Inquiry
Form loading...

كىچىك مولېكۇلانىڭ چوڭ چېگراسى - RNA نىشان

2024-03-07 15:49:45

ئۇزۇندىن بۇيان خىمىيىلىك ماددىلارنى ئىشلىتىپ RNA نى ئىز قوغلاشنىڭ پايدىسى يوق دەپ قارىلىپ كەلگەن. ئالىملار مۇۋەپپەقىيەت قازانغاندا ، ئۇ تاسادىپىي يۈز بېرىدۇ.

مەسىلەن ، ئۆتكەن ئون يىلدا ، مېرك تەرەققىياتتا تەجرىبە خاراكتېرلىك ئانتىبىئوتىكنى بايقىدى ، ئۇ بىر خىل باكتېرىيە RNA نى توسىدۇ. پىفىزېر دورىنىڭ خولېستېرىننى تەڭشەيدىغان ئاقسىلنىڭ تەرجىمىسىگە تەسىر كۆرسىتىشى مۇمكىنلىكىنى ئوتتۇرىغا قويدى.
ھازىر ، دورا شىركەتلىرىمۇ شۇنداق قىلىشنى نىيەت قىلدى. تېخىمۇ ياخشى تەرتىپلەش تېخنىكىسى ، تەكشۈرۈش ئۇسۇلى ۋە RNA نى تېخىمۇ كەڭ دائىرىدە چۈشىنىشنىڭ ياردىمىدە ، تەتقىقاتچىلار ئۇچۇر مولېكۇلاسىنىڭ كۆرۈنۈشىنى ۋە ئۇلارغا چاپلانغان دورىلارنى لايىھىلەيدۇ. ئەگەر مۇۋەپپەقىيەت قازانسا ، ئۇلار كىچىك مولېكۇلا ھازىر يېتەلمەيدىغان كېسەللىك نىشانىغا يېتىشكە ياردەم بېرىپ ، نېرۋا ئاجىزلىق كېسەللىكلىرى ، راك ۋە باشقا كېسەللىكلەرنى داۋالاشنىڭ يېڭى ئۇسۇللىرى بىلەن تەمىنلەيدۇ.18383aa279538923fe77cddddlkv

01 RNA نى نىشان قىلغان كىچىك مولېكۇلالار قايسىلار؟


كىچىك مولېكۇلا خىمىيىلىك ئاساس قىلىنغان دورىلار بولۇپ ، ئادەتتە ئاقسىلنى نىشانلايدۇ ، ئۇلارنىڭ خىزمەت ئۇسۇلىنى توسىدۇ ياكى ئۆزگەرتىدۇ. كىچىك مولېكۇلالار ئادەم بەدىنىدىكى كۆپىنچە توقۇلمىلارغا يېتىپ ، ھۈجەيرىلەرگە سىيرىلىپ ، نىشاننىڭ ئويمان ۋە تۇتاشقان ئورۇنغا باغلىنالايدۇ.
ئۇلار دورا سانائىتىنىڭ ئۇل تېشى بولۇپ ، بازاردىكى مۇتلەق كۆپ ساندىكى دورىلارنى تەشكىل قىلىدۇ. ئەمما كىچىك مولېكۇلانىڭ دائىرىسى چەكلىك. بىلىنگەن 20 مىڭغا يېقىن گېننىڭ ئىچىدە تەخمىنەن 3000 ى ئىستېمال قىلىنىدىغان دەپ قارىلىدۇ ، يەنى ئۇلار زەھەرلىك چېكىملىك ​​بىلەن نىشانلىنىدۇ. ئۇلار ئىشلەپچىقارغان ئاقسىللارنىڭ ئىچىدە پەقەت نەچچە يۈز ئادەم بار بولغان دورىلارنىڭ نىشانى. باشقا نۇرغۇن ئاقسىللاردا كىچىك مولېكۇلا قىستۇرغىلى بولىدىغان «يانچۇق» يوق ، شۇڭا ئۇلارغا يېتىش تەسكە توختايدۇ.
كېسەللىككە مۇناسىۋەتلىك ئاقسىل ياساشقا ياردەم بېرىدىغان RNA مولېكۇلاسىنى نىشانلاش دورا ئىشلەپچىقارغۇچىلارغا باشقا يول بېرەلەيدۇ. نەزەرىيە جەھەتتىن ئېيتقاندا ، دورا يوشۇرۇن زىيانلىق ئاقسىلنىڭ ئىشلەپچىقىرىلىشىنى توسىدۇ ياكى تېخىمۇ پايدىلىق ئاقسىل ھاسىل قىلالايدۇ.


02 كىچىك مولېكۇلا RNA نى نىشانلاشنىڭ پەرقلىق ئەۋزەللىكى.


