01020304
ਛੋਟੇ ਅਣੂਆਂ ਦਾ ਵੱਡਾ ਫਰੰਟੀਅਰ - RNA ਨਿਸ਼ਾਨਾ
2024-03-07 15:49:45
ਇਹ ਲੰਬੇ ਸਮੇਂ ਤੋਂ ਸੋਚਿਆ ਜਾਂਦਾ ਹੈ ਕਿ ਆਰਐਨਏ ਨੂੰ ਟਰੈਕ ਕਰਨ ਲਈ ਰਸਾਇਣਾਂ ਦੀ ਵਰਤੋਂ ਕਰਨਾ ਇਸ ਦੀਆਂ ਅਸਥਿਰ ਵਿਸ਼ੇਸ਼ਤਾਵਾਂ ਦੇ ਕਾਰਨ ਵਿਅਰਥ ਸੀ। ਜਦੋਂ ਵਿਗਿਆਨੀ ਸਫਲ ਹੁੰਦੇ ਹਨ, ਇਹ ਆਮ ਤੌਰ 'ਤੇ ਦੁਰਘਟਨਾ ਦੁਆਰਾ ਹੁੰਦਾ ਹੈ.
ਪਿਛਲੇ ਦਹਾਕੇ ਵਿੱਚ, ਉਦਾਹਰਨ ਲਈ, ਮਰਕ ਨੇ ਵਿਕਾਸ ਵਿੱਚ ਇੱਕ ਪ੍ਰਯੋਗਾਤਮਕ ਐਂਟੀਬਾਇਓਟਿਕ ਦੀ ਖੋਜ ਕੀਤੀ ਹੈ ਜੋ ਇੱਕ ਕਿਸਮ ਦੇ ਬੈਕਟੀਰੀਆ ਦੇ ਆਰਐਨਏ ਨੂੰ ਰੋਕਦਾ ਹੈ। ਫਾਈਜ਼ਰ ਨੇ ਠੋਕਰ ਖਾਧੀ ਕਿ ਇਸਦੀ ਦਵਾਈ ਕੋਲੇਸਟ੍ਰੋਲ ਨੂੰ ਨਿਯੰਤ੍ਰਿਤ ਕਰਨ ਵਾਲੇ ਪ੍ਰੋਟੀਨ ਦੇ ਅਨੁਵਾਦ ਨੂੰ ਪ੍ਰਭਾਵਤ ਕਰ ਸਕਦੀ ਹੈ।
ਹੁਣ, ਦਵਾਈ ਕੰਪਨੀਆਂ ਅਜਿਹਾ ਕਰਨ ਦਾ ਇਰਾਦਾ ਰੱਖਦੀਆਂ ਹਨ. ਬਿਹਤਰ ਕ੍ਰਮਬੱਧ ਤਕਨੀਕਾਂ, ਸਕ੍ਰੀਨਿੰਗ ਵਿਧੀਆਂ, ਅਤੇ ਆਰਐਨਏ ਦੀ ਇੱਕ ਵਿਆਪਕ ਸਮਝ ਦੀ ਮਦਦ ਨਾਲ, ਖੋਜਕਰਤਾ ਜਾਣਕਾਰੀ ਦੇ ਅਣੂਆਂ ਦੀ ਦਿੱਖ ਨੂੰ ਆਸਾਨੀ ਨਾਲ ਹਾਸਲ ਕਰ ਸਕਦੇ ਹਨ ਅਤੇ ਉਹਨਾਂ ਨਾਲ ਜੁੜੀਆਂ ਦਵਾਈਆਂ ਨੂੰ ਡਿਜ਼ਾਈਨ ਕਰ ਸਕਦੇ ਹਨ। ਜੇ ਸਫਲ ਹੁੰਦੇ ਹਨ, ਤਾਂ ਉਹ ਬਿਮਾਰੀ ਦੇ ਟੀਚਿਆਂ ਨੂੰ ਪ੍ਰਾਪਤ ਕਰਨ ਵਿੱਚ ਮਦਦ ਕਰ ਸਕਦੇ ਹਨ ਜਿਨ੍ਹਾਂ ਤੱਕ ਛੋਟੇ ਅਣੂ ਵਰਤਮਾਨ ਵਿੱਚ ਨਹੀਂ ਪਹੁੰਚ ਸਕਦੇ, ਨਿਊਰੋਡੀਜਨਰੇਟਿਵ ਬਿਮਾਰੀਆਂ, ਕੈਂਸਰ ਅਤੇ ਹੋਰ ਸਥਿਤੀਆਂ ਦੇ ਇਲਾਜ ਲਈ ਨਵੇਂ ਤਰੀਕੇ ਪ੍ਰਦਾਨ ਕਰਦੇ ਹਨ।
