01020304
ننڍڙن ماليڪيولز جو وڏو فرنٽيئر- آر اين اي ٽارگيٽنگ
2024-03-07 15:49:45
اهو گهڻو وقت سوچيو ويو آهي ته آر اين اي کي ٽريڪ ڪرڻ لاءِ ڪيميائي استعمال ڪرڻ بيڪار هو ڇاڪاڻ ته ان جي غير مستحڪم ملڪيتن جي ڪري. جڏهن سائنسدان ڪامياب ٿين ٿا، اهو عام طور تي حادثو آهي.
گذريل ڏهاڪي ۾، مثال طور، مرڪ ترقي ۾ هڪ تجرباتي اينٽي بايوٽڪ دريافت ڪيو آهي جيڪو هڪ قسم جي بيڪٽيريا آر اين اي کي بلاڪ ڪري ٿو. Pfizer ٿڪايو ته ان جي دوا هڪ پروٽين جي ترجمي کي متاثر ڪري سگهي ٿي جيڪا ڪوليسٽرول کي منظم ڪري ٿي.
هاڻي، دوا ڪمپنيون صرف اهو ڪرڻ جو ارادو رکن ٿيون. بهتر ترتيب ڏيڻ واري ٽيڪنڪ، اسڪريننگ طريقن، ۽ آر اين اي جي وسيع سمجھ جي مدد سان، محقق وڌيڪ آساني سان معلومات جي ماليڪيولز جي ظاهر کي پڪڙي سگهن ٿا ۽ انهن سان جڙيل دوائن کي ڊزائين ڪري سگھن ٿا. جيڪڏهن ڪامياب ٿي ويا، اهي بيماري جا مقصد حاصل ڪرڻ ۾ مدد ڪري سگھن ٿا جيڪي ننڍڙا ماليڪيول في الحال پهچي نه سگھندا آهن، نيوروڊگينريٽ بيمارين، ڪينسر ۽ ٻين حالتن جي علاج لاء نوان طريقا مهيا ڪن ٿا.
01 ڪهڙا ننڍا ماليڪيول آهن جيڪي RNA کي نشانو بڻائيندا آهن؟
اهي دواسازي جي صنعت جو بنياد آهن ۽ مارڪيٽ تي دوائن جي وڏي اڪثريت ٺاهيندا آهن. پر ننڍن ماليڪيولن جو دائرو محدود آهي. لڳ ڀڳ 20,000 سڃاتل جين مان، اٽڪل 3,000 استعمال لائق سمجھيا وڃن ٿا، مطلب ته انھن کي دوائن سان نشانو بڻائي سگھجي ٿو. پروٽين مان جيڪي اهي پيدا ڪن ٿا، صرف چند سو موجوده دوائن لاء هدف آهن. ٻين ڪيترن ئي پروٽينن وٽ ”جيب“ نه هوندا آهن جتي ننڍڙا ماليڪيول سرايت ڪري سگهن ٿا، انهن کي پهچڻ ڏکيو بڻائي ٿو.
آر اين اي ماليڪيولز کي نشانو بڻائڻ جيڪي بيماري سان لاڳاپيل پروٽين ٺاهڻ ۾ مدد ڪري سگھن ٿا منشيات ٺاهيندڙن کي ٻيو رستو. نظريي ۾، دوا ممڪن طور تي نقصانڪار پروٽين جي پيداوار کي روڪي سگهي ٿي يا وڌيڪ فائدي واري پروٽين پيدا ڪري سگهي ٿي.
ٻيو ساڳيو طريقو، Ionis دواسازي ۽ ٻين ڪمپنين پاران استعمال ڪيو ويو آهي، پروٽين جي پيداوار کي منظم ڪرڻ يا بند ڪرڻ لاء اينٽيسينس oligonucleotides نالي نيوڪليڪ ايسڊ جي پٽي استعمال ڪري ٿو. ٻنهي ڪمپنين آر اين اي جي تحقيق ڪئي آهي، خاص طور تي ناياب جينياتي بيمارين جي علاج لاءِ منشيات کي نشانو بڻائڻ جهڙوڪ اسپينل عضلاتي ايٽروفي ۽ تايرايڊ ٽرانسامائيلوڊسس، انهي سان گڏ وڌيڪ عام حالتون جهڙوڪ هاء ڪوليسٽرول. دوا جا اثر هڪ وقت ۾ مهينن تائين آخري ڪري سگهن ٿا.
جڏهن ته انهن آر اين اي علاجن کي جسم ۾ پهچائڻ ۾ اهم اڳڀرائي ڪئي وئي آهي، اهي اڃا تائين گهڻو ڪري جگر ۾ بيمارين جي مقصدن تائين محدود آهن، مطلب ته اڃا تائين ڪيتريون ئي بيماريون آهن جن جو علاج نه ٿي سگهي.
03 آر اين اي کي نشانو بڻائڻ وارا ننڍا ماليڪيول ايندڙ قدم آهن.
ائين ڪرڻ لاءِ سڀ کان پهرين Evrysdi هئي، هڪ دوا جيڪا گڏيل طور تي روچي ۽ PTC Therapeutics پاران تيار ڪئي وئي ۽ 2020 ۾ منظور ڪئي وئي ته جيئن هڪ پروٽين پيدا ڪرڻ ۾ مدد ڪري جيڪا اسپينل عضلاتي ايٽروفي سان مريضن ۾ گهٽ آهي. هنٽنگٽن جي بيماريءَ جي هڪ تجرباتي دوا Novartis مان برانپلام نالي پڻ انساني آزمائشن ۾ آهي، پر تازو حفاظتي مسئلا ان جي ترقي ۾ رڪاوٽ بڻجي سگهن ٿا.
هينئر تائين، ننڍڙن آر اين اي-ٽارگيٽنگ ماليڪيولز کي ترقي ڪرڻ وارو ڪو به شروعاتي دوا ڪلينڪل ٽرائلز ۾ نه ورتو آهي. پر ڪجهه ڪمپنين جون پائيپ لائينون شڪل وٺڻ شروع ٿيون آهن. Skyhawk ڪلينڪل ٽرائلز ۾ داخل ٿيڻ جي موقعي تي ظاهر ٿئي ٿو، ۽ ڪمپني اڳ ۾ ئي چيو آهي ته اهو هن سال جي پهرين دوا کي انساني آزمائشي ۾ منتقل ڪرڻ شروع ڪرڻ جو ارادو رکي ٿو.