01020304
The Big Frontier molekul leutik - RNA targeting
07-03-2024 15:49:45
Parantos lami panginten yén ngagunakeun bahan kimia pikeun ngalacak RNA éta sia-sia kusabab sipat volatile na. Nalika élmuwan sukses, éta biasana ku kacilakaan.
Dina dasawarsa katukang, contona, Merck parantos mendakan antibiotik ékspérimén dina pamekaran anu ngahalangan jinis RNA baktéri. Pfizer kasandung yén ubarna tiasa mangaruhan tarjamahan protéin anu ngatur koléstérol.
Ayeuna, perusahaan ubar badé ngalakukeun éta. Kalayan bantosan téknik pangurutan anu langkung saé, metode saringan, sareng pamahaman anu langkung lega ngeunaan RNA, panalungtik tiasa langkung gampil nangkep penampilan molekul inpormasi sareng mendesain obat anu napel na. Upami suksés, aranjeunna tiasa ngabantosan ngahontal target panyakit anu ayeuna teu tiasa dihontal ku molekul leutik, nyayogikeun cara anyar pikeun ngubaran panyakit neurodegenerative, kanker sareng kaayaan sanésna.
01 Naon molekul leutik anu nargétkeun RNA?
Aranjeunna mangrupikeun pondasi industri farmasi sareng ngadamel seuseueurna obat di pasar. Tapi ruang lingkup molekul leutik diwatesan. Tina ampir 20,000 gén anu dipikanyaho, sakitar 3,000 dianggap tiasa dikonsumsi, hartosna tiasa disasar ku narkoba. Tina protéin anu aranjeunna ngahasilkeun, ngan ukur sababaraha ratus udagan pikeun ubar anu aya. Seueur protéin sanés teu gaduh "kantong" dimana molekul leutik tiasa napelkeun, ngajantenkeun aranjeunna langkung hese pikeun ngahontal.
Nargetkeun molekul RNA anu ngabantosan ngadamel protéin anu aya hubunganana sareng panyakit tiasa masihan para produsén obat jalan anu sanés. Sacara téori, ubar éta tiasa ngablokir produksi protéin anu berpotensi ngabahayakeun atanapi ngahasilkeun protéin anu langkung mangpaat.
pendekatan sejen sarupa, dipaké ku Ionis Pharmaceuticals jeung pausahaan séjén, ngagunakeun strips asam nukléat disebut antisense oligonucleotides pikeun ngatur atawa mareuman produksi protéin. Kadua perusahaan gaduh panilitian RNA maju, khususna nargétkeun ubar pikeun ngubaran panyakit genetik langka sapertos atrofi otot tulang tonggong sareng transamyloidosis tiroid, ogé kaayaan anu langkung umum sapertos koléstérol tinggi. Pangaruh obat tiasa salami sababaraha bulan.
Sanaos kamajuan anu signifikan parantos dilakukeun dina nganteurkeun terapi RNA ieu kana awak, aranjeunna masih sakitu legana dugi ka target panyakit dina ati, hartosna masih seueur panyakit anu teu tiasa diubaran.
03 Molekul leutik nargétkeun RNA nyaéta léngkah salajengna.
Anu mimiti ngalakukeun éta nyaéta Evrysdi, ubar anu dikembangkeun babarengan ku Roche sareng PTC Therapeutics sareng disatujuan dina 2020 pikeun ngabantosan ngahasilkeun protéin anu kakurangan dina pasien anu atrofi otot tulang tonggong. Ubar kasakit Huntington ékspérimén ti Novartis anu disebut branaplam ogé aya dina uji coba manusa, tapi masalah kaamanan anyar tiasa ngahalangan kamajuanana.
Sajauh ieu, teu aya ngamimitian ngembangkeun molekul RNA-targeting leutik anu nyandak ubar pikeun uji klinis. Tapi sababaraha pipa perusahaan mimiti ngawangun. Skyhawk sigana dina wengi asup kana uji klinis, sareng perusahaan sateuacana nyarios yén éta ngarencanakeun pikeun ngamimitian mindahkeun ubar kahijina kana uji coba manusa dina taun ieu.