01 RNA ਨੂੰ ਨਿਸ਼ਾਨਾ ਬਣਾਉਣ ਵਾਲੇ ਛੋਟੇ ਅਣੂ ਕੀ ਹਨ?
ਉਹ ਫਾਰਮਾਸਿਊਟੀਕਲ ਉਦਯੋਗ ਦੀ ਨੀਂਹ ਹਨ ਅਤੇ ਮਾਰਕੀਟ ਵਿੱਚ ਬਹੁਤ ਸਾਰੀਆਂ ਦਵਾਈਆਂ ਬਣਾਉਂਦੇ ਹਨ। ਪਰ ਛੋਟੇ ਅਣੂਆਂ ਦਾ ਦਾਇਰਾ ਸੀਮਤ ਹੈ। ਲਗਭਗ 20,000 ਜਾਣੇ-ਪਛਾਣੇ ਜੀਨਾਂ ਵਿੱਚੋਂ, ਲਗਭਗ 3,000 ਨੂੰ ਖਪਤਯੋਗ ਮੰਨਿਆ ਜਾਂਦਾ ਹੈ, ਭਾਵ ਉਹਨਾਂ ਨੂੰ ਨਸ਼ਿਆਂ ਨਾਲ ਨਿਸ਼ਾਨਾ ਬਣਾਇਆ ਜਾ ਸਕਦਾ ਹੈ। ਉਹਨਾਂ ਦੁਆਰਾ ਪੈਦਾ ਕੀਤੇ ਗਏ ਪ੍ਰੋਟੀਨ ਵਿੱਚੋਂ, ਕੇਵਲ ਕੁਝ ਸੌ ਹੀ ਮੌਜੂਦਾ ਦਵਾਈਆਂ ਲਈ ਨਿਸ਼ਾਨਾ ਹਨ। ਬਹੁਤ ਸਾਰੇ ਹੋਰ ਪ੍ਰੋਟੀਨ ਵਿੱਚ "ਜੇਬਾਂ" ਨਹੀਂ ਹੁੰਦੀਆਂ ਹਨ ਜਿੱਥੇ ਛੋਟੇ ਅਣੂ ਏਮਬੇਡ ਕਰ ਸਕਦੇ ਹਨ, ਉਹਨਾਂ ਤੱਕ ਪਹੁੰਚਣਾ ਔਖਾ ਬਣਾਉਂਦੇ ਹਨ।
RNA ਅਣੂਆਂ ਨੂੰ ਨਿਸ਼ਾਨਾ ਬਣਾਉਣਾ ਜੋ ਬਿਮਾਰੀ ਨਾਲ ਜੁੜੇ ਪ੍ਰੋਟੀਨ ਬਣਾਉਣ ਵਿੱਚ ਮਦਦ ਕਰਦੇ ਹਨ, ਡਰੱਗ ਨਿਰਮਾਤਾਵਾਂ ਨੂੰ ਇੱਕ ਹੋਰ ਰਸਤਾ ਦੇ ਸਕਦਾ ਹੈ। ਸਿਧਾਂਤ ਵਿੱਚ, ਦਵਾਈ ਇੱਕ ਸੰਭਾਵੀ ਤੌਰ 'ਤੇ ਨੁਕਸਾਨਦੇਹ ਪ੍ਰੋਟੀਨ ਦੇ ਉਤਪਾਦਨ ਨੂੰ ਰੋਕ ਸਕਦੀ ਹੈ ਜਾਂ ਵਧੇਰੇ ਲਾਭਕਾਰੀ ਪ੍ਰੋਟੀਨ ਪੈਦਾ ਕਰ ਸਕਦੀ ਹੈ।
