01020304
சிறிய மூலக்கூறுகளின் பெரிய எல்லை --ஆர்என்ஏ இலக்கு
2024-03-07 15:49:45
ஆர்என்ஏவைக் கண்காணிக்க இரசாயனங்களைப் பயன்படுத்துவது அதன் ஆவியாகும் பண்புகளால் பயனற்றது என்று நீண்ட காலமாக கருதப்படுகிறது. விஞ்ஞானிகள் வெற்றிபெறும்போது, அது பொதுவாக தற்செயலாக நடக்கும்.
கடந்த பத்தாண்டுகளில், எடுத்துக்காட்டாக, ஒரு வகை பாக்டீரியா ஆர்என்ஏவைத் தடுக்கும் ஒரு சோதனை நுண்ணுயிர் எதிர்ப்பியை மெர்க் கண்டுபிடித்தார். கொலஸ்ட்ராலைக் கட்டுப்படுத்தும் ஒரு புரதத்தின் மொழிபெயர்ப்பை அதன் மருந்து பாதிக்கலாம் என்று ஃபைசர் தடுமாறியது.
இப்போது, மருந்து நிறுவனங்கள் அதைச் செய்ய முனைகின்றன. சிறந்த வரிசைமுறை நுட்பங்கள், ஸ்கிரீனிங் முறைகள் மற்றும் ஆர்என்ஏ பற்றிய பரந்த புரிதல் ஆகியவற்றின் உதவியுடன், ஆராய்ச்சியாளர்கள் தகவல் மூலக்கூறுகளின் தோற்றத்தை மிகவும் எளிதாகப் பிடிக்க முடியும் மற்றும் அவற்றுடன் இணைக்கும் மருந்துகளை வடிவமைக்க முடியும். வெற்றியடைந்தால், சிறிய மூலக்கூறுகள் தற்போது அடைய முடியாத நோய் இலக்குகளை அடைய உதவலாம், நரம்பியக்கடத்தல் நோய்கள், புற்றுநோய் மற்றும் பிற நிலைமைகளுக்கு சிகிச்சையளிப்பதற்கான புதிய வழிகளை வழங்குகிறது.
01 ஆர்என்ஏவை குறிவைக்கும் சிறிய மூலக்கூறுகள் யாவை?
அவை மருந்துத் தொழிலின் மூலக்கல்லாகும், மேலும் சந்தையில் உள்ள பெரும்பாலான மருந்துகளை உருவாக்குகின்றன. ஆனால் சிறிய மூலக்கூறுகளின் நோக்கம் குறைவாக உள்ளது. அறியப்பட்ட 20,000 மரபணுக்களில், சுமார் 3,000 நுகர்வு என்று கருதப்படுகின்றன, அதாவது அவை மருந்துகளால் குறிவைக்கப்படலாம். அவை உற்பத்தி செய்யும் புரதங்களில், சில நூறு மட்டுமே இருக்கும் மருந்துகளுக்கு இலக்கு. மற்ற பல புரதங்களில் "பாக்கெட்டுகள்" இல்லை, அங்கு சிறிய மூலக்கூறுகள் உட்பொதிக்க முடியும், அவற்றை அடைய கடினமாக உள்ளது.
நோயுடன் தொடர்புடைய புரதங்களை உருவாக்க உதவும் ஆர்என்ஏ மூலக்கூறுகளை குறிவைப்பது மருந்து தயாரிப்பாளர்களுக்கு மற்றொரு வழியை வழங்கக்கூடும். கோட்பாட்டில், மருந்து தீங்கு விளைவிக்கும் புரதத்தின் உற்பத்தியைத் தடுக்கலாம் அல்லது அதிக நன்மை பயக்கும் புரதங்களை உற்பத்தி செய்யலாம்.
இதேபோன்ற மற்றொரு அணுகுமுறை, அயோனிஸ் பார்மாசூட்டிகல்ஸ் மற்றும் பிற நிறுவனங்களால் பயன்படுத்தப்படுகிறது, புரோட்டீன்களின் உற்பத்தியைக் கட்டுப்படுத்த அல்லது நிறுத்த ஆன்டிசென்ஸ் ஒலிகோநியூக்ளியோடைடுகள் எனப்படும் நியூக்ளிக் அமிலத்தின் கீற்றுகளைப் பயன்படுத்துகிறது. இரண்டு நிறுவனங்களும் மேம்பட்ட RNA ஆராய்ச்சியைக் கொண்டுள்ளன, குறிப்பாக முதுகெலும்பு தசைச் சிதைவு மற்றும் தைராய்டு டிரான்ஸ்அமைலாய்டோசிஸ் போன்ற அரிய மரபணு நோய்களுக்கு சிகிச்சையளிப்பதற்கான மருந்துகளை இலக்காகக் கொண்டுள்ளன, மேலும் அதிக கொழுப்பு போன்ற பொதுவான நிலைமைகள். மருந்தின் விளைவுகள் ஒரு நேரத்தில் மாதங்கள் நீடிக்கும்.
இந்த ஆர்.என்.ஏ சிகிச்சைகளை உடலுக்குள் வழங்குவதில் குறிப்பிடத்தக்க முன்னேற்றம் ஏற்பட்டாலும், அவை இன்னும் கல்லீரலில் உள்ள நோய் இலக்குகளுக்கு மட்டுப்படுத்தப்பட்டவை, அதாவது இன்னும் பல நோய்களுக்கு சிகிச்சையளிக்க முடியாது.
03 சிறிய மூலக்கூறுகள் ஆர்என்ஏவை குறிவைப்பது அடுத்த படியாகும்.
முதன்முதலில், ரோச் மற்றும் பி.டி.சி தெரபியூட்டிக்ஸ் இணைந்து உருவாக்கிய எவ்ரிஸ்டி என்ற மருந்து, ஸ்பைனல் தசைச் சிதைவு நோயாளிகளுக்கு இல்லாத புரதத்தை உற்பத்தி செய்ய 2020 இல் அங்கீகரிக்கப்பட்டது. நோவார்டிஸின் ஹண்டிங்டன் நோய்க்கான மருந்தான பிரானாப்லாம் மனித சோதனைகளிலும் உள்ளது, ஆனால் சமீபத்திய பாதுகாப்பு சிக்கல்கள் அதன் முன்னேற்றத்தைத் தடுக்கலாம்.
இதுவரை, சிறிய ஆர்.என்.ஏ-இலக்கு மூலக்கூறுகளை உருவாக்கும் எந்த தொடக்கமும் மருத்துவ பரிசோதனைகளுக்கு மருந்தை எடுத்துச் செல்லவில்லை. ஆனால் சில நிறுவனங்களின் குழாய்கள் வடிவம் பெறத் தொடங்கியுள்ளன. ஸ்கைஹாக் மருத்துவ பரிசோதனைகளுக்குள் நுழைவதற்கு முன்பு இருப்பதாகத் தோன்றுகிறது, மேலும் நிறுவனம் தனது முதல் மருந்தை இந்த ஆண்டு எப்போதாவது மனித சோதனைகளுக்கு மாற்றத் திட்டமிட்டுள்ளதாகக் கூறியுள்ளது.