RNA غا دەخلى قىلىدىغان دورىلارنىڭ بىر قاتار كېسەللىكلەرنى داۋالاشتىكى ئۈنۈملۈك قورال ئىكەنلىكى ئىسپاتلاندى. بىرى Alnylam دورىگەرلىكىدىن كەلگەن ، ئۇ RNA ئارىلىشىش دەپ ئاتىلىدىغان ئۇسۇلنى باشلامچى قىلىپ ، كىچىك بىرىكمە RNA مولېكۇلاسىنى ئىشلىتىپ گېننى جىمىقتۇرىدۇ ، ئۇلارنىڭ زىيانلىق ئاقسىل ئىشلەپچىقىرىشىنىڭ ئالدىنى ئالىدۇ.
ئىئونىس دورىگەرلىكى ۋە باشقا شىركەتلەر قوللانغان مۇشۇنىڭغا ئوخشاش يەنە بىر خىل ئۇسۇل ، ئاقسىلنىڭ ئىشلەپچىقىرىلىشىنى تەڭشەش ياكى تاقاش ئۈچۈن ، ئوكسىدلىنىشقا قارشى ئولىگونوكلېئودىد دەپ ئاتىلىدىغان يادرو كىسلاتاسىنىڭ بەلۋاغلىرىنى ئىشلىتىدۇ. ھەر ئىككى شىركەت ئىلغار RNA تەتقىقاتىغا ئىگە ، بولۇپمۇ دورىلارنى ئومۇرتقا مۇسكۇلى تۆۋەنلەش ۋە قالقانسىمان بەز قان تومۇر ئۆسمىسى قاتارلىق ئاز ئۇچرايدىغان ئىرسىيەت كېسەللىكلىرىنى داۋالاش ، شۇنداقلا يۇقىرى خولېستېرىن قاتارلىق كۆپ ئۇچرايدىغان كېسەللىكلەرنى داۋالاشنى نىشان قىلىدۇ. دورىنىڭ تەسىرى بىر نەچچە ئاي داۋاملىشىشى مۇمكىن.
بۇ RNA داۋالاش ئۇسۇللىرىنى بەدەنگە يەتكۈزۈشتە كۆرۈنەرلىك ئىلگىرىلەشلەر قولغا كەلتۈرۈلگەن بولسىمۇ ، ئۇلار يەنىلا جىگەردىكى كېسەللىك نىشانى بىلەنلا چەكلىنىدۇ ، يەنى داۋالىغىلى بولمايدىغان نۇرغۇن كېسەللىك بار.


03 RNA نى نىشان قىلغان كىچىك مولېكۇلا كېيىنكى قەدەم.


يېقىنقى يىللاردا باشقا RNA تېخنىكىسىدا ياسالغان بىر قاتار دورىلار بازارغا كىرگەن بولسىمۇ ، RNA نى نىشانلىيالايدىغان كىچىك مولېكۇلالار پەقەت ئۆزىنىڭ يوشۇرۇن كۈچىنى كۆرسىتىشكە باشلىدى.
تۇنجى بولۇپ ، روچې بىلەن PTC داۋالاش ئۇسۇلى بىرلىكتە تەتقىق قىلىپ ياساپ چىققان ۋە 2020-يىلى تەستىقلانغان ئومۇرتقا مۇسكۇلى تۆۋەنلەش كېسىلىگە گىرىپتار بولغان بىمارلاردا ئاقسىل يېتىشمەسلىككە ياردەم بېرىدىغان ئېۋرىسدى. نوۋارتىسنىڭ براناپلام دەپ ئاتىلىدىغان تەجرىبە خاراكتېرلىك خۇنتىڭتون كېسەللىكى دورىسىمۇ ئىنسانلارنىڭ سىنىقىدا ، ئەمما يېقىنقى بىخەتەرلىك مەسىلىسى ئۇنىڭ تەرەققىياتىغا توسالغۇ بولۇشى مۇمكىن.
ھازىرغا قەدەر ، كىچىك تىپتىكى RNA نىشانلانغان مولېكۇلانى تەرەققىي قىلدۇرغۇچى ھېچقانداق دورا كلىنىكىلىق تەجرىبىگە ئېلىپ بارمىدى. ئەمما بەزى شىركەتلەرنىڭ تۇرۇبا يولى شەكىللىنىشكە باشلىدى. Skyhawk قارىماققا كلىنىكىلىق سىناققا كىرىش ھارپىسىدا تۇرغاندەك قىلىدۇ ، بۇ شىركەت ئىلگىرى ئۆزىنىڭ تۇنجى دورىنى بۇ يىلنىڭ مەلۇم ۋاقىتلىرىدا ئىنسانلارنىڭ سىناقلىرىغا يۆتكەشنى پىلانلىغانلىقىنى ئېيتتى.