ਆਇਓਨਿਸ ਫਾਰਮਾਸਿਊਟੀਕਲਜ਼ ਅਤੇ ਹੋਰ ਕੰਪਨੀਆਂ ਦੁਆਰਾ ਵਰਤੀ ਜਾਂਦੀ ਇੱਕ ਹੋਰ ਸਮਾਨ ਪਹੁੰਚ, ਪ੍ਰੋਟੀਨ ਦੇ ਉਤਪਾਦਨ ਨੂੰ ਨਿਯੰਤ੍ਰਿਤ ਜਾਂ ਬੰਦ ਕਰਨ ਲਈ ਐਂਟੀਸੈਂਸ ਓਲੀਗੋਨਿਊਕਲੀਓਟਾਈਡਜ਼ ਨਾਮਕ ਨਿਊਕਲੀਕ ਐਸਿਡ ਦੀਆਂ ਪੱਟੀਆਂ ਦੀ ਵਰਤੋਂ ਕਰਦੀ ਹੈ। ਦੋਵਾਂ ਕੰਪਨੀਆਂ ਨੇ ਅਡਵਾਂਸਡ ਆਰਐਨਏ ਖੋਜ ਕੀਤੀ ਹੈ, ਖਾਸ ਤੌਰ 'ਤੇ ਦੁਰਲੱਭ ਜੈਨੇਟਿਕ ਬਿਮਾਰੀਆਂ ਜਿਵੇਂ ਕਿ ਸਪਾਈਨਲ ਮਾਸਕੂਲਰ ਐਟ੍ਰੋਫੀ ਅਤੇ ਥਾਈਰੋਇਡ ਟ੍ਰਾਂਸਮਾਈਲੋਇਡੋਸਿਸ, ਅਤੇ ਨਾਲ ਹੀ ਉੱਚ ਕੋਲੇਸਟ੍ਰੋਲ ਵਰਗੀਆਂ ਵਧੇਰੇ ਆਮ ਸਥਿਤੀਆਂ ਦੇ ਇਲਾਜ ਲਈ ਦਵਾਈਆਂ ਨੂੰ ਨਿਸ਼ਾਨਾ ਬਣਾਉਂਦੀਆਂ ਹਨ। ਡਰੱਗ ਦੇ ਪ੍ਰਭਾਵ ਇੱਕ ਵਾਰ ਵਿੱਚ ਮਹੀਨਿਆਂ ਤੱਕ ਰਹਿ ਸਕਦੇ ਹਨ।
ਜਦੋਂ ਕਿ ਇਹਨਾਂ ਆਰਐਨਏ ਥੈਰੇਪੀਆਂ ਨੂੰ ਸਰੀਰ ਵਿੱਚ ਪਹੁੰਚਾਉਣ ਵਿੱਚ ਮਹੱਤਵਪੂਰਨ ਤਰੱਕੀ ਕੀਤੀ ਗਈ ਹੈ, ਉਹ ਅਜੇ ਵੀ ਜਿਗਰ ਵਿੱਚ ਬਿਮਾਰੀ ਦੇ ਟੀਚਿਆਂ ਤੱਕ ਸੀਮਤ ਹਨ, ਭਾਵ ਅਜੇ ਵੀ ਬਹੁਤ ਸਾਰੀਆਂ ਬਿਮਾਰੀਆਂ ਹਨ ਜਿਨ੍ਹਾਂ ਦਾ ਇਲਾਜ ਨਹੀਂ ਕੀਤਾ ਜਾ ਸਕਦਾ ਹੈ।
03 RNA ਨੂੰ ਨਿਸ਼ਾਨਾ ਬਣਾਉਣ ਵਾਲੇ ਛੋਟੇ ਅਣੂ ਅਗਲਾ ਕਦਮ ਹੈ।
