01020304
Il-Fruntiera l-Kbira tal-Molekuli Żgħar - Immirar tal-RNA
2024-03-07 15:49:45
Kien ilu maħsub li l-użu ta 'kimiċi biex jintraċċaw l-RNA kien għalxejn minħabba l-proprjetajiet volatili tiegħu. Meta x-xjenzati jirnexxu, ġeneralment ikun b'inċident.
Fl-aħħar għaxar snin, pereżempju, Merck skopriet antibijotiku sperimentali fl-iżvilupp li jimblokka tip ta 'RNA batterjali. Pfizer tfixkel li l-mediċina tagħha tista 'taffettwa t-traduzzjoni ta' proteina li tirregola l-kolesterol.
Issa, il-kumpaniji tad-droga bi ħsiebhom jagħmlu dan. Bl-għajnuna ta 'tekniki ta' sekwenzar aħjar, metodi ta 'screening, u fehim usa' ta 'RNA, ir-riċerkaturi jistgħu jaqbdu aktar faċilment id-dehra ta' molekuli ta 'informazzjoni u jiddisinjaw mediċini li jehmu magħhom. Jekk jirnexxu, jistgħu jgħinu biex jintlaħqu miri tal-mard li molekuli żgħar ma jistgħux jilħqu bħalissa, u jipprovdu modi ġodda biex jittrattaw mard newrodeġenerattiv, kanċer u kundizzjonijiet oħra.
01 X'inhuma molekuli żgħar li jimmiraw għall-RNA?
Huma l-pedament tal-industrija farmaċewtika u jiffurmaw il-maġġoranza l-kbira tad-drogi fis-suq. Iżda l-ambitu tal-molekuli żgħar huwa limitat. Mill-kważi 20,000 ġene magħruf, madwar 3,000 huma meqjusa bħala konsumabbli, li jfisser li jistgħu jiġu mmirati bid-drogi. Mill-proteini li jipproduċu, ftit mijiet biss huma miri għal mediċini eżistenti. Ħafna proteini oħra m'għandhomx "bwiet" fejn molekuli żgħar jistgħu jinkorporaw, u jagħmluhom aktar diffiċli biex jintlaħqu.
L-immirar tal-molekuli tal-RNA li jgħinu biex isiru proteini assoċjati mal-mard jista 'jagħti rotta oħra lil dawk li jfasslu d-droga. Fit-teorija, il-mediċina tista 'timblokka l-produzzjoni ta' proteina potenzjalment ta 'ħsara jew tipproduċi proteini aktar ta' benefiċċju.
Approċċ ieħor simili, użat minn Ionis Pharmaceuticals u kumpaniji oħra, juża strixxi ta 'aċidu nuklejku msejħa oligonukleotidi antisens biex jirregola jew jitfi l-produzzjoni ta' proteini. Iż-żewġ kumpaniji għandhom riċerka avvanzata dwar l-RNA, partikolarment immirati lejn mediċini biex jittrattaw mard ġenetiku rari bħall-atrofija muskolari tas-sinsla u t-transamiloidosi tat-tirojde, kif ukoll kundizzjonijiet aktar komuni bħal kolesterol għoli. L-effetti tal-mediċina jistgħu jdumu għal xhur kull darba.
Filwaqt li sar progress sinifikanti fit-twassil ta 'dawn it-terapiji RNA fil-ġisem, għadhom fil-biċċa l-kbira limitati għal miri tal-mard fil-fwied, li jfisser li għad hemm ħafna mard li ma jistax jiġi ttrattat.
03 Molekuli żgħar li jimmiraw lejn l-RNA huma l-pass li jmiss.
L-ewwel li għamel dan kien Evrysdi, mediċina żviluppata b'mod konġunt minn Roche u PTC Therapeutics u approvata fl-2020 biex tgħin fil-produzzjoni ta 'proteina li hija nieqsa f'pazjenti b'atrofija muskolari tas-sinsla. Mediċina sperimentali tal-marda ta 'Huntington minn Novartis imsejħa branaplam tinsab ukoll fi provi umani, iżda kwistjonijiet ta' sikurezza riċenti jistgħu jfixklu l-progress tagħha.
S'issa, l-ebda startup li qed tiżviluppa molekuli żgħar li jimmiraw l-RNA ma ħadet mediċina għal provi kliniċi. Iżda l-pipelines ta' xi kumpaniji qed jibdew jieħdu forma. Skyhawk jidher li qiegħed lejlet li jidħol fil-provi kliniċi, u l-kumpanija qabel qalet li qed tippjana li tibda tmexxi l-ewwel mediċina tagħha fi provi umani f'xi żmien din is-sena.