परिस्थितींवर उपचार करण्यासाठी औषधांना लक्ष्य करते. औषधाचा प्रभाव एका वेळी अनेक महिने टिकू शकतो.
या RNA थेरपीज शरीरात पोहोचवण्यात लक्षणीय प्रगती झाली असली तरी, ते अजूनही यकृतातील रोग लक्ष्यांपुरते मर्यादित आहेत, म्हणजे अजूनही बरेच रोग आहेत ज्यावर उपचार केले जाऊ शकत नाहीत.
03 RNA ला लक्ष्य करणारे छोटे रेणू ही पुढची पायरी आहे.
असे करणारे पहिले Evrysdi हे औषध होते, जे Roche आणि PTC थेरप्युटिक्स यांनी संयुक्तपणे विकसित केले होते आणि 2020 मध्ये प्रथिने तयार करण्यात मदत करण्यासाठी मंजूर केले होते जे स्पाइनल मस्क्यूलर ऍट्रोफी असलेल्या रूग्णांमध्ये कमी होते. नोव्हार्टिसचे हंटिंग्टन रोगाचे प्रायोगिक औषध ब्रॅनाप्लॅम देखील मानवी चाचण्यांमध्ये आहे, परंतु अलीकडील सुरक्षा समस्या त्याच्या प्रगतीमध्ये अडथळा आणू शकतात.
आतापर्यंत, लहान RNA-लक्ष्यीकरण रेणू विकसित करणाऱ्या कोणत्याही स्टार्टअपने क्लिनिकल चाचण्यांसाठी औषध घेतलेले नाही. मात्र काही कंपन्यांच्या पाइपलाइन आकार घेऊ लागल्या आहेत. स्कायहॉक क्लिनिकल चाचण्यांमध्ये प्रवेश करण्याच्या पूर्वसंध्येला दिसत आहे आणि कंपनीने यापूर्वी सांगितले आहे की या वर्षी कधीतरी मानवी चाचण्यांमध्ये पहिले औषध हलवण्याची त्यांची योजना आहे.