ਅਜਿਹਾ ਕਰਨ ਵਾਲੀ ਪਹਿਲੀ ਦਵਾਈ Evrysdi ਸੀ, ਜੋ ਕਿ ਰੋਚੇ ਅਤੇ ਪੀਟੀਸੀ ਥੈਰੇਪਿਊਟਿਕਸ ਦੁਆਰਾ ਸਾਂਝੇ ਤੌਰ 'ਤੇ ਵਿਕਸਤ ਕੀਤੀ ਗਈ ਸੀ ਅਤੇ ਇੱਕ ਪ੍ਰੋਟੀਨ ਪੈਦਾ ਕਰਨ ਵਿੱਚ ਮਦਦ ਕਰਨ ਲਈ 2020 ਵਿੱਚ ਮਨਜ਼ੂਰੀ ਦਿੱਤੀ ਗਈ ਸੀ ਜੋ ਰੀੜ੍ਹ ਦੀ ਮਾਸਪੇਸ਼ੀ ਐਟ੍ਰੋਫੀ ਵਾਲੇ ਮਰੀਜ਼ਾਂ ਵਿੱਚ ਘਾਟ ਹੈ। ਨੋਵਾਰਟਿਸ ਤੋਂ ਇੱਕ ਪ੍ਰਯੋਗਾਤਮਕ ਹੰਟਿੰਗਟਨ ਰੋਗ ਦੀ ਦਵਾਈ ਜਿਸਨੂੰ ਬ੍ਰੈਨਪਲਮ ਕਿਹਾ ਜਾਂਦਾ ਹੈ, ਮਨੁੱਖੀ ਅਜ਼ਮਾਇਸ਼ਾਂ ਵਿੱਚ ਵੀ ਹੈ, ਪਰ ਹਾਲ ਹੀ ਵਿੱਚ ਸੁਰੱਖਿਆ ਦੇ ਮੁੱਦੇ ਇਸਦੀ ਤਰੱਕੀ ਵਿੱਚ ਰੁਕਾਵਟ ਪਾ ਸਕਦੇ ਹਨ।
ਹੁਣ ਤੱਕ, ਛੋਟੇ ਆਰਐਨਏ-ਟਾਰਗੇਟਿੰਗ ਅਣੂਆਂ ਨੂੰ ਵਿਕਸਤ ਕਰਨ ਵਾਲੇ ਕਿਸੇ ਵੀ ਸ਼ੁਰੂਆਤੀ ਨੇ ਕਲੀਨਿਕਲ ਅਜ਼ਮਾਇਸ਼ਾਂ ਲਈ ਦਵਾਈ ਨਹੀਂ ਲਈ ਹੈ। ਪਰ ਕੁਝ ਕੰਪਨੀਆਂ ਦੀਆਂ ਪਾਈਪਲਾਈਨਾਂ ਦਾ ਰੂਪ ਧਾਰਨ ਕਰਨ ਲੱਗ ਪਿਆ ਹੈ। ਸਕਾਈਹਾਕ ਕਲੀਨਿਕਲ ਅਜ਼ਮਾਇਸ਼ਾਂ ਵਿੱਚ ਦਾਖਲ ਹੋਣ ਦੀ ਪੂਰਵ ਸੰਧਿਆ 'ਤੇ ਜਾਪਦਾ ਹੈ, ਅਤੇ ਕੰਪਨੀ ਨੇ ਪਹਿਲਾਂ ਕਿਹਾ ਹੈ ਕਿ ਉਹ ਇਸ ਸਾਲ ਕਿਸੇ ਸਮੇਂ ਮਨੁੱਖੀ ਅਜ਼ਮਾਇਸ਼ਾਂ ਵਿੱਚ ਆਪਣੀ ਪਹਿਲੀ ਦਵਾਈ ਨੂੰ ਅੱਗੇ ਵਧਾਉਣ ਦੀ ਯੋਜਨਾ ਬਣਾ ਰਹੀ ਹੈ।