०१०२०३०४
साना अणुहरूको ठूलो फ्रन्टियर - आरएनए लक्ष्यीकरण
२०२४-०३-०७ १५:४९:४५
यो लामो समयदेखि सोचिएको छ कि आरएनए ट्र्याक गर्न रसायनहरू प्रयोग गर्नु यसको अस्थिर गुणहरूको कारण व्यर्थ थियो। जब वैज्ञानिकहरू सफल हुन्छन्, यो सामान्यतया संयोगले हुन्छ।
गत दशकमा, उदाहरणका लागि, मर्कले विकासमा प्रयोगात्मक एन्टिबायोटिक पत्ता लगाएको छ जसले एक प्रकारको ब्याक्टेरियल आरएनएलाई रोक्छ। फाइजरले ठेस खायो कि यसको औषधिले कोलेस्ट्रोललाई नियन्त्रण गर्ने प्रोटीनको अनुवादलाई असर गर्न सक्छ।
अब, औषधि कम्पनीहरू त्यसो गर्न चाहन्छन्। राम्रो सिक्वेन्सिङ प्रविधि, स्क्रिनिङ विधिहरू, र आरएनएको फराकिलो बुझाइको मद्दतले, अनुसन्धानकर्ताहरूले सूचना अणुहरूको उपस्थितिलाई सजिलैसँग खिच्न सक्छन् र तिनीहरूसँग संलग्न हुने औषधिहरू डिजाइन गर्न सक्छन्। यदि सफल भएमा, तिनीहरूले रोग लक्ष्यहरू प्राप्त गर्न मद्दत गर्न सक्छन् जुन साना अणुहरू हाल पुग्न सक्दैनन्, न्यूरोडिजेनेरेटिभ रोगहरू, क्यान्सर र अन्य अवस्थाहरूको उपचार गर्न नयाँ तरिकाहरू प्रदान गर्दै।
01 RNA लाई लक्षित गर्ने साना अणुहरू के हुन्?
तिनीहरू औषधि उद्योगको आधारशिला हुन् र बजारमा औषधिहरूको विशाल बहुमत बनाउँछन्। तर साना अणुहरूको दायरा सीमित छ। लगभग 20,000 ज्ञात जीनहरू मध्ये, लगभग 3,000 उपभोग्य मानिन्छन्, यसको मतलब तिनीहरू लागूपदार्थको साथ लक्षित हुन सक्छन्। तिनीहरूले उत्पादन गर्ने प्रोटिनहरू मध्ये, केवल केही सयहरू अवस्थित औषधिहरूको लागि लक्ष्य हुन्। धेरै अन्य प्रोटीनहरूमा "जेब" हुँदैन जहाँ साना अणुहरू इम्बेड गर्न सक्छन्, तिनीहरूलाई पुग्न गाह्रो बनाउँदछ।
रोग-सम्बन्धित प्रोटिनहरू बनाउन मद्दत गर्ने आरएनए अणुहरूलाई लक्षित गर्दा औषधि निर्माताहरूलाई अर्को मार्ग दिन सक्छ। सिद्धान्तमा, औषधिले सम्भावित हानिकारक प्रोटिनको उत्पादनलाई रोक्न वा बढी लाभदायक प्रोटिन उत्पादन गर्न सक्छ।
अर्को समान दृष्टिकोण, Ionis फार्मास्यूटिकल्स र अन्य कम्पनीहरु द्वारा प्रयोग गरिएको, एन्टिसेन्स ओलिगोन्युक्लियोटाइड भनिने न्यूक्लिक एसिड को स्ट्रिप को प्रोटिन को उत्पादन को विनियमित वा बन्द गर्न को लागी प्रयोग गर्दछ। दुबै कम्पनीहरूले उन्नत आरएनए अनुसन्धान गरेका छन्, विशेष गरी दुर्लभ आनुवंशिक रोगहरू जस्तै स्पाइनल मस्कुलर एट्रोफी र थाइरोइड ट्रान्समिलोइडोसिस, साथै उच्च कोलेस्ट्रोल जस्ता सामान्य अवस्थाहरूको उपचार गर्न औषधिहरूलाई लक्षित गर्दै। औषधिको प्रभाव एक पटकमा महिनौंसम्म रहन सक्छ।
यी आरएनए थेरापीहरूलाई शरीरमा पुर्याउनमा महत्त्वपूर्ण प्रगति भएको भए तापनि तिनीहरू अझै पनि कलेजोमा रोग लक्ष्यहरूमा सीमित छन्, जसको अर्थ उपचार गर्न नसकिने धेरै रोगहरू छन्।
03 RNA लाई लक्षित गर्ने साना अणुहरू अर्को चरण हुन्।
त्यसो गर्ने पहिलो Evrysdi, रोचे र PTC थेराप्युटिक्स द्वारा संयुक्त रूपमा विकसित गरिएको औषधि थियो र स्पाइनल मस्कुलर एट्रोफी भएका बिरामीहरूमा प्रोटीन उत्पादन गर्न मद्दतको लागि २०२० मा अनुमोदन गरिएको थियो। नोभार्टिसबाट हन्टिङटन रोगको प्रयोगात्मक औषधि ब्रानप्लाम पनि मानव परीक्षणमा छ, तर हालको सुरक्षा समस्याहरूले यसको प्रगतिमा बाधा पुर्याउन सक्छ।
अहिलेसम्म, कुनै पनि स्टार्टअपले साना आरएनए-लक्ष्यीकरण अणुहरू विकास गर्ने औषधिलाई क्लिनिकल परीक्षणहरूमा लिएको छैन। तर केही कम्पनीको पाइपलाइनले आकार लिन थालेको छ। स्काईहक नैदानिक परीक्षणमा प्रवेश गर्ने पूर्वसन्ध्यामा देखिन्छ, र कम्पनीले पहिले नै यो वर्ष कुनै समय मानव परीक्षणमा आफ्नो पहिलो औषधि सार्न सुरु गर्ने योजना बनाएको छ।