01020304
Furontia Nla ti awọn moleku kekere – RNA ìfọkànsí
2024-03-07 15:49:45
O ti pẹ ni ero pe lilo awọn kemikali lati tọpa RNA jẹ asan nitori awọn ohun-ini iyipada rẹ. Nigbati awọn onimo ijinlẹ sayensi ba ṣaṣeyọri, o jẹ igbagbogbo nipasẹ ijamba.
Ninu ewadun to koja, fun apẹẹrẹ, Merck ti ṣe awari aporo aporo ti o ṣe idanwo ni idagbasoke ti o dina iru ti RNA kokoro-arun kan. Pfizer kọsẹ pe oogun rẹ le ni ipa lori itumọ ti amuaradagba ti o ṣe ilana idaabobo awọ.
Bayi, awọn ile-iṣẹ oogun pinnu lati ṣe iyẹn. Pẹlu iranlọwọ ti awọn ilana ilana atẹle ti o dara julọ, awọn ọna iboju, ati oye ti o gbooro ti RNA, awọn oniwadi le ni irọrun mu irisi awọn ohun elo alaye ati apẹrẹ awọn oogun ti o somọ wọn. Ti o ba ṣaṣeyọri, wọn le ṣe iranlọwọ lati ṣaṣeyọri awọn ibi-afẹde arun ti awọn ohun elo kekere ko le de ọdọ lọwọlọwọ, pese awọn ọna tuntun lati tọju awọn aarun neurodegenerative, akàn ati awọn ipo miiran.
01 Kini awọn ohun elo kekere ti o fojusi RNA?
Wọn jẹ okuta igun ile ti ile-iṣẹ elegbogi ati pe o pọ julọ ti awọn oogun lori ọja naa. Ṣugbọn aaye ti awọn ohun elo kekere ni opin. Ninu fere 20,000 awọn Jiini ti a mọ, nipa 3,000 ni a kà pe o jẹ ohun elo, afipamo pe wọn le ṣe ifọkansi pẹlu awọn oogun. Ninu awọn ọlọjẹ ti wọn gbejade, awọn ọgọọgọrun diẹ ni awọn ibi-afẹde fun awọn oogun ti o wa tẹlẹ. Ọpọlọpọ awọn ọlọjẹ miiran ko ni "awọn apo" nibiti awọn ohun elo kekere le fi sii, ti o jẹ ki wọn lera lati de ọdọ.
Ifojusi awọn ohun elo RNA ti o ṣe iranlọwọ lati ṣe awọn ọlọjẹ ti o ni ibatan si arun le fun awọn oluṣe oogun ni ipa ọna miiran. Ni imọran, oogun naa le ṣe idiwọ iṣelọpọ ti amuaradagba ti o lewu tabi gbe awọn ọlọjẹ ti o ni anfani diẹ sii.
Ọna miiran ti o jọra, ti Ionis Pharmaceuticals ati awọn ile-iṣẹ miiran lo, nlo awọn ila ti acid nucleic ti a pe ni antisense oligonucleotides lati ṣe ilana tabi pa iṣelọpọ awọn ọlọjẹ. Awọn ile-iṣẹ mejeeji ti ni ilọsiwaju iwadi RNA, ni pataki awọn oogun ìfọkànsí lati tọju awọn arun jiini toje bii atrophy ti iṣan ti iṣan ati transamyloidosis tairodu, ati awọn ipo ti o wọpọ diẹ sii bii idaabobo awọ giga. Awọn ipa ti oogun naa le ṣiṣe ni fun awọn oṣu ni akoko kan.
Lakoko ti o ti ni ilọsiwaju pataki ni jiṣẹ awọn itọju RNA wọnyi sinu ara, wọn tun wa ni opin pupọ si awọn ibi-afẹde arun ninu ẹdọ, afipamo pe ọpọlọpọ arun tun wa ti ko le ṣe itọju.
03 Awọn ohun elo kekere ti o fojusi RNA jẹ igbesẹ ti n tẹle.
Ni akọkọ lati ṣe bẹ ni Evrysdi, oogun apapọ kan ti o dagbasoke nipasẹ Roche ati PTC Therapeutics ati ti a fọwọsi ni ọdun 2020 lati ṣe iranlọwọ lati gbejade amuaradagba kan ti o ṣaini ni awọn alaisan ti o ni atrophy ti iṣan ti ọpa ẹhin. Oogun arun Huntington ti o ṣe idanwo lati Novartis ti a pe ni branaplam tun wa ninu awọn idanwo eniyan, ṣugbọn awọn ọran aabo aipẹ le ṣe idiwọ ilọsiwaju rẹ.
Titi di isisiyi, ko si ibẹrẹ ti n dagbasoke awọn ohun elo ti o fojusi RNA kekere ti o mu oogun kan si awọn idanwo ile-iwosan. Ṣugbọn diẹ ninu awọn pipeline ti awọn ile-iṣẹ bẹrẹ lati ni apẹrẹ. Skyhawk han lati wa ni aṣalẹ ti titẹ awọn idanwo ile-iwosan, ati pe ile-iṣẹ ti sọ tẹlẹ pe o ngbero lati bẹrẹ gbigbe oogun akọkọ rẹ sinu awọn idanwo eniyan nigbakan ni ọdun yii.