သေးငယ်သော မော်လီကျူးများ၏ နယ်နိမိတ်ကြီး--RNA ပစ်မှတ်

2024-03-07 15:49:45

RNA ကို ခြေရာခံရန် ဓာတုပစ္စည်းများ အသုံးပြုခြင်းသည် ၎င်း၏ မငြိမ်မသက်သော ဂုဏ်သတ္တိကြောင့် အချည်းနှီးဖြစ်သည်ဟု တွေးထင်နေခဲ့သည်။ သိပ္ပံပညာရှင်တွေ အောင်မြင်တဲ့အခါ မတော်တဆ ဖြစ်တတ်ပါတယ်။

ဥပမာ၊ လွန်ခဲ့သည့်ဆယ်စုနှစ်များတွင် Merck သည် ဘက်တီးရီးယား RNA အမျိုးအစားကို ပိတ်ဆို့သည့် တီထွင်မှုတွင် စမ်းသပ်သည့် ပဋိဇီဝဆေးတစ်မျိုးကို ရှာဖွေတွေ့ရှိခဲ့သည်။ Pfizer သည် ၎င်း၏ဆေးသည် ကိုလက်စထရောကို ထိန်းညှိပေးသည့် ပရိုတင်း၏ ဘာသာပြန်ဆိုမှုအပေါ် သက်ရောက်မှုရှိနိုင်သည်ဟု Pfizer ကဆိုသည်။

အခုလည်း ဆေးကုမ္မဏီတွေက ဒီလိုလုပ်ဖို့ ရည်ရွယ်ထားတယ်။ ပိုမိုကောင်းမွန်သော sequencing နည်းစနစ်များ၊ စစ်ဆေးမှုနည်းလမ်းများနှင့် RNA ကို ပိုမိုကျယ်ပြန့်စွာနားလည်မှုဖြင့် သုတေသီများသည် သတင်းအချက်အလက်မော်လီကျူးများ၏ အသွင်အပြင်နှင့် ၎င်းတို့နှင့်ချိတ်ဆက်ထားသော ဒီဇိုင်းဆေးဝါးများ၏အသွင်အပြင်ကို ပိုမိုလွယ်ကူစွာ ဖမ်းယူနိုင်မည်ဖြစ်သည်။ အောင်မြင်ပါက ၎င်းတို့သည် သေးငယ်သော မော်လီကျူးများ လက်တလောတွင် မရောက်ရှိနိုင်သော ရောဂါပစ်မှတ်များကို ရရှိစေရန် ကူညီပေးနိုင်ပြီး အာရုံကြောဆိုင်ရာ ရောဂါများ၊ ကင်ဆာနှင့် အခြားအခြေအနေများကို ကုသရန် နည်းလမ်းအသစ်များကို ပံ့ပိုးပေးနိုင်ပါသည်။ 18383aa279538923fe77cddddlkv

01 RNA ကို ပစ်မှတ်ထားသည့် သေးငယ်သော မော်လီကျူးများကား အဘယ်နည်း။

သေးငယ်သော မော်လီကျူးများသည် ယေဘုယျအားဖြင့် ပရိုတင်းများကို ပစ်မှတ်ထားရန်၊ ၎င်းတို့လုပ်ဆောင်ပုံအား ပိတ်ဆို့ခြင်း သို့မဟုတ် ပြောင်းလဲပစ်သည့် ဓာတုဗေဒအခြေခံဆေးဝါးများဖြစ်သည်။ ၎င်းတို့၏ အရွယ်အစားကြောင့်၊ သေးငယ်သော မော်လီကျူးများသည် လူ့ခန္ဓာကိုယ်ရှိ တစ်ရှူးအများစုသို့ ရောက်ရှိနိုင်ပြီး၊ ဆဲလ်များအတွင်းသို့ လျှောကျကာ ပစ်မှတ်၏ ခုံးခုံးနေရာသို့ ချည်နှောင်နိုင်သည်။

၎င်းတို့သည် ဆေးဝါးလုပ်ငန်း၏ အခြေခံအုတ်မြစ်ဖြစ်ပြီး စျေးကွက်တွင် ဆေးဝါးအများစုကို ဖန်တီးထားသည်။ သို့သော် သေးငယ်သော မော်လီကျူးများ၏ အတိုင်းအတာမှာ အကန့်အသတ်ရှိသည်။ လူသိများသော မျိုးရိုးဗီဇ 20,000 နီးပါးတွင် 3,000 ခန့်ကို စားသုံးနိုင်သည်ဟု ယူဆကြပြီး ၎င်းတို့ကို မူးယစ်ဆေးဝါးဖြင့် ပစ်မှတ်ထားနိုင်သည်။ ၎င်းတို့ထုတ်လုပ်သည့် ပရိုတင်းများအနက် ရာဂဏန်းမျှသာ ရှိပြီးသားဆေးဝါးများအတွက် ပစ်မှတ်ဖြစ်သည်။ အခြားပရိုတိန်းအများအပြားတွင် သေးငယ်သောမော်လီကျူးများ မြှုပ်နှံနိုင်သည့် အိတ်ကပ်များ မပါရှိသောကြောင့် ၎င်းတို့ကို လှမ်းရခက်စေသည်။

ရောဂါနှင့်ဆက်စပ်သော ပရိုတိန်းများကိုဖြစ်စေသော RNA မော်လီကျူးများကို ပစ်မှတ်ထားခြင်းဖြင့် ဆေးထုတ်လုပ်သူများကို အခြားလမ်းကြောင်းတစ်ခုပေးနိုင်သည်။ သီအိုရီအရ၊ ဆေးဝါးသည် အန္တရာယ်ဖြစ်နိုင်ချေရှိသော ပရိုတိန်းထုတ်လုပ်မှုကို တားဆီးနိုင်သည် သို့မဟုတ် အကျိုးပြုပရိုတင်းများ ပိုမိုထုတ်လုပ်နိုင်သည်။

