01020304
Кечкенә молекулаларның Зур чикләре - РНК
2024-03-07 15:49:45
РНКны күзәтү өчен химик матдәләр куллану аның үзгәрүчәнлеге аркасында файдасыз дип күптән уйланган. Галимнәр уңышка ирешкәч, гадәттә очраклы була.
Соңгы дистә елда, мәсәлән, Мерк бактерияле РНК төрен блоклаучы үсештә эксперименталь антибиотик тапты. Пфизер аның препаратының холестеринны көйләүче протеин тәрҗемәсенә тәэсир итә алуына абынды.
Хәзер наркомания компанияләре шулай эшләргә уйлыйлар. Яхшырак эзләү техникасы, скринклау ысуллары һәм РНКны киңрәк аңлау ярдәмендә тикшерүчеләр мәгълүмат молекулаларының тышкы кыяфәтен җиңелрәк үзләштерә һәм аларга бәйләнгән препаратлар ясый ала. Уңышлы булса, алар нейродженератив авыруларны, яман шеш авыруларын һәм башка шартларны дәвалауның яңа ысулларын тәкъдим итеп, кечкенә молекулалар хәзерге вакытта ирешә алмаган авыруларга ирешергә булыша алалар.
01 РНКны максат иткән кечкенә молекулалар нинди?
Алар фармацевтика сәнәгатенең нигез ташы булып, базардагы даруларның күпчелек өлешен тәшкил итә. Ләкин кечкенә молекулаларның күләме чикләнгән. Билгеле булган якынча 20,000 генның 3000 тирәсе куллану өчен санала, димәк, алар наркотиклар белән кулланыла ала. Алар җитештергән протеиннарның берничә йөзе генә булган дарулар өчен максат. Күпчелек протеиннарның "кесәләре" юк, анда кечкенә молекулалар урнаштырыла, аларга ирешү авыррак.
Авырулар белән бәйле протеиннар ясарга булышучы РНК молекулаларын максат итү наркоманнарга бүтән юл бирергә мөмкин. Теория буенча, препарат потенциаль зарарлы протеин җитештерүне тыя яки файдалы протеиннар җитештерә ала.
Ионис Фармацевтика һәм бүтән компанияләр кулланган тагын бер охшаш ысул, протеиннар җитештерүне көйләү яки сүндерү өчен антисенс олигонуклеотид дип аталган нуклеин кислотасы полосаларын куллана. Ике компания дә алдынгы РНК тикшеренүләренә ия, аеруча умыртка мускуллары афрофиясе һәм калкансыман трансамилоидоз кебек сирәк генетик авыруларны дәвалау өчен даруларга, шулай ук югары холестерин кебек киң таралган шартларга каршы. Препаратның тәэсире берничә ай дәвам итә ала.
Бу РНК терапияләрен организмга җиткерүдә зур уңышларга ирешсәләр дә, алар әле дә күбесенчә бавырдагы авыру максатлары белән чикләнәләр, димәк, дәвалап булмый торган авырулар күп.
03 РНКны максат итеп куйган кечкенә молекулалар - чираттагы адым.
Беренче булып Роче һәм PTC Терапевтика белән берлектә эшләнгән һәм умыртка мускуллары атрофиясе булган пациентларда аксым җитештерергә ярдәм итәр өчен 2020-нче елда расланган Еврисди препараты булды. Новартистан бранаплам дип аталган эксперименталь Хантингтон авыруы препаратлары да кеше сынауларында, ләкин соңгы куркынычсызлык проблемалары аның үсешенә комачаулый ала.
Әлегә кечкенә РНК максатлы молекулаларны эшләп чыгаручы бер стартап препаратны клиник сынауларга кабул итмәгән. Ләкин кайбер компанияләрнең торба үткәргечләре формалаша башлый. Skyhawk клиник сынаулар алдыннан, күрәсең, һәм компания моңа кадәр беренче препаратларын кеше сынауларына быел күчерергә уйлый.