01020304
די גרויס פראָנטיער פון קליין מאַלאַקיולז - רנאַ טאַרגאַטינג
2024-03-07 15:49:45
עס איז לאַנג געדאַנק אַז די נוצן פון קעמיקאַלז צו שפּור רנאַ איז ומזיסט ווייַל פון זייַן וואַלאַטאַל פּראָפּערטיעס. ווען סייאַנטיס זענען געראָטן, עס איז יוזשאַוואַלי דורך צופאַל.
אין די לעצטע יאָרצענדלינג, פֿאַר בייַשפּיל, Merck דיסקאַווערד אַן יקספּערמענאַל אַנטיביאָטיק אין אַנטוויקלונג וואָס בלאַקס אַ טיפּ פון באַקטיריאַל רנאַ. Pfizer סטאַמבאַלד אַז זייַן מעדיצין קען ווירקן די איבערזעצונג פון אַ פּראָטעין וואָס רעגיאַלייץ קאַלעסטעראַל.
איצט, מעדיצין קאָמפּאַניעס בדעה צו טאָן דאָס. מיט די הילף פון בעסער סיקוואַנסינג טעקניקס, זיפּונג מעטהאָדס און אַ ברייטערער פארשטאנד פון רנאַ, ריסערטשערז קענען גרינגער מאַכן די אויסזען פון אינפֿאָרמאַציע מאַלאַקיולז און פּלאַן דרוגס וואָס צוטשעפּען צו זיי. אויב געראָטן, זיי קען העלפֿן דערגרייכן קרענק טאַרגאַץ אַז קליין מאַלאַקיולז קענען דערווייַל נישט דערגרייכן, פּראַוויידינג נייַע וועגן צו מייַכל נעוראָדעגענעראַטיווע חולאתן, ראַק און אנדערע טנאָים.
01 וואָס זענען קליין מאַלאַקיולז וואָס צילן רנאַ?
זיי זענען די קאָרנערסטאָון פון די פאַרמאַסוטיקאַל אינדוסטריע און מאַכן די וואַסט מערהייַט פון דרוגס אויף די מאַרק. אבער דער פאַרנעם פון קליין מאַלאַקיולז איז לימיטעד. פון די קימאַט 20,000 באקאנט גענעס, וועגן 3,000 זענען געהאלטן קאַנסומאַבאַל, טייַטש זיי קענען זיין טאַרגעטעד מיט דרוגס. פון די פּראָטעינס זיי פּראָדוצירן, בלויז אַ ביסל הונדערט זענען טאַרגאַץ פֿאַר יגזיסטינג דרוגס. פילע אנדערע פּראָטעינס טאָן ניט האָבן "פּאַקאַץ" ווו קליין מאַלאַקיולז קענען ימבעד, מאכן זיי שווער צו דערגרייכן.
טאַרגאַטינג רנאַ מאַלאַקיולז וואָס העלפֿן מאַכן פּראָטעינס מיט קרענק קען געבן דראַגמייקערז אן אנדער וועג. אין טעאָריע, די מעדיצין קען פאַרשפּאַרן די פּראָדוקציע פון אַ פּאַטענטשאַלי שעדלעך פּראָטעין אָדער פּראָדוצירן מער וווילטויק פּראָטעינס.
אן אנדער ענלעך צוגאַנג, געניצט דורך Ionis Pharmaceuticals און אנדערע קאָמפּאַניעס, ניצט סטריפּס פון נוקלעיק זויער גערופֿן אַנטיסענסע אָליגאָנוקלעאָטידעס צו רעגולירן אָדער קער אַוועק די פּראָדוקציע פון פּראָטעינס. ביידע קאָמפּאַניעס האָבן אַוואַנסירטע רנאַ פאָרשונג, ספּעציעל טאַרגאַטינג דרוגס צו מייַכל זעלטן גענעטיק חולאתן אַזאַ ווי ספּיניאַל מוסקל אַטראָפי און טיירויד טראַנסאַמילאָידאָסיס, ווי געזונט ווי מער פּראָסט טנאָים אַזאַ ווי הויך קאַלעסטעראַל. די ווירקונג פון די מעדיצין קענען לעצטע פֿאַר חדשים אין אַ צייַט.
כאָטש באַטייטיק פּראָגרעס איז געמאכט אין דיליווערינג די רנאַ טהעראַפּיעס אין דעם גוף, זיי זענען נאָך לאַרגעלי לימיטעד צו קרענק טאַרגאַץ אין די לעבער, טייַטש עס איז נאָך אַ פּלאַץ פון קרענק וואָס קענען ניט זיין באהאנדלט.
03 קליין מאַלאַקיולז טאַרגאַטינג רנאַ זענען דער ווייַטער שריט.
דער ערשטער צו טאָן דאָס איז געווען Evrysdi, אַ מעדיצין צוזאַמען דעוועלאָפּעד דורך Roche און PTC Therapeutics און באוויליקט אין 2020 צו העלפֿן פּראָדוצירן אַ פּראָטעין וואָס איז פעלנדיק אין פּאַטיענץ מיט ספּיניאַל מוסקל אַטראָפי. אַן יקספּערמענאַל הונטינגטאָן ס קרענק מעדיצין פון נאָוואַרטיס גערופֿן בראַנאַפּלאַם איז אויך אין מענטש טריאַלס, אָבער לעצטע זיכערקייַט ישוז קען שטערן זייַן פּראָגרעס.
ביז איצט, קיין סטאַרטאַפּ דעוועלאָפּינג קליין רנאַ-טאַרגעטינג מאַלאַקיולז האט גענומען אַ מעדיצין צו קליניש טריאַלס. אָבער עטלעכע קאָמפּאַניעס 'ריפּפּליינז אָנהייבן צו נעמען פאָרעם. Skyhawk סימז צו זיין אויף די ערעוו פון אַרייַן קליניש טריאַלס, און די פירמע האט ביז אַהער געזאגט אַז עס פּלאַנז צו אָנהייבן מאָווינג זיין ערשטער מעדיצין אין מענטשלעך טריאַלס אַמאָל דעם יאָר.