Swahili
English French German Portuguese Spanish Russian Japanese Korean Arabic Irish Greek Turkish Italian Danish Romanian Indonesian Czech Afrikaans Swedish Polish Basque Catalan Esperanto Hindi Lao Albanian Amharic Armenian Azerbaijani Belarusian Bengali Bosnian Bulgarian Cebuano Chichewa Corsican Croatian Dutch Estonian Filipino Finnish Frisian Galician Georgian Gujarati Haitian Hausa Hawaiian Hebrew Hmong Hungarian Icelandic Igbo Javanese Kannada Kazakh Khmer Kurdish Kyrgyz Latin Latvian Lithuanian Luxembou.. Macedonian Malagasy Malay Malayalam Maltese Maori Marathi Mongolian Burmese Nepali Norwegian Pashto Persian Punjabi Serbian Sesotho Sinhala Slovak Slovenian Somali Samoan Scots Gaelic Shona Sindhi Sundanese Swahili Tajik Tamil Telugu Thai Ukrainian Urdu Uzbek Vietnamese Welsh Xhosa Yiddish Yoruba Zulu Kinyarwanda Tatar Oriya Turkmen Uyghur
Inquiry
Form loading...
Jamii za Habari
Habari Zilizoangaziwa
Utafiti wa Ajabu Hutumia Kioografia cha X-Ray cha Femtosecond kubainisha Muundo wa 3D wa MOF

Utafiti wa Ajabu Hutumia Kioografia cha X-Ray cha Femtosecond kubainisha Muundo wa 3D wa MOF
Ufanisi katika Utafiti wa Nyenzo wa pande Mbili Uliofichuliwa na Sayansi!

Ufanisi katika Utafiti wa Nyenzo wa pande Mbili Uliofichuliwa na Sayansi!
Nyenzo mpya ambazo ni rafiki kwa mazingira? Bioteknolojia ya asidi ya polylactic!

Nyenzo mpya ambazo ni rafiki kwa mazingira? Bioteknolojia ya asidi ya polylactic!
Fiber ya kaboni ni nini?

Fiber ya kaboni ni nini?
Sekta ya vifaa vya uchapishaji vya 3D: Ubunifu unaoongoza katika utengenezaji

Sekta ya vifaa vya uchapishaji vya 3D: Ubunifu unaoongoza katika utengenezaji
Nanomaterials: Kubadilisha mustakabali wa dawa

Nanomaterials: Kubadilisha mustakabali wa dawa
Aloi za juu-entropy ni nini?

Aloi za juu-entropy ni nini?
"Mfalme wa nyenzo mpya" - graphene

"Mfalme wa nyenzo mpya" - graphene
Tuzo la Nobel linalotabirika

Tuzo la Nobel linalotabirika
Mtu Mgumu katika metali adimu

Mtu Mgumu katika metali adimu
01020304

Frontier Kubwa ya molekuli ndogo--RNA inayolenga

2024-03-07 15:49:45

Imefikiriwa kwa muda mrefu kuwa kutumia kemikali kufuatilia RNA ilikuwa bure kwa sababu ya mali yake tete. Wanasayansi wanapofaulu, huwa ni kwa bahati mbaya.

Katika muongo mmoja uliopita, kwa mfano, Merck imegundua kiuavijasumu cha majaribio katika ukuzaji ambacho huzuia aina ya RNA ya bakteria. Pfizer alijikwaa kwamba dawa yake inaweza kuathiri tafsiri ya protini ambayo inadhibiti cholesterol.
Sasa, makampuni ya madawa ya kulevya yanakusudia kufanya hivyo. Kwa usaidizi wa mbinu bora za mpangilio, mbinu za uchunguzi, na uelewa mpana wa RNA, watafiti wanaweza kunasa kwa urahisi zaidi mwonekano wa molekuli za habari na kubuni dawa zinazoambatana nazo. Ikiwa imefanikiwa, inaweza kusaidia kufikia malengo ya magonjwa ambayo molekuli ndogo haziwezi kufikia sasa, kutoa njia mpya za kutibu magonjwa ya neurodegenerative, saratani na hali nyingine.18383a279538923fe77cddddlkv

