01020304
Babban Frontier na ƙananan ƙwayoyin cuta--RNA niyya
2024-03-07 15:49:45
An dade ana tunanin yin amfani da sinadarai don bin diddigin RNA ba shi da amfani saboda abubuwan da ke da rauni. Lokacin da masana kimiyya suka yi nasara, yawanci ta hanyar haɗari ne.
A cikin shekaru goma da suka gabata, alal misali, Merck ya gano maganin rigakafi na gwaji a cikin haɓakawa wanda ke toshe nau'in RNA na kwayan cuta. Pfizer ya yi tuntuɓe cewa maganin sa na iya shafar fassarar furotin da ke sarrafa cholesterol.
Yanzu, kamfanonin magunguna sun yi niyyar yin haka. Tare da taimakon ingantattun dabarun jeri, hanyoyin tantancewa, da kuma fahintar fahimtar RNA, masu bincike za su iya kama kamannin kwayoyin bayanai cikin sauƙi da tsara magungunan da ke manne da su. Idan sun yi nasara, za su iya taimakawa wajen cimma burin cututtukan da ƙananan ƙwayoyin cuta ba za su iya kaiwa a halin yanzu ba, suna samar da sababbin hanyoyin magance cututtuka na neurodegenerative, ciwon daji da sauran yanayi.
01 Menene ƙananan ƙwayoyin cuta waɗanda ke nufi RNA?
Su ne ginshiƙin masana'antar harhada magunguna kuma sune mafi yawan magungunan da ke kasuwa. Amma iyakar ƙananan ƙwayoyin cuta yana da iyaka. Daga cikin kusan 20,000 da aka sani da kwayoyin halitta, kimanin 3,000 ana daukar su a matsayin masu amfani da su, ma'ana ana iya amfani da su da kwayoyi. Daga cikin sunadaran da suke samarwa, ɗaruruwa kaɗan ne kawai ake kaiwa ga magungunan da ake dasu. Yawancin sauran sunadaran ba su da "aljihu" inda ƙananan ƙwayoyin cuta za su iya haɗawa, yana sa su da wuya a isa.
Yin niyya ga ƙwayoyin RNA waɗanda ke taimakawa yin sunadaran da ke da alaƙa da cuta na iya ba masu yin magunguna wata hanya. A ka'idar, miyagun ƙwayoyi na iya toshe samar da furotin mai cutarwa ko kuma samar da sunadaran da suka fi amfani.
Wata irin wannan hanyar, da Ionis Pharmaceuticals da sauran kamfanoni ke amfani da ita, tana amfani da tsiri na acid nucleic da ake kira antisense oligonucleotides don daidaitawa ko kashe samar da sunadaran. Dukansu kamfanoni sun ci gaba da bincike na RNA, musamman maƙasudin magunguna don magance cututtukan ƙwayoyin cuta da ba safai ba kamar su atrophy muscular atrophy da thyroid transamyloidosis, da kuma ƙarin yanayi na yau da kullun kamar high cholesterol. Sakamakon maganin na iya ɗaukar watanni a lokaci ɗaya.
Yayin da aka samu gagarumin ci gaba wajen isar da wadannan magungunan RNA a cikin jiki, har yanzu sun takaita ne ga cutar da ke cikin hanta, ma'ana har yanzu akwai cututtuka da yawa da ba za a iya magance su ba.
03 Ƙananan kwayoyin da ke niyya RNA sune mataki na gaba.
Na farko da ya fara yin haka shine Evrysdi, wani magani tare da Roche da PTC Therapeutics suka haɓaka kuma an amince da su a cikin 2020 don taimakawa wajen samar da furotin da ba shi da lafiya ga marasa lafiya da ke fama da ciwon tsoka. Wani maganin cutar Huntington na gwaji daga Novartis mai suna branaplam shima yana cikin gwajin ɗan adam, amma matsalolin tsaro na baya-bayan nan na iya hana ci gabansa.
Ya zuwa yanzu, babu wani farawa mai haɓaka ƙananan ƙwayoyin RNA masu niyya da ya ɗauki magani zuwa gwaji na asibiti. Amma bututun wasu kamfanoni sun fara yin tasiri. Skyhawk ya bayyana a jajibirin shiga gwaji na asibiti, kuma a baya kamfanin ya ce yana shirin fara motsa maganin sa na farko a cikin gwajin ɗan adam wani lokaci a wannan shekara.