01020304
چھوٹے مالیکیولز کا بڑا فرنٹیئر - RNA کو نشانہ بنانا
2024-03-07 15:49:45
یہ طویل عرصے سے سوچا جاتا رہا ہے کہ آر این اے کو ٹریک کرنے کے لیے کیمیکلز کا استعمال اس کی غیر مستحکم خصوصیات کی وجہ سے بیکار تھا۔ جب سائنسدان کامیاب ہوتے ہیں، تو یہ عموماً حادثاتی طور پر ہوتا ہے۔
پچھلی دہائی میں، مثال کے طور پر، مرک نے ترقی میں ایک تجرباتی اینٹی بائیوٹک دریافت کیا ہے جو ایک قسم کے بیکٹیریل آر این اے کو روکتا ہے۔ فائزر نے ٹھوکر کھائی کہ اس کی دوا کولیسٹرول کو منظم کرنے والے پروٹین کے ترجمہ کو متاثر کر سکتی ہے۔
اب، دوا ساز کمپنیاں ایسا ہی کرنے کا ارادہ رکھتی ہیں۔ ترتیب دینے کی بہتر تکنیکوں، اسکریننگ کے طریقوں، اور آر این اے کی وسیع تر تفہیم کی مدد سے، محققین معلوماتی مالیکیولز کی ظاہری شکل کو زیادہ آسانی سے پکڑ سکتے ہیں اور ان سے منسلک ادویات کو ڈیزائن کر سکتے ہیں۔ اگر کامیاب ہو، تو وہ بیماری کے اہداف کو حاصل کرنے میں مدد کر سکتے ہیں جن تک چھوٹے مالیکیول فی الحال نہیں پہنچ سکتے، نیوروڈیجینریٹیو بیماریوں، کینسر اور دیگر حالات کے علاج کے نئے طریقے فراہم کرتے ہیں۔
01 چھوٹے مالیکیولز کیا ہیں جو RNA کو نشانہ بناتے ہیں؟
وہ دواسازی کی صنعت کا سنگ بنیاد ہیں اور مارکیٹ میں موجود دوائیوں کی اکثریت پر مشتمل ہے۔ لیکن چھوٹے مالیکیولز کا دائرہ محدود ہے۔ تقریباً 20,000 معلوم جینز میں سے تقریباً 3,000 کو قابل استعمال سمجھا جاتا ہے، یعنی انہیں منشیات کے ذریعے نشانہ بنایا جا سکتا ہے۔ وہ جو پروٹین تیار کرتے ہیں، ان میں سے صرف چند سو موجودہ ادویات کے لیے ہدف ہیں۔ بہت سے دوسرے پروٹینوں میں "جیبیں" نہیں ہوتی ہیں جہاں چھوٹے مالیکیول سرایت کر سکتے ہیں، جس سے ان تک پہنچنا مشکل ہو جاتا ہے۔
آر این اے مالیکیولز کو نشانہ بنانا جو بیماری سے وابستہ پروٹین بنانے میں مدد کرتے ہیں منشیات بنانے والوں کو دوسرا راستہ فراہم کر سکتے ہیں۔ نظریہ میں، دوا ممکنہ طور پر نقصان دہ پروٹین کی پیداوار کو روک سکتی ہے یا زیادہ فائدہ مند پروٹین پیدا کر سکتی ہے۔
اسی طرح کا ایک اور طریقہ، Ionis فارماسیوٹیکلز اور دیگر کمپنیاں استعمال کرتی ہیں، پروٹین کی پیداوار کو ریگولیٹ کرنے یا بند کرنے کے لیے نیوکلیک ایسڈ کی پٹیوں کا استعمال کرتی ہیں جسے اینٹی سینس اولیگونوکلیوٹائڈز کہتے ہیں۔ دونوں کمپنیوں کے پاس اعلی درجے کی RNA تحقیق ہے، خاص طور پر نایاب جینیاتی بیماریوں جیسے کہ ریڑھ کی ہڈی کے پٹھوں کی ایٹروفی اور تھائیرائیڈ ٹرانسامائلائیڈوسس کے ساتھ ساتھ زیادہ عام حالات جیسے ہائی کولیسٹرول کے علاج کے لیے دوائیوں کو نشانہ بنانا۔ منشیات کے اثرات ایک وقت میں مہینوں تک رہ سکتے ہیں۔
اگرچہ ان RNA علاج کو جسم میں پہنچانے میں اہم پیشرفت ہوئی ہے، لیکن یہ اب بھی زیادہ تر جگر میں بیماری کے اہداف تک محدود ہیں، یعنی اب بھی بہت ساری بیماریاں موجود ہیں جن کا علاج نہیں کیا جا سکتا۔
03 RNA کو نشانہ بنانے والے چھوٹے مالیکیول اگلا مرحلہ ہے۔
ایسا کرنے والی پہلی دوا Evrysdi تھی، جو کہ Roche اور PTC Therapeutics نے مشترکہ طور پر تیار کی تھی اور 2020 میں اس کی منظوری دی گئی تھی تاکہ ایک پروٹین پیدا کرنے میں مدد کی جا سکے جس کی ریڑھ کی ہڈی کے پٹھوں کے ایٹروفی کے مریضوں میں کمی ہے۔ نووارٹیس کی ہنٹنگٹن کی بیماری کی ایک تجرباتی دوا برانپلم بھی انسانی آزمائشوں میں ہے، لیکن حالیہ حفاظتی مسائل اس کی ترقی میں رکاوٹ بن سکتے ہیں۔
ابھی تک، چھوٹے RNA کو نشانہ بنانے والے مالیکیول تیار کرنے والے کسی بھی اسٹارٹ اپ نے کلینیکل ٹرائلز کے لیے دوا نہیں لی ہے۔ لیکن کچھ کمپنیوں کی پائپ لائنیں شکل اختیار کرنے لگی ہیں۔ ایسا لگتا ہے کہ اسکائی ہاک کلینیکل ٹرائلز میں داخل ہونے کے موقع پر ہے، اور کمپنی نے پہلے کہا ہے کہ وہ اس سال کسی وقت اپنی پہلی دوا کو انسانی آزمائشوں میں منتقل کرنے کا ارادہ رکھتی ہے۔