01 Je, ni molekuli gani ndogo zinazolenga RNA?


Molekuli ndogo ni dawa zinazotokana na kemikali ambazo kwa kawaida hulenga protini, kuzuia au kubadilisha jinsi zinavyofanya kazi. Kwa sababu ya ukubwa wao, molekuli ndogo zinaweza kufikia tishu nyingi katika mwili wa binadamu, kuteleza ndani ya seli, na kushikamana na tovuti ya concave na convex ya lengo.
Wao ndio msingi wa tasnia ya dawa na hufanya idadi kubwa ya dawa kwenye soko. Lakini upeo wa molekuli ndogo ni mdogo. Kati ya karibu jeni 20,000 zinazojulikana, karibu 3,000 zinachukuliwa kuwa za matumizi, kumaanisha kuwa zinaweza kulengwa na dawa. Kati ya protini wanazozalisha, ni mia chache tu ndizo zinazolengwa kwa dawa zilizopo. Protini zingine nyingi hazina "mifuko" ambapo molekuli ndogo zinaweza kupachikwa, na kuzifanya kuwa ngumu kufikiwa.
Kulenga molekuli za RNA ambazo husaidia kutengeneza protini zinazohusiana na magonjwa kunaweza kuwapa watengenezaji dawa njia nyingine. Kinadharia, dawa hiyo inaweza kuzuia uzalishwaji wa protini inayoweza kudhuru au kutoa protini zenye faida zaidi.


02 Ndogo molekuli faida tofauti ya kulenga RNA.


Madawa ya kulevya ambayo yanaingilia RNA yamethibitishwa kuwa zana bora za kutibu magonjwa anuwai. Moja ni kutoka kwa Alnylam Pharmaceuticals, ambayo ilianzisha njia inayoitwa uingiliaji wa RNA ambayo hutumia molekuli ndogo za syntetisk za RNA kunyamazisha jeni, kuzizuia kutoa protini hatari.
Njia nyingine sawa, inayotumiwa na Ionis Pharmaceuticals na makampuni mengine, hutumia vipande vya asidi ya nucleic inayoitwa antisense oligonucleotides ili kudhibiti au kuzima uzalishaji wa protini. Kampuni zote mbili zina utafiti wa hali ya juu wa RNA, haswa zikilenga dawa za kutibu magonjwa adimu ya kijeni kama vile atrophy ya misuli ya uti wa mgongo na transamyloidosis ya tezi, pamoja na hali za kawaida zaidi kama vile cholesterol ya juu. Athari za dawa zinaweza kudumu kwa miezi kadhaa.
Ingawa maendeleo makubwa yamepatikana katika kuwasilisha tiba hizi za RNA mwilini, bado kwa kiasi kikubwa zimepunguzwa kwa malengo ya magonjwa kwenye ini, ikimaanisha kuwa bado kuna magonjwa mengi ambayo hayawezi kutibiwa.


03 Molekuli ndogo zinazolenga RNA ni hatua inayofuata.


Wakati idadi ya dawa zilizojengwa kwenye teknolojia zingine za RNA zimeingia sokoni katika miaka ya hivi karibuni, molekuli ndogo zinazoweza kulenga RNA zinaanza tu kuonyesha uwezo wao.
Wa kwanza kufanya hivyo alikuwa Evrysdi, dawa iliyotengenezwa kwa pamoja na Roche na PTC Therapeutics na kuidhinishwa mwaka wa 2020 ili kusaidia kutoa protini ambayo inakosekana kwa wagonjwa wenye atrophy ya uti wa mgongo. Dawa ya majaribio ya ugonjwa wa Huntington kutoka Novartis inayoitwa branaplam pia iko katika majaribio ya binadamu, lakini masuala ya usalama ya hivi majuzi yanaweza kuzuia maendeleo yake.
Kufikia sasa, hakuna mwanzo wa kutengeneza molekuli ndogo zinazolenga RNA ambayo imechukua dawa kwa majaribio ya kliniki. Lakini mabomba ya baadhi ya makampuni yanaanza kuchukua sura. Skyhawk inaonekana kuwa katika mkesha wa kuanza majaribio ya kliniki, na kampuni hiyo hapo awali ilisema inapanga kuanza kuhamisha dawa yake ya kwanza katika majaribio ya wanadamu wakati wowote mwaka huu.