01020304
කුඩා අණු වල විශාල මායිම - RNA ඉලක්ක කිරීම
2024-03-07 15:49:45
එහි වාෂ්පශීලී ගුණ නිසා RNA සොයා ගැනීමට රසායනික ද්රව්ය භාවිතා කිරීම නිෂ්ඵල දෙයක් බව බොහෝ කලක සිට සිතා ඇත. විද්යාඥයන් සාර්ථක වූ විට, එය සාමාන්යයෙන් අහම්බෙන් සිදු වේ.
නිදසුනක් වශයෙන්, පසුගිය දශකය තුළ, බැක්ටීරියා RNA වර්ගයක් අවහිර කරන පර්යේෂණාත්මක ප්රතිජීවකයක් මර්ක් විසින් සොයා ගෙන ඇත. කොලෙස්ටරෝල් නියාමනය කරන ප්රෝටීනයක පරිවර්තනයට එහි ඖෂධය බලපෑ හැකි බව ෆයිසර් පැකිලී ගියේය.
දැන් ඖෂධ සමාගම් ඒක කරන්න අදහස් කරනවා. වඩා හොඳ අනුක්රමික ශිල්පීය ක්රම, පිරික්සුම් ක්රම සහ RNA පිළිබඳ පුළුල් අවබෝධයක් ඇතිව, පර්යේෂකයන්ට තොරතුරු අණුවල පෙනුම වඩාත් පහසුවෙන් ග්රහණය කර ගැනීමට සහ ඒවාට සම්බන්ධ වන ඖෂධ සැලසුම් කිරීමට හැකිය. සාර්ථක නම්, කුඩා අණු වලට දැනට ළඟා විය නොහැකි රෝග ඉලක්ක සපුරා ගැනීමට ඔවුන්ට උපකාර කළ හැකි අතර, ස්නායු විකෘති රෝග, පිළිකා සහ වෙනත් තත්වයන්ට ප්රතිකාර කිරීමට නව ක්රම සපයයි.
01 RNA ඉලක්ක කරන කුඩා අණු මොනවාද?
ඒවා ඖෂධ කර්මාන්තයේ මූලික ගල වන අතර වෙළඳපොලේ ඇති ඖෂධවලින් අතිමහත් බහුතරයක් වේ. නමුත් කුඩා අණු වල විෂය පථය සීමිතය. දන්නා ජාන 20,000 කට ආසන්න සංඛ්යාවෙන් 3,000 ක් පමණ පරිභෝජන ලෙස සැලකේ, එනම් ඒවා ඖෂධ සමඟ ඉලක්ක කළ හැකිය. ඔවුන් නිපදවන ප්රෝටීන වලින් දැනට පවතින ඖෂධ සඳහා ඉලක්ක වන්නේ සිය ගණනක් පමණි. අනෙකුත් බොහෝ ප්රෝටීන වල කුඩා අණු තැන්පත් කළ හැකි "සාක්කු" නොමැති අතර ඒවා වෙත ළඟා වීමට අපහසු වේ.
රෝග ආශ්රිත ප්රෝටීන සෑදීමට උපකාර වන RNA අණු ඉලක්ක කිරීම ඖෂධ නිෂ්පාදකයින්ට වෙනත් මාර්ගයක් ලබා දිය හැකිය. න්යායාත්මකව, ඖෂධයට හානිකර විය හැකි ප්රෝටීන් නිෂ්පාදනය අවහිර කිරීමට හෝ වඩාත් ප්රයෝජනවත් ප්රෝටීන නිපදවීමට හැකිය.
Ionis Pharmaceuticals සහ අනෙකුත් සමාගම් විසින් භාවිතා කරන තවත් සමාන ප්රවේශයක්, ප්රෝටීන නිෂ්පාදනය නියාමනය කිරීමට හෝ අක්රිය කිරීමට antisense oligonucleotides නම් න්යෂ්ටික අම්ල තීරු භාවිතා කරයි. සමාගම් දෙකටම උසස් RNA පර්යේෂණ ඇත, විශේෂයෙන් කොඳු ඇට පෙළේ මාංශ පේශි ක්ෂය වීම සහ තයිරොයිඩ් ට්රාන්ස්ඇමිලොයිඩෝසිස් වැනි දුර්ලභ ජානමය රෝග මෙන්ම අධික කොලෙස්ටරෝල් වැනි වඩාත් පොදු තත්වයන් සඳහා ප්රතිකාර කිරීම සඳහා ඖෂධ ඉලක්ක කර ඇත. ඖෂධයේ බලපෑම මාස ගණනාවක් පුරා පැවතිය හැකිය.
මෙම RNA ප්රතිකාර ශරීරයට ලබා දීමේ සැලකිය යුතු ප්රගතියක් ලබා ඇති අතර, ඒවා තවමත් බොහෝ දුරට අක්මාවේ රෝග ඉලක්ක වලට සීමා වී ඇත, එයින් අදහස් කරන්නේ ප්රතිකාර කළ නොහැකි රෝග රාශියක් තවමත් පවතින බවයි.
RNA ඉලක්ක කරගත් කුඩා අණු 03 මීළඟ පියවරයි.
මුලින්ම එසේ කළේ Evrysdi, Roche සහ PTC Therapeutics විසින් ඒකාබද්ධව නිපදවන ලද සහ 2020 දී අනුමත කරන ලද ඖෂධයක් වන අතර එය කොඳු ඇට පෙළේ මාංශ පේශි ක්ෂය රෝගයෙන් පෙළෙන රෝගීන්ගේ අඩු ප්රෝටීනයක් නිපදවීමට උපකාරී වේ. Novartis හි පර්යේෂණාත්මක Huntington's රෝග ඖෂධයක් බ්රැනප්ලම් ද මානව අත්හදා බැලීම්වල පවතී, නමුත් මෑතකාලීන ආරක්ෂක ගැටළු එහි ප්රගතියට බාධාවක් විය හැකිය.
මෙතෙක්, කුඩා RNA ඉලක්ක කරන අණු සංවර්ධනය කරන කිසිදු ආරම්භකයක් සායනික අත්හදා බැලීම් සඳහා ඖෂධයක් ගෙන නොමැත. නමුත් සමහර සමාගම්වල නල මාර්ග හැඩගැසීමට පටන් ගෙන තිබේ. Skyhawk සායනික අත්හදා බැලීම් වලට එළඹීමට ආසන්නව සිටින බව පෙනෙන අතර, සමාගම මීට පෙර පවසා ඇත්තේ තම පළමු ඖෂධය මේ වසරේ යම් දිනක මිනිස් අත්හදා බැලීම් සඳහා ගෙන යාමට සැලසුම් කරන බවයි.