01020304
Ownuk molekulalaryň Uly serhedi - RNK nyşana alýar
2024-03-07 15:49:45
RNK-ny yzarlamak üçin himiki serişdeleri ulanmak, üýtgäp durýan häsiýetleri sebäpli peýdasyz diýip köpden bäri pikir edip gelýärler. Alymlar üstünlik gazansa, adatça tötänleýin bolýar.
Mysal üçin, soňky on ýylda Merk bakterial RNK-nyň bir görnüşini bloklaýan ösüşde eksperimental antibiotik tapdy. Pfizer, dermanlarynyň holesterini kadalaşdyrýan belogyň terjimesine täsir edip biljekdigini büdredi.
Indi neşe kärhanalary muny etmekçi. Gözlegçiler has gowy yzygiderlilik usullarynyň, barlag usullarynyň we RNK-a has giňişleýin düşünmegiň kömegi bilen maglumat molekulalarynyň görnüşini has aňsat ele alyp we olara birikdirilen dermanlary dizaýn edip bilerler. Üstünlikli bolsa, häzirki wagtda ownuk molekulalaryň ýetip bilmeýän kesel maksatlaryna ýetmäge kömek edip, newrodegeneratiw keselleri, rak we beýleki şertleri bejermegiň täze usullaryny üpjün edip bilerler.
01 RNK-ny nyşana alýan ownuk molekulalar näme?
Derman senagatynyň özeni bolup, bazardaky dermanlaryň aglaba bölegini emele getirýär. Emma kiçi molekulalaryň gerimi çäklidir. Belli 20,000 töweregi geniň 3000 töweregi sarp edilip bilinýär, ýagny neşe serişdeleri bilen nyşana alnyp bilner. Öndürýän beloklaryndan diňe ýüzler bar bolan dermanlar üçin niýetlenendir. Beýleki beloklaryň köpüsinde ownuk molekulalaryň ýerleşdirilip bilinjek "jübüleri" ýok, bu bolsa olara ýetmegi kynlaşdyrýar.
Kesel bilen baglanyşykly beloklary döretmäge kömek edýän RNK molekulalaryny nyşana almak neşe öndürijilerine başga bir ýol berip biler. Teoriýa boýunça, zyýanly belok öndürilmegini bökdäp ýa-da has peýdaly belok öndürip biler.
Ionis Pharmaceuticals we beýleki kompaniýalar tarapyndan ulanylýan başga bir meňzeş çemeleşme, beloklaryň önümçiligini kadalaşdyrmak ýa-da öçürmek üçin antisense oligonukleotidler atly nuklein kislotasynyň zolaklaryny ulanýar. Iki kompaniýa hem RNK gözleginde, esasanam oňurga muskul atrofiýasy we tiroid transamiloidoz ýaly seýrek genetiki keselleri bejermek üçin dermanlary, şeýle hem ýokary holesterin ýaly has giň ýaýran şertleri nyşana alýar. Dermanyň täsiri birnäçe aýlap dowam edip biler.
Bu RNK bejergisini bedene ýetirmekde ep-esli öňegidişlik gazanylsa-da, olar henizem bagyrdaky kesel maksatlary bilen çäklenýär, ýagny bejerip bolmaýan köp kesel bar.
03 RNK-ny nyşana alýan ownuk molekulalar indiki ädimdir.
Ilkinjisi, Roche we PTC Terapewtika tarapyndan bilelikde işlenip düzülen we oňurga muskul atrofiýasy bolan näsaglarda belok öndürmäge kömek etmek üçin 2020-nji ýylda tassyklanan Ewrysdi boldy. Nowartisden branaplam atly eksperimental Huntington keseli derman serişdesi hem adam synaglarynda, ýöne soňky howpsuzlyk meseleleri onuň ösüşine päsgel berip biler.
Şu wagta çenli kiçi RNK maksatly molekulalary ösdürip ýetişdirýän hiç bir başlangyç kliniki synaglara derman kabul etmedi. Emma käbir kompaniýalaryň turbageçirijileri kemala gelip başlaýar. Skyhawk kliniki synaglara girmegiň öňüsyrasynda bolup görünýär we bu kompaniýa ilkinji neşesini şu ýylyň belli bir döwründe adam synaglaryna geçirmegi meýilleşdirýändigini aýdypdy.