۰۱020304
د کوچنیو مالیکولونو لوی سرحد - RNA په نښه کول
2024-03-07 15:49:45
دا له اوږدې مودې راهیسې فکر کیده چې د RNA تعقیب لپاره د کیمیاوي موادو کارول د دې بې ثباته ملکیتونو له امله بې ګټې و. کله چې ساینس پوهان بریالي کیږي، دا معمولا په ناڅاپي ډول وي.
په تیره لسیزه کې، د بیلګې په توګه، مرک په پراختیا کې یو تجربوي انټي بیوټیک کشف کړی چې د باکتریا RNA یو ډول بندوي. Pfizer ګومان وکړ چې د دې درمل کولی شي د پروټین ژباړه اغیزه وکړي چې کولیسټرول تنظیموي.
اوس، د درملو شرکتونه اراده لري چې دا کار وکړي. د غوره ترتیب کولو تخنیکونو، د سکرینینګ میتودونو، او د RNA پراخه پوهه په مرسته، څیړونکي کولی شي په اسانۍ سره د معلوماتو مالیکولونو بڼه ونیسي او درمل ډیزاین کړي چې دوی سره نښلوي. که بریالي شي، دوی کولی شي د ناروغۍ اهدافو په ترلاسه کولو کې مرسته وکړي چې کوچني مالیکولونه اوس مهال نشي رسیدلی، د نیوروډیجینټریټ ناروغیو، سرطان او نورو شرایطو درملنې لپاره نوې لارې چمتو کوي.
01 کوچني مالیکولونه کوم دي چې RNA په نښه کوي؟
دوی د درملو صنعت اساس دی او په بازار کې د درملو لوی اکثریت جوړوي. مګر د کوچنیو مالیکولونو ساحه محدوده ده. د نږدې 20,000 پیژندل شویو جینونو څخه، شاوخوا 3000 د مصرف وړ ګڼل کیږي، پدې معنی چې دوی د مخدره توکو سره په نښه کیدی شي. د هغو پروټینونو څخه چې دوی یې تولیدوي، یوازې څو سوه د موجوده درملو لپاره هدف دي. ډیری نور پروټینونه "جیبونه" نلري چیرې چې کوچني مالیکولونه ځای په ځای کولی شي ، او دوی ته رسیدل سخت کوي.
د RNA مالیکولونو په نښه کول چې د ناروغۍ پورې اړوند پروټینونو رامینځته کولو کې مرسته کولی شي مخدره توکو ته بله لاره ورکړي. په تیوري کې، درمل کولی شي د احتمالي زیانمن پروټین تولید مخه ونیسي یا ډیر ګټور پروټین تولید کړي.
بله ورته طریقه چې د Ionis درمل جوړونې او نورو شرکتونو لخوا کارول کیږي، د پروټین تولید تنظیم یا بندولو لپاره د انټي سینس اولیګونیوکلیوټایډ په نوم د نیوکلیک اسید پټې کاروي. دواړه شرکتونه د RNA پرمختللي څیړنې لري، په ځانګړې توګه د درملو په نښه کول د نادر جینیکیک ناروغیو درملنه لکه د نخاعي عضلاتو ایټروفي او د تایرایډ ټرانسامیلوډوسس، او همدارنګه ډیر عام شرایط لکه لوړ کولیسټرول. د درملو اغیزې په یو وخت کې د میاشتو لپاره دوام کولی شي.
پداسې حال کې چې بدن ته د دې RNA درملنې په رسولو کې د پام وړ پرمختګ شوی، دوی لاهم په جگر کې د ناروغۍ اهدافو پورې محدود دي، پدې معنی چې لاهم ډیرې ناروغۍ شتون لري چې درملنه یې نشي کولی.
03 کوچني مالیکولونه چې RNA په نښه کوي بل ګام دی.
د دې کولو لپاره لومړی Evrysdi و، یو درمل چې په ګډه د Roche او PTC Therapeutics لخوا رامینځته شوی او په 2020 کې تصویب شوی ترڅو د پروټین تولید کې مرسته وکړي چې د نخاعي عضلاتو ایټروفي ناروغانو کې شتون نلري. د نووارټیس څخه د هنټینګټن ناروغۍ تجربه لرونکي درمل چې براینپلام نومیږي هم په انسانانو کې ازمویل شوي ، مګر وروستي خوندیتوب مسلې کولی شي د دې پرمختګ مخه ونیسي.
تر دې دمه ، د کوچني RNA - هدف کولو مالیکولونو رامینځته کولو کوم پیل کلینیکي آزموینې ته درمل ندي اخیستي. مګر د ځینو شرکتونو پایپ لاینونه د شکل اخیستل پیل کوي. Skyhawk داسې بریښي چې کلینیکي آزموینو ته د ننوتلو په درشل کې وي ، او شرکت دمخه ویلي و چې دوی پلان لري د دې کال په جریان کې یو څه وخت په انساني ازموینو کې خپل لومړی درمل حرکت پیل کړي.