ငယ် ၀၂ မော်လီကျူး RNA ပစ်မှတ်ထားခြင်း၏ ကွဲပြားသောအားသာချက်။

RNA ကို အနှောင့်အယှက်ပေးသော ဆေးဝါးများသည် ရောဂါအမျိုးမျိုးကို ကုသရန် ထိရောက်သော ကိရိယာများဖြစ်ကြောင်း သက်သေပြခဲ့သည်။ တစ်မျိုးမှာ မျိုးဗီဇများကို အသံတိတ်စေရန် သေးငယ်သော ဓာတု RNA မော်လီကျူးများကို အသုံးပြုသည့် RNA နှောင့်ယှက်မှု ဟုခေါ်သော နည်းလမ်းကို ရှေ့ဆောင်ခဲ့သော Alnylam Pharmaceuticals မှ တီထွင်ခဲ့ခြင်း ဖြစ်သည်။

Ionis Pharmaceuticals နှင့် အခြားကုမ္ပဏီများမှအသုံးပြုသော အလားတူနည်းလမ်းမှာ ပရိုတင်းထုတ်လုပ်မှုကို ထိန်းချုပ်ရန် သို့မဟုတ် ပိတ်ရန် antisense oligonucleotides ဟုခေါ်သော နျူကလိစ်အက်ဆစ်ကို အသုံးပြုသည်။ ကုမ္ပဏီနှစ်ခုစလုံးသည် အဆင့်မြင့် RNA သုတေသနပြုထားပြီး အထူးသဖြင့် ရှားပါးမျိုးရိုးဗီဇရောဂါများဖြစ်သည့် ကျောရိုးကြွက်သားများဖောင်းပွခြင်းနှင့် သိုင်းရွိုက် transamyloidosis ကဲ့သို့သော ရှားပါးမျိုးရိုးဗီဇရောဂါများကို ကုသရန် ဆေးဝါးများအပြင် ကိုလက်စထရောများခြင်းကဲ့သို့သော အဖြစ်များသည့်အခြေအနေများဖြစ်သည်။ ဆေး၏အာနိသင်သည် တစ်ကြိမ်လျှင် လနှင့်ချီကြာနိုင်သည်။

ဤ RNA ကုထုံးများကို ခန္ဓာကိုယ်ထဲသို့ ပို့ဆောင်ရာတွင် သိသာထင်ရှားသော တိုးတက်မှုများ ရှိခဲ့သော်လည်း ၎င်းတို့သည် အသည်းရှိ ရောဂါပစ်မှတ်များအတွက်သာ ကန့်သတ်ထားဆဲဖြစ်ပြီး ကုသ၍မရသော ရောဂါများစွာ ရှိနေသေးသည်။

03 RNA ကို ပစ်မှတ်ထားသည့် သေးငယ်သော မော်လီကျူးများသည် နောက်တစ်ဆင့် ဖြစ်သည်။

အခြားသော RNA နည်းပညာများဖြင့် တည်ဆောက်ထားသော ဆေးဝါးအများအပြားသည် မကြာသေးမီနှစ်များအတွင်း စျေးကွက်ထဲသို့ ဝင်ရောက်လာသော်လည်း RNA ကို ပစ်မှတ်ထားနိုင်သော သေးငယ်သော မော်လီကျူးများသည် ၎င်းတို့၏ အလားအလာကို စတင်ပြသနေပါသည်။

Roche နှင့် PTC Therapeutics တို့မှ ပူးပေါင်းထုတ်လုပ်သည့် ဆေးဝါး Evrysdi သည် 2020 ခုနှစ်တွင် အတည်ပြုခဲ့ပြီး ကျောရိုးကြွက်သားများ အားနည်းနေသော လူနာများတွင် ပရိုတင်းဓာတ်ချို့တဲ့သော ပရိုတင်းဓာတ်ကို ထုတ်လုပ်ရန် ကူညီပေးခဲ့ပါသည်။ Branaplam ဟုခေါ်သော Novartis မှ စမ်းသပ်ဆဲ Huntington's ရောဂါဆေးကို လူတို့စမ်းသပ်မှုတွင် အသုံးပြုနိုင်သော်လည်း မကြာသေးမီက ဘေးကင်းရေးပြဿနာများသည် ၎င်း၏တိုးတက်မှုကို အနှောင့်အယှက်ဖြစ်စေနိုင်သည်။

ယခုအချိန်အထိ သေးငယ်သော RNA-ပစ်မှတ်ထား မော်လီကျူးများကို တီထွင်ထုတ်လုပ်သည့် startup မရှိသေးသော ဆေးဝါးကို လက်တွေ့စမ်းသပ်မှုများ ပြုလုပ်ခဲ့ပါသည်။ သို့သော် အချို့သော ကုမ္ပဏီများ၏ ပိုက်လိုင်းများသည် ပုံသဏ္ဍာန် စတင်လာသည်။ Skyhawk သည် ဆေးဘက်ဆိုင်ရာစမ်းသပ်မှုများပြုလုပ်မည့်အကြိုတွင်ရှိနေပုံရပြီး ကုမ္ပဏီသည် ၎င်း၏ပထမဆုံးဆေးကို ယခုနှစ်အတွင်း လူသားစမ်းသပ်မှုအဖြစ်သို့ စတင်ပြောင်းရွှေ့ရန်စီစဉ်ထားကြောင်း ကုမ္ပဏီမှယခင်က ပြောကြားခဲ့သည်။